Ruxolitinib frente a SCT alogénico para pacientes con mielofibrosis según la disponibilidad de donantes
25 de marzo de 2025 actualizado por: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinib versus trasplante alogénico de células madre para pacientes con mielofibrosis según la disponibilidad de donantes: un ensayo prospectivo de fase II (estudio MMM 02)
El presente estudio será un estudio de fase II prospectivo multicéntrico que compare la eficacia del SCT alogénico para pacientes con mielofibrosis que tienen un donante de células madre adecuado después de una terapia de inducción con ruxolitinib de 3 meses con pacientes que carecen de un donante de células madre adecuado y continuarán recibiendo ruxolitinib.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio de fase II prospectivo multicéntrico que compara la eficacia del SCT alogénico para pacientes con mielofibrosis que tienen un donante de células madre adecuado después de una terapia de inducción con ruxolitinib de 3 meses con pacientes que carecen de un donante de células madre adecuado y continuarán recibiendo ruxolitinib.
En este estudio se evaluará y comparará aún más la seguridad y la eficacia de los tratamientos del estudio/terapia de inducción en ambos brazos del estudio sobre la reducción del bazo, la mejora de los síntomas constitucionales, la calidad de vida, la toxicidad, la regresión de la fibrosis, el desarrollo de la EICH y el quimerismo, el injerto y la incidencia de recaídas. , mortalidad relacionada con la enfermedad, resultado y supervivencia global.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
87
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
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Berlin, Alemania, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
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Bonn, Alemania, 53105
- Universitatsklinikum Bonn
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Düsseldorf, Alemania, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Halle (Saale), Alemania, 06120
- Universitätsklinkum Halle
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Hamburg, Alemania, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Jena, Alemania, 07747
- Universitatsklinikum Jena
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Mainz, Alemania, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
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Minden, Alemania, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Munster, Alemania, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Nürnberg, Alemania, 90419
- Klinikum Nürnberg
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Stuttgart, Alemania, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
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Tübingen, Alemania, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
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Ulm, Alemania, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mielofibrosis primaria sintomática o mielofibrosis post policitemia vera o trombocitopenia esencial en estadio de riesgo intermedio 2 o alto según IPSS o DIPSS [46] o de riesgo intermedio 1 con citogenética de alto riesgo, distinto del cariotipo normal, único del 20q, del 13q, o sole+9, o dependencia transfusional
- Edad de los pacientes: 18 - 70 años en el momento de la inclusión (mujeres y hombres)
- Los pacientes entienden y firman voluntariamente un formulario de consentimiento informado
- Recuento de plaquetas ≥ 50 x 109/L
- Sin tratamiento previo con ruxolitinib
- ECOG ≤ 2
Criterio de exclusión:
Enfermedad renal, hepática, pulmonar o cardíaca grave, como:
- Bilirrubina total, SGPT o SGOT > 3 veces superior al nivel normal
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 30 %
- Aclaramiento de creatinina < 30 ml/min
- DLCO < 35 % y/o recibiendo oxígeno continuo suplementario
- Serología positiva para VIH
- Mujeres embarazadas o lactantes (prueba de embarazo en suero positiva)
- Edad < 18 y ≥ 71 años.
- Infección fúngica invasiva no controlada en el momento de la selección (línea de base)
- Trastornos psiquiátricos o psicológicos graves
- Participación en otro estudio con uso continuo de producto en investigación sin licencia desde 28 días antes de la inscripción en el estudio
- Transformación a AML
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo A
Tratamiento con Trasplante Alogénico de Células Madre tras 3 meses de terapia de inducción con Ruxolitinib
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Comparador activo: Brazo B
Tratamiento con terapia continua de ruxolitinib
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: 3 años
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Comparar con la supervivencia libre de eventos de pacientes a los 3 años después de SCT alogénico y en terapia continua con ruxolitinib en pacientes sin un donante adecuado
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción de bazo
Periodo de tiempo: 3 meses
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Medición por ultrasonido Tamaño del bazo, reducción del tamaño del bazo después de 3 meses de terapia de inducción con ruxolitinib
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3 meses
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Mejoría de los síntomas constitucionales
Periodo de tiempo: 3 meses
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Mejoría de los síntomas constitucionales (pérdida de peso y sudoración nocturna) después de 3 meses de terapia de inducción con ruxolitinib, cuestionario, historial médico
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3 meses
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Mejora de la fibrosis de la médula ósea
Periodo de tiempo: 3 meses
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histología de la médula ósea, mejora de la fibrosis de la médula ósea después de 3 meses de terapia de inducción con ruxolitinib
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3 meses
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Enfermedad aguda de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: Día +100 después de SCT alogénico
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Incidencia de enfermedad aguda de injerto contra huésped en el día +100 después de SCT alogénico según la escala de Glucksberg revisada por Przepiorka
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Día +100 después de SCT alogénico
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Enfermedad crónica de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 1, 2 y 3 años después del SCT alogénico
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Incidencia de enfermedad crónica de injerto contra huésped según los criterios de consenso del NIH de Filipovich et al. a 1, 2 y 3 años después del SCT alogénico
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1, 2 y 3 años después del SCT alogénico
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Toxicidad de ruxolitinib
Periodo de tiempo: hasta los 3 años
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Toxicidad de ruxolitinib puntuada según NCI CTCAE, versión 4.0
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hasta los 3 años
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Toxicidad de la terapia de acondicionamiento
Periodo de tiempo: hasta los 3 años
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Toxicidad de la terapia de acondicionamiento puntuada según NCI CTCAE, Versión 4.0
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hasta los 3 años
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Recaída
Periodo de tiempo: 3 años
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Incidencia acumulada de recaída a los 3 años después del SCT alogénico
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3 años
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Mortalidad relacionada con la enfermedad
Periodo de tiempo: 3 años
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Mortalidad relacionada con la enfermedad a los 3 años después de las terapias continuas de SCT alogénico y ruxolitinib
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3 años
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Mortalidad no recidivante
Periodo de tiempo: 1 y 3 años
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Mortalidad sin recaídas a 1 y 3 años después del SCT alogénico y la terapia continua con ruxolitinib
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1 y 3 años
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Tasa de interrupción
Periodo de tiempo: 3 años
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Tasa de discontinuación a los 3 años después de la terapia continua con ruxolitinib (Fin del estudio)
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3 años
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Evaluación de la puntuación de riesgo del dolor
Periodo de tiempo: en la línea de base
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Evaluación de la puntuación de riesgo del dolor en el resultado después de un SCT alogénico
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en la línea de base
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Quimerismo en recaída
Periodo de tiempo: 30d, 100d, 180 d, 1 año, 2 años y 3 años
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Análisis de quimerismo, impacto del quimerismo en la incidencia de recaídas después de SCT alogénico
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30d, 100d, 180 d, 1 año, 2 años y 3 años
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Regresión de la fibrosis de la médula ósea
Periodo de tiempo: 30d, 100d, 1 año y 3 años
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histología de la médula ósea, evaluación de la regresión de la fibrosis de la médula ósea después de un SCT alogénico a los 30 días, 100 días, 1 año y 3 años
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30d, 100d, 1 año y 3 años
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Regresión de la fibrosis de la médula ósea
Periodo de tiempo: 30d, 100d, 1 año y 3 años
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histología de la médula ósea, evaluación de la regresión de la fibrosis de la médula ósea después de la terapia continua con ruxolitinib a los 30 días, 100 días, 1 año y 3 años
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30d, 100d, 1 año y 3 años
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Evaluación de la CDV (FACT-BMT)
Periodo de tiempo: basal, en el momento del trasplante, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Cuestionario, Evaluación de la calidad de vida (FACT-BMT) antes de la terapia de inducción con ruxolitinib (= basal), en el trasplante y después del trasplante a los 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años
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basal, en el momento del trasplante, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Evaluación de la CV (MPN-SAF-TSS)
Periodo de tiempo: basal, en el momento del trasplante, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Cuestionario, Evaluación de la calidad de vida (MPN-SAF-TSS) antes de la terapia de inducción con ruxolitinib (= basal), en el trasplante y después del trasplante a los 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años
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basal, en el momento del trasplante, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Evaluación de la CDV (FACT-BMT)
Periodo de tiempo: basal, confinamiento a terapia continua con ruxolitinib, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Cuestionario, Evaluación de la calidad de vida (FACT-BMT) antes de la terapia de inducción con ruxolitinib (= línea de base), al inicio de la terapia continua con ruxolitinib y después de la internación a los 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años
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basal, confinamiento a terapia continua con ruxolitinib, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Evaluación de la CV (MPN-SAF-TSS)
Periodo de tiempo: basal, confinamiento a terapia continua con ruxolitinib, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Cuestionario, Evaluación de la calidad de vida (MPN-SAF-TSS) antes de la terapia de inducción con ruxolitinib (= línea de base), al inicio de la terapia continua con ruxolitinib y después de la internación a los 6 meses, 1 año, 2 años y 3 años
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basal, confinamiento a terapia continua con ruxolitinib, +180d, +1 año, +2 años y +3 años
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 3 años
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Supervivencia global a los 3 años después del SCT alogénico en comparación con la terapia continua con ruxolitinib en pacientes sin un donante adecuado
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de diciembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
7 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
7 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de junio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
6 de noviembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .