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Ruxolitinib vs SCT allogenico per pazienti con mielofibrosi in base alla disponibilità del donatore

25 marzo 2025 aggiornato da: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Ruxolitinib versus trapianto di cellule staminali allogeniche per pazienti con mielofibrosi in base alla disponibilità del donatore: uno studio prospettico di fase II (studio MMM 02)

Il presente studio sarà uno studio multicentrico, prospettico di fase II che confronta l'efficacia del SCT allogenico per i pazienti con mielofibrosi che hanno un donatore di cellule staminali adatto dopo una terapia di induzione di Ruxolitinib di 3 mesi con i pazienti che non hanno un donatore di cellule staminali adatto e continueranno a ricevere Ruxolitinib.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multicentrico prospettico di fase II che confronta l'efficacia del SCT allogenico per i pazienti con mielofibrosi che hanno un donatore di cellule staminali adatto dopo una terapia di induzione di Ruxolitinib di 3 mesi con i pazienti che non hanno un donatore di cellule staminali adatto e continueranno a ricevere Ruxolitinib.

In questo studio valuteremo e confronteremo ulteriormente la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti in studio/terapia di induzione in entrambi i bracci dello studio su riduzione della milza, miglioramento dei sintomi costituzionali, QOL, tossicità, regressione della fibrosi, sviluppo di GvHD così come chimerismo, attecchimento, incidenza di recidiva , mortalità correlata alla malattia, esito e sopravvivenza globale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

87

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Universitätsklinkum Aachen
      • Berlin, Germania, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Bonn, Germania, 53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
      • Halle (Saale), Germania, 06120
        • Universitätsklinkum Halle
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Germania, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Minden, Germania, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
      • Munster, Germania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Nürnberg, Germania, 90419
        • Klinikum Nürnberg
      • Stuttgart, Germania, 70376
        • Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitätsmedizin Tübingen
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitätsklinkum Ulm

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Mielofibrosi primaria sintomatica o mielofibrosi post policitemia vera o stadio di trombocitemia essenziale a rischio intermedio 2 o alto secondo IPSS o DIPSS [46] o rischio intermedio 1 con citogenetica ad alto rischio, diverso dal cariotipo normale, solo del 20q, del 13q o sole+9, o dipendenza da trasfusioni
  2. Età dei pazienti: 18 - 70 anni al momento dell'inclusione (donne e uomini)
  3. I pazienti comprendono e firmano volontariamente un modulo di consenso informato
  4. Conta piastrinica ≥ 50 x 109/L
  5. Nessun precedente trattamento con Ruxolitinib
  6. ECOG ≤ 2

Criteri di esclusione:

