Ruxolitinib vs SCT allogénique pour les patients atteints de myélofibrose selon la disponibilité des donneurs
25 mars 2025 mis à jour par: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinib versus allogreffe de cellules souches chez les patients atteints de myélofibrose selon la disponibilité des donneurs : un essai prospectif de phase II (étude MMM 02)
La présente étude sera une étude prospective multicentrique de phase II comparant l'efficacité de la SCT allogénique chez les patients atteints de myélofibrose qui ont un donneur de cellules souches approprié après un traitement d'induction au ruxolitinib de 3 mois avec des patients qui n'ont pas de donneur de cellules souches approprié et continueront à recevoir Ruxolitinib.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une étude prospective multicentrique de phase II comparant l'efficacité de la GCS allogénique chez les patients atteints de myélofibrose qui ont un donneur de cellules souches approprié après un traitement d'induction au ruxolitinib de 3 mois avec des patients qui n'ont pas de donneur de cellules souches approprié et qui continueront à recevoir du ruxolitinib.
Dans cette étude, nous évaluerons et comparerons en outre l'innocuité et l'efficacité des traitements à l'étude / de la thérapie d'induction dans les deux bras de l'étude sur la réduction de la rate, l'amélioration des symptômes constitutionnels, la qualité de vie, la toxicité, la régression de la fibrose, le développement de la GvHD ainsi que le chimérisme, la prise de greffe, l'incidence des rechutes , la mortalité liée à la maladie, les résultats et la survie globale.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
87
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
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Berlin, Allemagne, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
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Bonn, Allemagne, 53105
- Universitatsklinikum Bonn
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Düsseldorf, Allemagne, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Halle (Saale), Allemagne, 06120
- Universitätsklinkum Halle
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Hamburg, Allemagne, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Jena, Allemagne, 07747
- Universitatsklinikum Jena
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Mainz, Allemagne, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
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Minden, Allemagne, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Munster, Allemagne, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Nürnberg, Allemagne, 90419
- Klinikum Nürnberg
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Stuttgart, Allemagne, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
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Ulm, Allemagne, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Myélofibrose primaire symptomatique ou myélofibrose post polyglobulie essentielle ou stade de thrombocytémie essentielle risque intermédiaire 2 ou élevé selon IPSS ou DIPSS [46] ou risque intermédiaire 1 avec risque cytogénétique élevé, autre que caryotype normal, sole del 20q, del 13q, ou sole+9, ou transfusion-dépendance
- Âge des patients : 18 - 70 ans au moment de l'inclusion (femme et homme)
- Les patients comprennent et signent volontairement un formulaire de consentement éclairé
- Numération plaquettaire ≥ 50 x 109/L
- Aucun traitement préalable au Ruxolitinib
- ECOG ≤ 2
Critère d'exclusion:
Affection rénale, hépatique, pulmonaire ou cardiaque grave, telle que :
- Bilirubine totale, SGPT ou SGOT> 3 fois supérieur au niveau normal
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 30 %
- Clairance de la créatinine < 30 ml/min
- DLCO < 35 % et/ou recevant de l'oxygène continu supplémentaire
- Sérologie positive pour le VIH
- Femmes enceintes ou allaitantes (test de grossesse sérique positif)
- Âge < 18 et ≥ 71 ans.
- Infection fongique invasive non contrôlée au moment du dépistage (référence)
- Troubles psychiatriques ou psychologiques graves
- Participation à une autre étude avec utilisation continue d'un produit expérimental non homologué à partir de 28 jours avant l'inscription à l'étude
- Transformation en AML
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras A
Traitement par allogreffe de cellules souches après 3 mois de traitement d'induction au ruxolitinib
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Comparateur actif: Bras B
Traitement avec la thérapie continue Ruxolitinib
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans événement
Délai: 3 années
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Comparer à la survie sans événement des patients à 3 ans après GCS allogénique et au traitement continu par Ruxolitinib chez les patients sans donneur compatible
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3 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réduction de la rate
Délai: 3 mois
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Mesure échographique Taille de la rate, réduction de la taille de la rate après 3 mois de traitement d'induction au ruxolitinib
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3 mois
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Amélioration des symptômes constitutionnels
Délai: 3 mois
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Amélioration des symptômes constitutionnels (perte de poids et sueurs nocturnes) après 3 mois de traitement d'induction au ruxolitinib, questionnaire, antécédents médicaux
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3 mois
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Amélioration de la fibrose de la moelle osseuse
Délai: 3 mois
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histologie de la moelle osseuse, amélioration de la fibrose de la moelle osseuse après 3 mois de traitement d'induction au ruxolitinib
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3 mois
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Maladie aiguë du greffon contre l'hôte
Délai: Jour +100 après SCT allogénique
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Incidence de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte au jour +100 après GCS allogénique selon l'échelle de Glucksberg révisée par Przepiorka
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Jour +100 après SCT allogénique
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Maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: 1, 2 et 3 ans après SCT allogénique
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Incidence de la maladie chronique du greffon contre l'hôte selon les critères consensuels des NIH de Filipovich et al. à 1, 2 et 3 ans après SCT allogénique
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1, 2 et 3 ans après SCT allogénique
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Toxicité du Ruxolitinib
Délai: jusqu'à 3 ans
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Toxicité du Ruxolitinib notée selon NCI CTCAE, Version 4.0
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jusqu'à 3 ans
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Toxicité de la thérapie de conditionnement
Délai: jusqu'à 3 ans
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Toxicité de la thérapie de conditionnement notée selon NCI CTCAE, version 4.0
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jusqu'à 3 ans
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Rechute
Délai: 3 années
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Incidence cumulée des rechutes à 3 ans après GCS allogénique
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3 années
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Mortalité liée à la maladie
Délai: 3 années
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Mortalité liée à la maladie à 3 ans après les thérapies continues allogéniques SCT et Ruxolitinib
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3 années
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Mortalité non récidivante
Délai: 1 et 3 ans
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Mortalité non récidivante à 1 et 3 ans après une GCS allogénique et un traitement continu au Ruxolitinib
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1 et 3 ans
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Taux d'abandon
Délai: 3 années
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Taux d'abandon à 3 ans après le traitement continu par Ruxolitinib (Fin de l'étude)
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3 années
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Évaluation du score de risque Sorror
Délai: au départ
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Évaluation du score de risque de sorcellerie sur les résultats après SCT allogénique
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au départ
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Chimérisme à la rechute
Délai: 30j, 100j, 180j, 1 an, 2 ans et 3 ans
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Analyse du chimérisme, impact du chimérisme sur l'incidence des rechutes après SCT allogénique
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30j, 100j, 180j, 1 an, 2 ans et 3 ans
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Régression de la fibrose médullaire
Délai: 30j, 100j, 1 an et 3 ans
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Histologie de la moelle osseuse, évaluation de la régression de la fibrose médullaire après GCS allogénique à 30j, 100j, 1 an et 3 ans
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30j, 100j, 1 an et 3 ans
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Régression de la fibrose médullaire
Délai: 30j, 100j, 1 an et 3 ans
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Histologie de la moelle osseuse, évaluation de la régression de la fibrose médullaire après traitement continu par Ruxolitinib à 30j, 100j, 1 an et 3 ans
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30j, 100j, 1 an et 3 ans
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Évaluation de la qualité de vie (FACT-BMT)
Délai: départ, à la transplantation, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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Questionnaire, Evaluation of QOL (FACT-BMT) before Ruxolitinib induction therapy (= baseline), at transplantation, and after transplantation at 6m, 1 an, 2 years and 3 years
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départ, à la transplantation, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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Évaluation de la qualité de vie (MPN-SAF-TSS)
Délai: départ, à la transplantation, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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Questionnaire, Evaluation of QOL (MPN-SAF-TSS) before Ruxolitinib induction therapy (= baseline), at transplantation, and after transplantation at 6m, 1 an, 2 years and 3 years
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départ, à la transplantation, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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Évaluation de la qualité de vie (FACT-BMT)
Délai: ligne de base, confinement au traitement continu par Ruxolitinib, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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Questionnaire, Évaluation de la qualité de vie (FACT-BMT) avant le traitement d'induction par le ruxolitinib (= ligne de base), lors du confinement au traitement continu par le ruxolitinib et après le confinement à 6 mois, 1 an, 2 ans et 3 ans
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ligne de base, confinement au traitement continu par Ruxolitinib, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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Évaluation de la qualité de vie (MPN-SAF-TSS)
Délai: ligne de base, confinement au traitement continu par Ruxolitinib, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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Questionnaire, Évaluation de la qualité de vie (MPN-SAF-TSS) avant le traitement d'induction par Ruxolitinib (= ligne de base), lors du confinement au traitement continu par Ruxolitinib et après le confinement à 6 mois, 1 an, 2 ans et 3 ans
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ligne de base, confinement au traitement continu par Ruxolitinib, +180j, +1 an, +2 ans et +3 ans
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La survie globale
Délai: 3 années
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Survie globale à 3 ans après GCS allogénique par rapport au traitement continu par Ruxolitinib chez les patients sans donneur compatible
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3 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 décembre 2016
Achèvement primaire (Réel)
7 octobre 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
7 octobre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 juin 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 novembre 2017
Première publication (Réel)
6 novembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .