Ruxolitinib versus allogene SCT voor patiënten met myelofibrose volgens de beschikbaarheid van de donor
25 maart 2025 bijgewerkt door: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinib versus allogene stamceltransplantatie voor patiënten met myelofibrose volgens de beschikbaarheid van de donor: een prospectief fase II-onderzoek (MMM 02-onderzoek)
De huidige studie zal een multicenter, prospectieve fase II-studie zijn waarin de werkzaamheid van allogene SCT wordt vergeleken voor patiënten met myelofibrose die een geschikte stamceldonor hebben na een Ruxolitinib-inductietherapie van 3 maanden met patiënten die geen geschikte stamceldonor hebben en die zullen blijven ontvangen Ruxolitinib.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een multicenter, prospectieve fase II-studie waarin de werkzaamheid van allogene SCT voor patiënten met myelofibrose die een geschikte stamceldonor hebben na een Ruxolitinib-inductietherapie van 3 maanden, wordt vergeleken met patiënten die geen geschikte stamceldonor hebben en Ruxolitinib zullen blijven ontvangen.
In deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van studiebehandelingen/inductietherapie in beide onderzoeksarmen verder worden beoordeeld en vergeleken op het gebied van miltreductie, verbetering van constitutionele symptomen, kwaliteit van leven, toxiciteit, regressie van fibrose, ontwikkeling van GvHD evenals chimerisme, implantatie, incidentie van terugval , ziektegerelateerde mortaliteit, uitkomst en algehele overleving.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
87
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Aachen, Duitsland, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
-
Berlin, Duitsland, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
-
Bonn, Duitsland, 53105
- Universitatsklinikum Bonn
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Halle (Saale), Duitsland, 06120
- Universitätsklinkum Halle
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Jena, Duitsland, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
Minden, Duitsland, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Munster, Duitsland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Nürnberg, Duitsland, 90419
- Klinikum Nürnberg
-
Stuttgart, Duitsland, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
-
Ulm, Duitsland, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Symptomatische primaire myelofibrose of myelofibrose na polycythaemia vera of essentieel trombocytose stadium intermediair 2- of hoog risico volgens IPSS of DIPSS [46] of intermediair 1-risico met hoog risico cytogenetica, anders dan normaal karyotype, sole del 20q, del 13q, of sole+9, of transfusie-afhankelijkheid
- Leeftijd patiënten: 18 - 70 jaar op het moment van opname (vrouw en man)
- Patiënten begrijpen en ondertekenen vrijwillig een formulier voor geïnformeerde toestemming
- Aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 109/L
- Geen eerdere Ruxolitinib-behandeling
- ECOG ≤ 2
Uitsluitingscriteria:
Ernstige nier-, lever-, long- of hartziekte, zoals:
- Totaal bilirubine, SGPT of SGOT > 3 keer hoger dan normaal
- Linkerventrikelejectiefractie < 30 %
- Creatinineklaring < 30 ml/min
- DLCO < 35 % en/of continu aanvullende zuurstof ontvangen
- Positieve serologie voor HIV
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven (positieve serumzwangerschapstest)
- Leeftijd < 18 en ≥ 71 jaar.
- Ongecontroleerde invasieve schimmelinfectie op het moment van screening (baseline)
- Ernstige psychiatrische of psychische stoornissen
- Deelname aan een ander onderzoek met doorlopend gebruik van een niet-gelicentieerd onderzoeksproduct vanaf 28 dagen vóór inschrijving voor het onderzoek
- Transformatie naar AML
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm A
Behandeling met allogene stamceltransplantatie na 3 maanden Ruxolitinib-inductietherapie
|
|
|
Actieve vergelijker: Arm B
Behandeling met Ruxolitinib continue therapie
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gebeurtenisvrij overleven
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Vergelijk met gebeurtenisvrije overleving van patiënten na 3 jaar na allogene SCT en bij continue therapie met Ruxolitinib bij patiënten zonder geschikte donor
|
3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Milt reductie
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Echoscopische meting Miltgrootte, verkleining van de miltgrootte na 3 maanden Ruxolitinib-inductietherapie
|
3 maanden
|
|
Verbetering van constitutionele symptomen
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Verbetering van constitutionele symptomen (gewichtsverlies en nachtelijk zweten) na 3 maanden Ruxolitinib-inductietherapie, vragenlijst, medische geschiedenis
|
3 maanden
|
|
Verbetering van beenmergfibrose
Tijdsspanne: 3 maanden
|
beenmerghistologie, verbetering van beenmergfibrose na 3 maanden Ruxolitinib-inductietherapie