  1. Gravi malattie renali, epatiche, polmonari o cardiache, come:

    • Bilirubina totale, SGPT o SGOT > 3 volte superiore al livello normale
    • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 30 %
    • Clearance della creatinina < 30 ml/min
    • DLCO < 35% e/o ricevere ossigeno continuo supplementare
  2. Sierologia positiva per HIV
  3. Donne in gravidanza o in allattamento (test di gravidanza su siero positivo)
  4. Età < 18 e ≥ 71 anni.
  5. Infezione fungina invasiva incontrollata al momento dello screening (basale)
  6. Gravi disturbi psichiatrici o psicologici
  7. Partecipazione a un altro studio con uso continuo di prodotto sperimentale senza licenza da 28 giorni prima dell'arruolamento nello studio
  8. Trasformazione in antiriciclaggio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A
Trattamento con trapianto di cellule staminali allogeniche dopo 3 mesi di terapia di induzione con Ruxolitinib
Procedura: Trapianto di cellule staminali allogeniche
Comparatore attivo: Braccio B
Trattamento con terapia continua di Ruxolitinib
Droga: Terapia continua con ruxolitinib
Altri nomi:
  • Jakavi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 3 anni
Confronta con la sopravvivenza libera da eventi dei pazienti a 3 anni dopo SCT allogenico e nella terapia continua con Ruxolitinib nei pazienti senza un donatore idoneo
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione della milza
Lasso di tempo: 3 mesi
Misurazione ecografica Dimensioni della milza, riduzione delle dimensioni della milza dopo 3 mesi di terapia di induzione con ruxolitinib
3 mesi
Miglioramento dei sintomi costituzionali
Lasso di tempo: 3 mesi
Miglioramento dei sintomi costituzionali (perdita di peso e sudorazione notturna) dopo 3 mesi di terapia di induzione con ruxolitinib, questionario, anamnesi
3 mesi
Miglioramento della fibrosi del midollo osseo
Lasso di tempo: 3 mesi
istologia del midollo osseo, Miglioramento della fibrosi del midollo osseo dopo 3 mesi di terapia di induzione con ruxolitinib
3 mesi
Malattia acuta del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: Giorno +100 dopo SCT allogenico
Incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite acuta al giorno +100 dopo SCT allogenico secondo la scala di Glucksberg rivista da Przepiorka
Giorno +100 dopo SCT allogenico
Malattia cronica del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 1, 2 e 3 anni dopo SCT allogenico
Incidenza della malattia cronica del trapianto contro l'ospite secondo i criteri di consenso NIH di Filipovich et al. a 1, 2 e 3 anni dopo SCT allogenico
1, 2 e 3 anni dopo SCT allogenico
Tossicità di Ruxolitinib
Lasso di tempo: fino a 3 anni
Tossicità di Ruxolitinib valutata secondo NCI CTCAE, versione 4.0
fino a 3 anni
Tossicità della terapia di condizionamento
Lasso di tempo: fino a 3 anni
Tossicità della terapia di condizionamento valutata secondo NCI CTCAE, versione 4.0
fino a 3 anni
Ricaduta
Lasso di tempo: 3 anni
Incidenza cumulativa di recidiva a 3 anni dopo SCT allogenico
3 anni
Mortalità per malattia
Lasso di tempo: 3 anni
Mortalità correlata alla malattia a 3 anni dopo terapie continue di SCT allogenico e Ruxolitinib
3 anni
Mortalità non recidivante
Lasso di tempo: 1 e 3 anni
Mortalità non recidivante a 1 e 3 anni dopo SCT allogenico e terapia continua con Ruxolitinib
1 e 3 anni
Tasso di interruzione
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di interruzione a 3 anni dopo la terapia continua con ruxolitinib (fine dello studio)
3 anni
Valutazione del punteggio di rischio di Sorror
Lasso di tempo: alla base
Valutazione del Sorror Risk Score sull'esito dopo SCT allogenico
alla base
Chimerismo sulla ricaduta
Lasso di tempo: 30 giorni, 100 giorni, 180 giorni, 1 anno, 2 anni e 3 anni
Analisi del chimerismo, impatto del chimerismo sull'incidenza di recidiva dopo SCT allogenico
30 giorni, 100 giorni, 180 giorni, 1 anno, 2 anni e 3 anni
Regressione della fibrosi del midollo osseo
Lasso di tempo: 30d, 100d, 1 anno e 3 anni
istologia del midollo osseo, valutazione della regressione della fibrosi del midollo osseo dopo SCT allogenico a 30 giorni, 100 giorni, 1 anno e 3 anni
30d, 100d, 1 anno e 3 anni
Regressione della fibrosi del midollo osseo
Lasso di tempo: 30d, 100d, 1 anno e 3 anni
istologia del midollo osseo, valutazione della regressione della fibrosi del midollo osseo dopo terapia continua con Ruxolitinib a 30 giorni, 100 giorni, 1 anno e 3 anni
30d, 100d, 1 anno e 3 anni
Valutazione della qualità della vita (FACT-BMT)
Lasso di tempo: basale, al trapianto, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Questionario, Valutazione della qualità della vita (FACT-BMT) prima della terapia di induzione con ruxolitinib (= basale), al trapianto e dopo il trapianto a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni
basale, al trapianto, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Valutazione della QOL (MPN-SAF-TSS)
Lasso di tempo: basale, al trapianto, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Questionario, valutazione della qualità della vita (MPN-SAF-TSS) prima della terapia di induzione con ruxolitinib (= basale), al trapianto e dopo il trapianto a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni
basale, al trapianto, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Valutazione della qualità della vita (FACT-BMT)
Lasso di tempo: basale, confinamento alla terapia continua con Ruxolitinib, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Questionario, Valutazione della qualità della vita (FACT-BMT) prima della terapia di induzione con ruxolitinib (= basale), al confinamento alla terapia continua con ruxolitinib e dopo il confinamento a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni
basale, confinamento alla terapia continua con Ruxolitinib, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Valutazione della QOL (MPN-SAF-TSS)
Lasso di tempo: basale, confinamento alla terapia continua con Ruxolitinib, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Questionario, Valutazione della qualità della vita (MPN-SAF-TSS) prima della terapia di induzione con ruxolitinib (= basale), al confinamento alla terapia continua con ruxolitinib e dopo il confinamento a 6 mesi, 1 anno, 2 anni e 3 anni
basale, confinamento alla terapia continua con Ruxolitinib, +180 giorni, +1 anno, +2 anni e +3 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 anni
Sopravvivenza globale a 3 anni dopo SCT allogenico rispetto alla terapia continua con Ruxolitinib in pazienti senza un donatore idoneo
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Collaboratori

Novartis
Clinical Trial Center North (CTC North GmbH & Co. KG)

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

7 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

7 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MMM 02 study / RuxoAlloStudy

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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