Ruxolitinib vs Allogen SCT för patienter med myelofibros enligt donatortillgänglighet
25 mars 2025 uppdaterad av: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinib kontra allogen stamcellstransplantation för patienter med myelofibros enligt donatortillgänglighet: en prospektiv fas II-studie (MMM 02-studie)
Den aktuella studien kommer att vara en multicenter, prospektiv fas II-studie som jämför effekten av allogen SCT för patienter med myelofibros som har en lämplig stamcellsdonator efter 3 månaders induktionsbehandling med Ruxolitinib med patienter som saknar en lämplig stamcellsdonator och kommer att fortsätta att få Ruxolitinib.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en multicenter, prospektiv fas II-studie som jämför effekten av allogen SCT för patienter med myelofibros som har en lämplig stamcellsdonator efter en 3 månaders induktionsbehandling med Ruxolitinib med patienter som saknar en lämplig stamcellsdonator och kommer att fortsätta att få Ruxolitinib.
I denna studie kommer att ytterligare bedöma och jämföra säkerheten och effektiviteten av studiebehandlingar/induktionsterapi i båda studiearmarna på mjältreduktion, förbättring av konstitutionella symtom, QOL, toxicitet, fibrosregression, utveckling av GvHD samt chimerism, engraftment, återfallsincidens , sjukdomsrelaterad dödlighet, utfall och total överlevnad.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
87
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
-
Berlin, Tyskland, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
-
Bonn, Tyskland, 53105
- Universitatsklinikum Bonn
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Halle (Saale), Tyskland, 06120
- Universitätsklinkum Halle
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Jena, Tyskland, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
Minden, Tyskland, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Munster, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Nürnberg, Tyskland, 90419
- Klinikum Nürnberg
-
Stuttgart, Tyskland, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Symtomatisk primär myelofibros eller myelofibros efter polycytemi vera eller essentiell trombocytemistadium intermediär 2- eller högrisk enligt IPSS eller DIPSS [46] eller intermediär 1-risk med högriskcytogenetik, annat än normal karyotyp, sole del 20q, del 13q, eller sula+9, eller transfusionsberoende
- Patienternas ålder: 18 - 70 år vid tidpunkten för inkluderingen (kvinna och man)
- Patienter förstår och undertecknar frivilligt ett informerat samtyckesformulär
- Trombocytantal ≥ 50 x 109/L
- Ingen tidigare behandling med Ruxolitinib
- ECOG ≤ 2
Exklusions kriterier:
Allvarlig njur-, lever-, lung- eller hjärtsjukdom, såsom:
- Totalt bilirubin, SGPT eller SGOT > 3 gånger över den normala nivån
- Vänster ventrikulär ejektionsfraktion < 30 %
- Kreatininclearance < 30 ml/min
- DLCO < 35 % och/eller får kontinuerligt extra syrgas
- Positiv serologi för HIV
- Gravida eller ammande kvinnor (positivt serumgraviditetstest)
- Ålder < 18 och ≥ 71 år.
- Okontrollerad invasiv svampinfektion vid tidpunkten för screening (baslinje)
- Allvarliga psykiatriska eller psykologiska störningar
- Deltagande i en annan studie med pågående användning av olicensierad prövningsprodukt från 28 dagar före studieregistrering
- Övergång till AML
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm A
Behandling med allogen stamcellstransplantation efter 3 månaders induktionsbehandling med Ruxolitinib
|
|
|
Aktiv komparator: Arm B
Behandling med Ruxolitinib kontinuerlig behandling
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Eventfri överlevnad
Tidsram: 3 år
|
Jämför med händelsefri överlevnad av patienter 3 år efter allogen SCT och vid kontinuerlig behandling med Ruxolitinib hos patienter utan lämplig donator
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mjältminskning
Tidsram: 3 månader
|
Ultraljudsmätning Mjältstorlek, minskning av mjältstorlek efter 3 månaders induktionsbehandling med Ruxolitinib
|
3 månader
|
|
Förbättring av konstitutionella symtom
Tidsram: 3 månader
|
Förbättring av konstitutionella symtom (viktlös och nattsvett) efter 3 månaders induktionsbehandling med Ruxolitinib, frågeformulär, medicinsk historia
|
3 månader
|
|
Förbättring av benmärgsfibros
Tidsram: 3 månader
|
benmärgshistologi, förbättring av benmärgsfibros efter 3 månaders induktionsbehandling med Ruxolitinib
|
3 månader
|
|
Akut graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: Dag +100 efter allogen SCT
|
Incidensen av akut transplantat-mot-värd-sjukdom på dag +100 efter allogen SCT enligt Glucksberg-skalan reviderad av Przepiorka
|
Dag +100 efter allogen SCT
|
|
Kronisk graft-versus-host-sjukdom
Tidsram: 1, 2 och 3 år efter allogen SCT
|
Förekomst av kronisk graft-versus-host-sjukdom enligt NIH-konsensuskriterierna av Filipovich et al. 1, 2 och 3 år efter allogen SCT
|
1, 2 och 3 år efter allogen SCT
|
|
Toxicitet av Ruxolitinib
Tidsram: till 3 år
|
Toxiciteten för Ruxolitinib bedömd enligt NCI CTCAE, version 4.0
|
till 3 år
|
|
Toxicitet av konditioneringsterapi
Tidsram: till 3 år
|
Toxicitet för konditioneringsterapi bedömd enligt NCI CTCAE, version 4.0
|
till 3 år
|
|
Återfall
Tidsram: 3 år
|
Kumulativ incidens av återfall 3 år efter allogen SCT
|
3 år
|
|
Sjukdomsrelaterad dödlighet
Tidsram: 3 år
|
Sjukdomsrelaterad dödlighet vid 3 år efter allogen SCT och Ruxolitinib kontinuerliga behandlingar
|
3 år
|
|
Icke-återfallande dödlighet
Tidsram: 1 och 3 år
|
Icke-relapsad mortalitet vid 1 och 3 år efter allogen SCT och Ruxolitinib kontinuerlig behandling
|
1 och 3 år
|
|
Avbrottsfrekvens
Tidsram: 3 år
|
Utsättningsfrekvens 3 år efter kontinuerlig behandling med Ruxolitinib (Slutet av studien)
|
3 år
|
|
Utvärdering av Sorror Risk Score
Tidsram: vid baslinjen
|
Utvärdering av Sorror Risk Score på utfall efter allogen SCT
|
vid baslinjen
|
|
Chimerism vid återfall
Tidsram: 30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år och 3 år
|
Chimerism Analys, Impact of chimerism på återfallsincidensen efter allogen SCT
|
30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år och 3 år
|
|
Benmärgsfibros regression
Tidsram: 30d, 100d, 1 år och 3 år
|
benmärgshistologi, utvärdering av benmärgsfibrosregression efter allogen SCT vid 30 dagar, 100 dagar, 1 år och 3 år
|
30d, 100d, 1 år och 3 år
|
|
Benmärgsfibros regression
Tidsram: 30d, 100d, 1 år och 3 år
|
benmärgshistologi, utvärdering av benmärgsfibrosregression efter kontinuerlig behandling med Ruxolitinib vid 30 dagar, 100 dagar, 1 år och 3 år
|
30d, 100d, 1 år och 3 år
|
|
Utvärdering av QOL (FACT-BMT)
Tidsram: baslinje, vid transplantation, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
Frågeformulär, utvärdering av QOL (FACT-BMT) före ruxolitinib induktionsterapi (= baseline), vid transplantation och efter transplantation vid 6m, 1 år, 2 år och 3 år
|
baslinje, vid transplantation, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
|
Utvärdering av QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsram: baslinje, vid transplantation, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
Frågeformulär, utvärdering av QOL (MPN-SAF-TSS) före Ruxolitinib-induktionsterapi (= baseline), vid transplantation och efter transplantation vid 6m, 1 år, 2 år och 3 år
|
baslinje, vid transplantation, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
|
Utvärdering av QOL (FACT-BMT)
Tidsram: baslinje, begränsning till Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
Frågeformulär, utvärdering av QOL (FACT-BMT) före induktionsbehandling med Ruxolitinib (= baslinje), vid förlossning till Ruxolitinib kontinuerlig behandling och efter förlossning vid 6 månader, 1 år, 2 år och 3 år
|
baslinje, begränsning till Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
|
Utvärdering av QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsram: baslinje, begränsning till Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
Frågeformulär, utvärdering av QOL (MPN-SAF-TSS) före ruxolitinib-induktionsterapi (= baslinje), vid inträde till Ruxolitinib kontinuerlig behandling och efter förlossning vid 6 månader, 1 år, 2 år och 3 år
|
baslinje, begränsning till Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år och +3 år
|
|
Total överlevnad
Tidsram: 3 år
|
Total överlevnad 3 år efter allogen SCT jämfört med Ruxolitinib kontinuerlig behandling hos patienter utan en lämplig donator
|
3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 december 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
7 oktober 2024
Avslutad studie (Beräknad)
7 oktober 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 juni 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 november 2017
Första postat (Faktisk)
6 november 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .