Ruxolitinib vs Allogen SCT for pasienter med myelofibrose i henhold til donortilgjengelighet
25. mars 2025 oppdatert av: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinib versus allogen stamcelletransplantasjon for pasienter med myelofibrose i henhold til donortilgjengelighet: En prospektiv fase II-studie (MMM 02-studie)
Denne studien vil være en multisenter, prospektiv fase II-studie som sammenligner effekten av allogen SCT for pasienter med myelofibrose som har en egnet stamcelledonor etter en 3 måneders Ruxolitinib induksjonsterapi med pasienter som mangler en egnet stamcelledonor og vil fortsette å motta Ruxolitinib.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en multisenter, prospektiv fase II-studie som sammenligner effekten av allogen SCT for pasienter med myelofibrose som har en egnet stamcelledonor etter en 3 måneders Ruxolitinib induksjonsterapi med pasienter som mangler en egnet stamcelledonor og vil fortsette å motta Ruxolitinib.
I denne studien vil ytterligere vurdere og sammenligne sikkerheten og effekten av studiebehandlinger/induksjonsterapi i begge studiearmene på miltreduksjon, forbedring av konstitusjonelle symptomer, QOL, toksisitet, fibrose-regresjon, utvikling av GvHD samt kimerisme, engraftment, tilbakefallsforekomst , sykdomsrelatert dødelighet, utfall og total overlevelse.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
87
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
-
Berlin, Tyskland, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
-
Bonn, Tyskland, 53105
- Universitatsklinikum Bonn
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Halle (Saale), Tyskland, 06120
- Universitätsklinkum Halle
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Jena, Tyskland, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
Minden, Tyskland, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Munster, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Nürnberg, Tyskland, 90419
- Klinikum Nürnberg
-
Stuttgart, Tyskland, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Symptomatisk primær myelofibrose eller myelofibrose post polycythemia vera eller essensiell trombocytemi stadium mellom 2- eller høyrisiko i henhold til IPSS eller DIPSS [46] eller middels 1-risiko med høyrisiko cytogenetikk, annet enn normal karyotype, sole del 20q, del 13q, eller såle+9, eller transfusjonsavhengighet
- Pasientens alder: 18 - 70 år på tidspunktet for inkludering (kvinnelig og mannlig)
- Pasienter forstår og signerer frivillig på et informert samtykkeskjema
- Blodplateantall ≥ 50 x 109/L
- Ingen tidligere behandling med Ruxolitinib
- ECOG ≤ 2
Ekskluderingskriterier:
Alvorlig nyre-, lever-, lunge- eller hjertesykdom, slik som:
- Total bilirubin, SGPT eller SGOT > 3 ganger høyere normalnivå
- Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 30 %
- Kreatininclearance < 30 ml/min
- DLCO < 35 % og/eller mottar supplerende kontinuerlig oksygen
- Positiv serologi for HIV
- Gravide eller ammende kvinner (positiv serumgraviditetstest)
- Alder < 18 og ≥ 71 år.
- Ukontrollert invasiv soppinfeksjon på tidspunktet for screening (grunnlinje)
- Alvorlige psykiatriske eller psykologiske lidelser
- Deltakelse i en annen studie med pågående bruk av ulisensiert undersøkelsesprodukt fra 28 dager før studieregistrering
- Transformasjon til AML
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm A
Behandling med allogen stamcelletransplantasjon etter 3 måneders induksjonsbehandling med Ruxolitinib
|
|
|
Aktiv komparator: Arm B
Behandling med Ruxolitinib kontinuerlig behandling
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
|
Sammenlign med hendelsesfri overlevelse av pasienter 3 år etter allogen SCT og i Ruxolitinib kontinuerlig behandling hos pasienter uten egnet donor
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Miltreduksjon
Tidsramme: 3 måneder
|
Ultralydmåling Miltstørrelse, reduksjon av miltstørrelse etter 3 måneder Ruxolitinib induksjonsbehandling
|
3 måneder
|
|
Forbedring av konstitusjonelle symptomer
Tidsramme: 3 måneder
|
Forbedring av konstitusjonelle symptomer (løs vekt og nattesvette) etter 3 måneder Ruxolitinib induksjonsbehandling, spørreskjema, sykehistorie
|
3 måneder
|
|
Forbedring av benmargsfibrose
Tidsramme: 3 måneder
|
benmargshistologi, forbedring av benmargsfibrose etter 3 måneders induksjonsbehandling med Ruxolitinib
|
3 måneder
|
|
Akutt graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: Dag +100 etter allogen SCT
|
Forekomst av akutt graft-versus-host-sykdom på dag +100 etter allogen SCT i henhold til Glucksberg-skalaen revidert av Przepiorka
|
Dag +100 etter allogen SCT
|
|
Kronisk graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: 1, 2 og 3 år etter allogen SCT
|
Forekomst av kronisk graft-versus-host-sykdom i henhold til NIH-konsensuskriteriene til Filipovich et al. 1, 2 og 3 år etter allogen SCT
|
1, 2 og 3 år etter allogen SCT
|
|
Toksisitet av Ruxolitinib
Tidsramme: til 3 år
|
Toksisitet av Ruxolitinib skåret i henhold til NCI CTCAE, versjon 4.0
|
til 3 år
|
|
Toksisitet av kondisjoneringsterapi
Tidsramme: til 3 år
|
Toksisitet av kondisjoneringsterapi scoret i henhold til NCI CTCAE, versjon 4.0
|
til 3 år
|
|
Tilbakefall
Tidsramme: 3 år
|
Kumulativ forekomst av tilbakefall 3 år etter allogen SCT
|
3 år
|
|
Sykdomsrelatert dødelighet
Tidsramme: 3 år
|
Sykdomsrelatert dødelighet ved 3 år etter allogen SCT og Ruxolitinib kontinuerlig behandling
|
3 år
|
|
Ikke-tilbakefallende dødelighet
Tidsramme: 1 og 3 år
|
Ikke-residiv mortalitet ved 1 og 3 år etter allogen SCT og Ruxolitinib kontinuerlig behandling
|
1 og 3 år
|
|
Seponeringsprosent
Tidsramme: 3 år
|
Seponeringsfrekvens ved 3 år etter kontinuerlig behandling med Ruxolitinib (Slutt av studien)
|
3 år
|
|
Evaluering av Sorror Risk Score
Tidsramme: ved baseline
|
Evaluering av Sorror Risk Score på utfall etter allogen SCT
|
ved baseline
|
|
Chimerisme ved tilbakefall
Tidsramme: 30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år og 3 år
|
Chimerism Analyse, Impact of chimerism på tilbakefallsforekomst etter allogen SCT
|
30d, 100d, 180d, 1 år, 2 år og 3 år
|
|
Benmargsfibrose regresjon
Tidsramme: 30d, 100d, 1 år og 3 år
|
benmargshistologi, evaluering av benmargsfibrose-regresjon etter allogen SCT ved 30d, 100d, 1 år og 3 år
|
30d, 100d, 1 år og 3 år
|
|
Benmargsfibrose regresjon
Tidsramme: 30d, 100d, 1 år og 3 år
|
benmargshistologi, Evaluering av benmargsfibrose-regresjon etter Ruxolitinib kontinuerlig behandling ved 30d, 100d, 1 år og 3 år
|
30d, 100d, 1 år og 3 år
|
|
Evaluering av QOL (FACT-BMT)
Tidsramme: baseline, ved transplantasjon, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
Spørreskjema, Evaluering av QOL (FACT-BMT) før Ruxolitinib induksjonsterapi (= baseline), ved transplantasjon og etter transplantasjon ved 6m, 1 år, 2 år og 3 år
|
baseline, ved transplantasjon, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
|
Evaluering av QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsramme: baseline, ved transplantasjon, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
Spørreskjema, evaluering av QOL (MPN-SAF-TSS) før Ruxolitinib induksjonsterapi (= baseline), ved transplantasjon og etter transplantasjon ved 6m, 1 år, 2 år og 3 år
|
baseline, ved transplantasjon, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
|
Evaluering av QOL (FACT-BMT)
Tidsramme: baseline, begrenset til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
Spørreskjema, Evaluering av QOL (FACT-BMT) før Ruxolitinib induksjonsterapi (= baseline), ved sperring til Ruxolitinib kontinuerlig terapi og etter fengsling ved 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år
|
baseline, begrenset til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
|
Evaluering av QOL (MPN-SAF-TSS)
Tidsramme: baseline, begrenset til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
Spørreskjema, Evaluering av QOL (MPN-SAF-TSS) før Ruxolitinib induksjonsterapi (= baseline), ved sperring til Ruxolitinib kontinuerlig behandling og etter fengsling ved 6 måneder, 1 år, 2 år og 3 år
|
baseline, begrenset til Ruxolitinib kontinuerlig behandling, +180d, +1 år, +2 år og +3 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år
|
Total overlevelse 3 år etter allogen SCT sammenlignet med Ruxolitinib kontinuerlig behandling hos pasienter uten egnet donor
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
7. oktober 2024
Studiet fullført (Antatt)
7. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. juni 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. november 2017
Først lagt ut (Faktiske)
6. november 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .