Ruxolitinib vs allogén SCT myelofibrosisban szenvedő betegek számára a donor elérhetősége szerint
2025. március 25. frissítette: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinib versus allogén őssejt-transzplantáció myelofibrosisban szenvedő betegeknél a donorok elérhetősége szerint: Prospektív II. fázisú vizsgálat (MMM 02 vizsgálat)
Ez a tanulmány egy multicentrikus, prospektív II. fázisú vizsgálat lesz, amely az allogén SCT hatékonyságát hasonlítja össze mielofibrózisos betegeknél, akiknek megfelelő őssejtdonorral rendelkeznek 3 hónapos ruxolitinib indukciós terápia után olyan betegekkel, akiknek nincs megfelelő őssejtdonor, és továbbra is kapnak ruxolitinib.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy multicentrikus, prospektív II. fázisú vizsgálat, amely összehasonlítja az allogén SCT hatékonyságát myelofibrosisban szenvedő betegeknél, akik 3 hónapos ruxolitinib-indukciós terápia után megfelelő őssejtdonorral rendelkeznek, olyan betegekkel, akiknek nincs megfelelő őssejtdonor, és továbbra is ruxolitinibet kapnak.
Ebben a tanulmányban tovább értékeljük és összehasonlítjuk a vizsgálati kezelések/indukciós terápia biztonságosságát és hatékonyságát mindkét vizsgálati karban a lép csökkentésére, az alkotmányos tünetek javulására, a QOL-ra, a toxicitásra, a fibrózis regressziójára, a GvHD kialakulására, valamint a kimérizmusra, a beültetésre és a relapszus előfordulására. , a betegséggel összefüggő mortalitás, kimenetel és általános túlélés.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
87
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Aachen, Németország, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
-
Berlin, Németország, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
-
Bonn, Németország, 53105
- Universitatsklinikum Bonn
-
Düsseldorf, Németország, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Halle (Saale), Németország, 06120
- Universitätsklinkum Halle
-
Hamburg, Németország, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Jena, Németország, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Mainz, Németország, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
Minden, Németország, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Munster, Németország, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Nürnberg, Németország, 90419
- Klinikum Nürnberg
-
Stuttgart, Németország, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
-
Tübingen, Németország, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
-
Ulm, Németország, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Tünetekkel járó primer myelofibrosis vagy myelofibrosis polycythaemia vera vagy esszenciális thrombocytemia stádiuma, IPSS vagy DIPSS szerint közepes 2-es vagy magas kockázatú [46] vagy közepes 1-es kockázat magas kockázatú citogenetikával, a normál kariotípustól eltérő, talp del 20q, vagy del 1 talp+9, vagy transzfúzió-függőség
- A betegek életkora: 18-70 év a felvétel időpontjában (nő és férfi)
- A betegek megértik és önkéntesen aláírják a beleegyező nyilatkozatot
- Thrombocytaszám ≥ 50 x 109/L
- Nincs előzetes ruxolitinib-kezelés
- ECOG ≤ 2
Kizárási kritériumok:
Súlyos vese-, máj-, tüdő- vagy szívbetegség, mint pl.
- Az összes bilirubin, SGPT vagy SGOT > 3-szor meghaladja a normál szintet
- A bal kamra ejekciós frakciója < 30 %
- Kreatinin-clearance < 30 ml/perc
- DLCO < 35 % és/vagy kiegészítő folyamatos oxigént kap
- Pozitív HIV szerológia
- Terhes vagy szoptató nők (pozitív szérum terhességi teszt)
- Életkor < 18 és ≥ 71 év.
- Kontrollálatlan invazív gombás fertőzés a szűrés idején (alapállapot)
- Súlyos pszichiátriai vagy pszichés zavarok
- Részvétel egy másik vizsgálatban nem engedélyezett vizsgálati készítmény folyamatos használatával 28 nappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt
- Átalakulás AML-re
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kar A
Kezelés allogén őssejt transzplantációval 3 hónapos ruxolitinib indukciós kezelés után
|
|
|
Aktív összehasonlító: B kar
Ruxolitinib kezelés folyamatos kezelés
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Rendezvénymentes túlélés
Időkeret: 3 év
|
Hasonlítsa össze a betegek eseménymentes túlélésével 3 évvel allogén SCT után és Ruxolitinib folyamatos terápia esetén megfelelő donor nélküli betegeknél
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Lép csökkentése
Időkeret: 3 hónap
|
Ultrahang mérés Lépméret, lépméret csökkenés 3 hónap után Ruxolitinib indukciós terápia
|
3 hónap
|
|
Az alkotmányos tünetek javulása
Időkeret: 3 hónap
|
Alkotmányos tünetek (fogyás és éjszakai izzadás) javulása 3 hónap után Ruxolitinib indukciós terápia, kérdőív, kórtörténet
|
3 hónap
|
|
A csontvelő fibrózisának javulása
Időkeret: 3 hónap
|
csontvelő-szövettan, a csontvelő fibrózisának javulása 3 hónapos ruxolitinib indukciós terápia után
|
3 hónap
|
|
Akut graft-versus-host betegség
Időkeret: +100 nap allogén SCT után
|
Az akut graft-versus-host betegség előfordulása a +100. napon allogén SCT után a Przepiorka által felülvizsgált Glucksberg-skála szerint
|
+100 nap allogén SCT után
|
|
Krónikus graft-versus-host betegség
Időkeret: 1, 2 és 3 évvel az allogén SCT után
|
Krónikus graft-versus-host betegség előfordulása a NIH konszenzus kritériumai szerint Filipovich et al. 1, 2 és 3 évvel az allogén SCT után
|
1, 2 és 3 évvel az allogén SCT után
|
|
A ruxolitinib toxicitása
Időkeret: 3 évig
|
A ruxolitinib toxicitása az NCI CTCAE 4.0-s verziója szerint értékelve
|
3 évig
|
|
A kondicionáló terápia toxicitása
Időkeret: 3 évig
|
A kondicionáló terápia toxicitása az NCI CTCAE 4.0-s verziója szerint értékelve
|
3 évig
|
|
Visszaesés
Időkeret: 3 év
|
A relapszus kumulatív előfordulása 3 évvel az allogén SCT után
|
3 év
|
|
Betegséggel összefüggő halálozás
Időkeret: 3 év
|
Betegséggel összefüggő mortalitás 3 évvel allogén SCT és Ruxolitinib folyamatos kezelések után
|
3 év
|
|
Nem kiújult halálozás
Időkeret: 1 és 3 év
|
Nem relapszusos mortalitás 1 és 3 évvel allogén SCT és Ruxolitinib folyamatos kezelés után
|
1 és 3 év
|
|
Megszüntetési arány
Időkeret: 3 év
|
A folyamatos ruxolitinib-kezelés utáni 3 év elteltével abbahagyási arány (a vizsgálat vége)
|
3 év
|
|
A szomorúság kockázati pontszámának értékelése
Időkeret: alapvonalon
|
A Sorror Risk Score értékelése az allogén SCT utáni eredményre
|
alapvonalon
|
|
Kimérizmus a visszaeséskor
Időkeret: 30 nap, 100 nap, 180 nap, 1 év, 2 év és 3 év
|
Kimérizmus-elemzés, A kimérizmus hatása a relapszus előfordulására allogén SCT után
|
30 nap, 100 nap, 180 nap, 1 év, 2 év és 3 év
|
|
A csontvelő fibrózis regressziója
Időkeret: 30d, 100d, 1 év és 3 év
|
csontvelő-szövettan, a csontvelő fibrózis regressziójának értékelése allogén SCT után 30 nap, 100 nap, 1 év és 3 év után
|
30d, 100d, 1 év és 3 év
|
|
A csontvelő fibrózis regressziója
Időkeret: 30d, 100d, 1 év és 3 év
|
csontvelő-szövettan, A csontvelő-fibrózis regressziójának értékelése folyamatos ruxolitinib-terápia után 30 nap, 100 nap, 1 év és 3 év után
|
30d, 100d, 1 év és 3 év
|
|
QOL értékelése (FACT-BMT)
Időkeret: alapvonal, transzplantációkor, +180d, +1 év, +2 év és +3 év
|
Kérdőív, QOL (FACT-BMT) értékelése a ruxolitinib indukciós terápia előtt (= kiindulási érték), transzplantációkor és transzplantáció után 6 órával, 1 év, 2 év és 3 év után
|
alapvonal, transzplantációkor, +180d, +1 év, +2 év és +3 év
|
|
QOL értékelése (MPN-SAF-TSS)
Időkeret: alapvonal, transzplantációkor, +180d, +1 év, +2 év és +3 év
|
Kérdőív, A QOL (MPN-SAF-TSS) értékelése a ruxolitinib indukciós terápia előtt (= kiindulási érték), transzplantációkor és transzplantáció után 6 órával, 1 év, 2 év és 3 év után
|
alapvonal, transzplantációkor, +180d, +1 év, +2 év és +3 év
|
|
QOL értékelése (FACT-BMT)
Időkeret: kiindulási állapot, folyamatos ruxolitinib terápia, +180 nap, +1 év, +2 év és +3 év
|
Kérdőív, A QOL (FACT-BMT) értékelése a ruxolitinib indukciós terápia előtt (= kiindulási érték), a folyamatos ruxolitinib-kezelés alatt és a szülés után 6 hónap, 1 év, 2 év és 3 év után
|
kiindulási állapot, folyamatos ruxolitinib terápia, +180 nap, +1 év, +2 év és +3 év
|
|
QOL értékelése (MPN-SAF-TSS)
Időkeret: kiindulási állapot, folyamatos ruxolitinib terápia, +180 nap, +1 év, +2 év és +3 év
|
Kérdőív, a QOL (MPN-SAF-TSS) értékelése a ruxolitinib indukciós terápia előtt (= kiindulási érték), a folyamatos ruxolitinib-kezelés alatt és a szülés után 6 hónap, 1 év, 2 év és 3 év után
|
kiindulási állapot, folyamatos ruxolitinib terápia, +180 nap, +1 év, +2 év és +3 év
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 3 év
|
Teljes túlélés 3 évvel allogén SCT után a folyamatos ruxolitinib-kezeléshez képest megfelelő donorral nem rendelkező betegeknél
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. december 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. október 7.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. október 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. június 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 1.
Első közzététel (Tényleges)
2017. november 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. március 25.
Utolsó ellenőrzés
2025. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .