根据供体可用性，Ruxolitinib vs 同种异体 SCT 治疗骨髓纤维化患者
2021年8月20日 更新者：Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
根据供体可用性，Ruxolitinib 与同种异体干细胞移植治疗骨髓纤维化患者：一项前瞻性 II 期试验（MMM 02 研究）
本研究将是一项多中心、前瞻性 II 期研究，比较同种异体 SCT 对经过 3 个月 Ruxolitinib 诱导治疗后有合适干细胞供体的骨髓纤维化患者与缺乏合适干细胞供体并将继续接受治疗的患者的疗效芦可替尼。
研究概览
详细说明
本研究是一项多中心、前瞻性 II 期研究，比较异基因 SCT 对经过 3 个月 Ruxolitinib 诱导治疗后具有合适干细胞供体的骨髓纤维化患者与缺乏合适干细胞供体并将继续接受 Ruxolitinib 的患者的疗效。
在这项研究中，将进一步评估和比较研究治疗/诱导治疗在两个研究组中对脾脏缩小、改善全身症状、QOL、毒性、纤维化消退、GvHD 发展以及嵌合体、植入、复发率的安全性和有效性、疾病相关死亡率、结果和总生存期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
87
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aachen、德国、52074
- Universitätsklinkum Aachen
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Berlin、德国、13125
- HELIOS Klinikum Berlin-Buch
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Bonn、德国、53105
- Universitätsklinikum Bonn
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Düsseldorf、德国、40225
- Universitatsklinikum Dusseldorf
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Halle (Saale)、德国、06120
- Universitätsklinkum Halle
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Hamburg、德国、20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Jena、德国、07747
- Universitätsklinikum Jena
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Mainz、德国、55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
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Minden、德国、32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Munster、德国、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Nürnberg、德国、90419
- Klinikum Nürnberg
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Stuttgart、德国、70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
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Tübingen、德国、72076
- Universitätsmedizin Tübingen
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Ulm、德国、89081
- Universitätsklinkum Ulm
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有症状的原发性骨髓纤维化或骨髓纤维化后真性红细胞增多症或原发性血小板增多症根据 IPSS 或 DIPSS [46] 为中间 2 或高风险阶段或具有高风险细胞遗传学的中间 1 风险，而不是正常核型，唯一 del 20q，del 13q，或唯一+9，或输血依赖
- 患者年龄：纳入时 18 - 70 岁（女性和男性）
- 患者了解并自愿签署知情同意书
- 血小板计数 ≥ 50 x 109/L
- 没有先前的 Ruxolitinib 治疗
- 心电图≤2
排除标准：
严重的肾病、肝病、肺病或心脏病，例如：
- 总胆红素、SGPT 或 SGOT > 正常水平的 3 倍以上
- 左心室射血分数 < 30 %
- 肌酐清除率 < 30 毫升/分钟
- DLCO < 35 % 和/或接受补充性持续供氧
- HIV 血清学阳性
- 孕妇或哺乳期妇女（血清妊娠试验阳性）
- 年龄 < 18 岁且≥ 71 岁。
- 筛选时不受控制的侵袭性真菌感染（基线）
- 严重的精神或心理障碍
- 参与另一项研究并在研究入组前 28 天持续使用未经许可的研究产品
- 转化为反洗钱
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：手臂A
Ruxolitinib 诱导治疗 3 个月后进行同种异体干细胞移植治疗
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有源比较器：B臂
Ruxolitinib连续疗法治疗
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存
大体时间：3年
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比较同种异体 SCT 后 3 年患者的无事件生存率和没有合适供体的患者在 Ruxolitinib 连续治疗中的情况
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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脾脏缩小
大体时间：3个月
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超声测量脾脏大小，Ruxolitinib 诱导治疗 3 个月后脾脏大小减小
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3个月
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改善全身症状
大体时间：3个月
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Ruxolitinib 诱导治疗 3 个月后全身症状（体重减轻和盗汗）改善、问卷调查、病史
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3个月
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改善骨髓纤维化
大体时间：3个月
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骨髓组织学，Ruxolitinib 诱导治疗 3 个月后骨髓纤维化的改善
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3个月
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急性移植物抗宿主病
大体时间：同种异体 SCT 后 +100 天
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根据 Przepiorka 修订的 Glucksberg 量表，异基因 SCT 后第 +100 天急性移植物抗宿主病的发生率
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同种异体 SCT 后 +100 天
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慢性移植物抗宿主病
大体时间：同种异体 SCT 后 1、2 和 3 年
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根据 Filipovich 等人的 NIH 共识标准，慢性移植物抗宿主病的发生率。同种异体 SCT 后 1、2 和 3 年
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同种异体 SCT 后 1、2 和 3 年
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芦可替尼的毒性
大体时间：直到 3 年
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Ruxolitinib 的毒性根据 NCI CTCAE 4.0 版评分
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直到 3 年
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调理疗法的毒性
大体时间：直到 3 年
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预处理疗法的毒性根据 NCI CTCAE 4.0 版评分
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直到 3 年
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复发
大体时间：3年
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异基因 SCT 后 3 年的累积复发率
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3年
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疾病相关死亡率
大体时间：3年
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同种异体 SCT 和 Ruxolitinib 连续治疗后 3 年的疾病相关死亡率
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3年
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非复发死亡率
大体时间：1 年和 3 年
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异基因 SCT 和 Ruxolitinib 连续治疗后 1 年和 3 年的非复发死亡率
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1 年和 3 年
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停药率
大体时间：3年
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Ruxolitinib 持续治疗后 3 年的停药率（研究结束）
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3年
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Sorror 风险评分的评估
大体时间：在基线
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同种异体 SCT 后 Sorror 风险评分对结果的评估
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在基线
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嵌合体复发
大体时间：30d、100d、180d、1年、2年、3年
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嵌合体分析，嵌合体对异基因SCT后复发率的影响
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30d、100d、180d、1年、2年、3年
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骨髓纤维化消退
大体时间：30 天、100 天、1 年和 3 年
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骨髓组织学，异基因 SCT 后 30 天、100 天、1 年和 3 年骨髓纤维化消退的评估
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30 天、100 天、1 年和 3 年
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骨髓纤维化消退
大体时间：30天、100天、1年和3年
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骨髓组织学，Ruxolitinib连续治疗30d、100d、1年和3年后骨髓纤维化消退的评价
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30天、100天、1年和3年
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QOL 评估 (FACT-BMT)
大体时间：基线、移植时、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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Ruxolitinib 诱导治疗前（= 基线）、移植时和移植后 6 月、1 年、2 年和 3 年时的问卷、QOL 评估（FACT-BMT）
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基线、移植时、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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生活质量评估 (MPN-SAF-TSS)
大体时间：基线、移植时、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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Ruxolitinib 诱导治疗前（= 基线）、移植时和移植后 6 月、1 年、2 年和 3 年时的问卷、QOL 评估（MPN-SAF-TSS）
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基线、移植时、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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QOL 评估 (FACT-BMT)
大体时间：基线、Ruxolitinib 连续治疗、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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Ruxolitinib 诱导治疗前（= 基线）、Ruxolitinib 连续治疗期间和 6 个月、1 年、2 年和 3 年期间的 QOL 评估问卷（FACT-BMT）
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基线、Ruxolitinib 连续治疗、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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生活质量评估 (MPN-SAF-TSS)
大体时间：基线、Ruxolitinib 连续治疗、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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Ruxolitinib 诱导治疗前（= 基线）、Ruxolitinib 连续治疗期间和 6 个月、1 年、2 年和 3 年期间的 QOL 评估问卷（MPN-SAF-TSS）
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基线、Ruxolitinib 连续治疗、+180 天、+1 年、+2 年和+3 年
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总生存期
大体时间：3年
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在没有合适供体的患者中，与 Ruxolitinib 连续治疗相比，异基因 SCT 后 3 年的总生存期
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月21日
初级完成 (预期的)
2024年10月1日
研究完成 (预期的)
2025年10月1日
研究注册日期
首次提交
2017年6月22日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月1日
首次发布 (实际的)
2017年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月20日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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