|
3 maanden
|
|
Acute graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: Dag +100 na allogene SCT
|
Incidentie van acute graft-versus-host-ziekte op dag +100 na allogene SCT volgens de Glucksberg-schaal herzien door Przepiorka
|
Dag +100 na allogene SCT
|
|
Chronische graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 1, 2 en 3 jaar na allogene SCT
|
Incidentie van chronische graft-versus-host-ziekte volgens de NIH-consensuscriteria van Filipovich et al. 1, 2 en 3 jaar na allogene SCT
|
1, 2 en 3 jaar na allogene SCT
|
|
Toxiciteit van Ruxolitinib
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
Toxiciteit van Ruxolitinib gescoord volgens NCI CTCAE, versie 4.0
|
tot 3 jaar
|
|
Toxiciteit van conditioneringstherapie
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
Toxiciteit van conditioneringstherapie gescoord volgens NCI CTCAE, versie 4.0
|
tot 3 jaar
|
|
Terugval
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Cumulatieve incidentie van terugval na 3 jaar na allogene SCT
|
3 jaar
|
|
Ziektegerelateerde sterfte
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Ziektegerelateerde mortaliteit na 3 jaar na allogene SCT en continue therapieën met Ruxolitinib
|
3 jaar
|
|
Niet-recidiverende sterfte
Tijdsspanne: 1 en 3 jaar
|
Niet-recidiverende mortaliteit na 1 en 3 jaar na continue therapie met allogene SCT en Ruxolitinib
|
1 en 3 jaar
|
|
Stopzettingspercentage
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Stopzettingspercentage na 3 jaar na continue behandeling met Ruxolitinib (einde studie)
|
3 jaar
|
|
Evaluatie van Sorror Risk Score
Tijdsspanne: bij basislijn
|
Evaluatie van Sorror Risk Score op uitkomst na allogene SCT
|
bij basislijn
|
|
Chimerisme bij terugval
Tijdsspanne: 30d, 100d, 180 d, 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
Chimerisme-analyse, impact van chimerisme op de incidentie van terugval na allogene SCT
|
30d, 100d, 180 d, 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
|
Regressie van beenmergfibrose
Tijdsspanne: 30d, 100d, 1 jaar en 3 jaar
|
beenmerghistologie, evaluatie van regressie van beenmergfibrose na allogene SCT na 30 dagen, 100 dagen, 1 jaar en 3 jaar
|
30d, 100d, 1 jaar en 3 jaar
|
|
Regressie van beenmergfibrose
Tijdsspanne: 30d, 100d, 1 jaar en 3 jaar
|
beenmerghistologie, evaluatie van regressie van beenmergfibrose na continue behandeling met Ruxolitinib na 30 dagen, 100 dagen, 1 jaar en 3 jaar
|
30d, 100d, 1 jaar en 3 jaar
|
|
Evaluatie van KvL (FACT-BMT)
Tijdsspanne: baseline, bij transplantatie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
Vragenlijst, Evaluatie van QOL (FACT-BMT) vóór Ruxolitinib-inductietherapie (= baseline), bij transplantatie en na transplantatie op 6 m, 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
baseline, bij transplantatie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
|
Evaluatie van kwaliteit van leven (MPN-SAF-TSS)
Tijdsspanne: baseline, bij transplantatie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
Vragenlijst, Evaluatie van QOL (MPN-SAF-TSS) vóór Ruxolitinib-inductietherapie (= baseline), bij transplantatie en na transplantatie op 6 m, 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
baseline, bij transplantatie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
|
Evaluatie van KvL (FACT-BMT)
Tijdsspanne: basislijn, beperking tot Ruxolitinib continue therapie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
Vragenlijst, Evaluatie van QOL (FACT-BMT) vóór Ruxolitinib-inductietherapie (= baseline), bij opsluiting tot Ruxolitinib-continue therapie en na opsluiting na 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
basislijn, beperking tot Ruxolitinib continue therapie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
|
Evaluatie van kwaliteit van leven (MPN-SAF-TSS)
Tijdsspanne: basislijn, beperking tot Ruxolitinib continue therapie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
Vragenlijst, Evaluatie van QOL (MPN-SAF-TSS) vóór Ruxolitinib-inductietherapie (= baseline), bij opsluiting tot Ruxolitinib-continue therapie en na opsluiting na 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar
|
basislijn, beperking tot Ruxolitinib continue therapie, +180d, +1 jaar, +2 jaar en +3 jaar
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Algehele overleving na 3 jaar na allogene SCT in vergelijking met continue behandeling met Ruxolitinib bij patiënten zonder geschikte donor
|
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 december 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 oktober 2024
Studie voltooiing (Geschat)
7 oktober 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 juni 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 november 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 november 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .