Сравнение руксолитиниба и аллогенной ТСК у пациентов с миелофиброзом в зависимости от доступности доноров
25 марта 2025 г. обновлено: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Руксолитиниб по сравнению с аллогенной трансплантацией стволовых клеток у пациентов с миелофиброзом в зависимости от наличия доноров: проспективное исследование фазы II (исследование MMM 02)
Настоящее исследование представляет собой многоцентровое проспективное исследование II фазы, сравнивающее эффективность аллогенной ТСК у пациентов с миелофиброзом, у которых есть подходящий донор стволовых клеток после 3-месячной индукционной терапии руксолитинибом, с пациентами, у которых нет подходящего донора стволовых клеток и которые будут продолжать получать Руксолитиниб.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
Это многоцентровое проспективное исследование II фазы сравнивает эффективность аллогенной ТСК у пациентов с миелофиброзом, у которых есть подходящий донор стволовых клеток после 3-месячной индукционной терапии руксолитинибом, с пациентами, у которых нет подходящего донора стволовых клеток и которые будут продолжать получать руксолитиниб.
В этом исследовании будет проведена дальнейшая оценка и сравнение безопасности и эффективности исследуемого лечения/индукционной терапии в обеих группах исследования в отношении уменьшения селезенки, улучшения конституциональных симптомов, качества жизни, токсичности, регрессии фиброза, развития РТПХ, а также химеризма, приживления трансплантата, частоты рецидивов. смертность, связанная с заболеванием, исход и общая выживаемость.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
87
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Aachen, Германия, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
-
Berlin, Германия, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
-
Bonn, Германия, 53105
- Universitatsklinikum Bonn
-
Düsseldorf, Германия, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Halle (Saale), Германия, 06120
- Universitätsklinkum Halle
-
Hamburg, Германия, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Jena, Германия, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Mainz, Германия, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
Minden, Германия, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Munster, Германия, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Nürnberg, Германия, 90419
- Klinikum Nürnberg
-
Stuttgart, Германия, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
-
Tübingen, Германия, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
-
Ulm, Германия, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Симптоматический первичный миелофиброз или миелофиброз после истинной полицитемии или эссенциальной тромбоцитемии, стадия промежуточного 2-го или высокого риска по IPSS или DIPSS [46] или промежуточного 1-риска с цитогенетическим риском высокого риска, отличный от нормального кариотип, подошва del 20q, del 13q или единственный+9, или трансфузионная зависимость
- Возраст пациентов: 18–70 лет на момент включения (женщины и мужчины)
- Пациенты понимают и добровольно подписывают форму информированного согласия
- Количество тромбоцитов ≥ 50 x 109/л
- Отсутствие предшествующего лечения руксолитинибом
- ЭКОГ ≤ 2
Критерий исключения:
Тяжелые почечные, печеночные, легочные или сердечные заболевания, такие как:
- Общий билирубин, SGPT или SGOT > 3 раз выше нормального уровня
- Фракция выброса левого желудочка < 30 %
- Клиренс креатинина < 30 мл/мин
- DLCO < 35 % и/или непрерывное получение дополнительного кислорода
- Положительная серология на ВИЧ
- Беременные или кормящие женщины (положительный сывороточный тест на беременность)
- Возраст < 18 и ≥ 71 года.
- Неконтролируемая инвазивная грибковая инфекция во время скрининга (исходный уровень)
- Серьезные психические или психологические расстройства
- Участие в другом исследовании с продолжающимся использованием нелицензионного исследуемого продукта в течение 28 дней до включения в исследование
- Трансформация в ПОД
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рука А
Лечение аллогенной трансплантацией стволовых клеток после 3 месяцев индукционной терапии руксолитинибом
|
|
|
Активный компаратор: Рука Б
Непрерывная терапия руксолитинибом
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание без событий
Временное ограничение: 3 года
|
Сравните с бессобытийной выживаемостью пациентов через 3 года после аллогенной ТСК и при непрерывной терапии руксолитинибом у пациентов без подходящего донора.
|
3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уменьшение селезенки
Временное ограничение: 3 месяца
|
Ультразвуковое исследование Размер селезенки, уменьшение размера селезенки через 3 месяца индукционной терапии руксолитинибом
|
3 месяца
|
|
Улучшение конституциональных симптомов
Временное ограничение: 3 месяца
|
Улучшение конституциональных симптомов (потеря веса и ночная потливость) через 3 месяца индукционной терапии руксолитинибом, анкета, история болезни
|
3 месяца
|
|
Улучшение фиброза костного мозга
Временное ограничение: 3 месяца
|
гистология костного мозга, Улучшение фиброза костного мозга через 3 месяца индукционной терапии руксолитинибом
|
3 месяца
|
|
Острая реакция «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: День +100 после аллогенной ТСК
|
Частота острой реакции «трансплантат против хозяина» на +100-й день после аллогенной ТСК по шкале Глюксберга, пересмотренной Przepiorka
|
День +100 после аллогенной ТСК
|
|
Хроническая болезнь «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: Через 1, 2 и 3 года после аллогенной ТСК
|
Заболеваемость хронической реакцией «трансплантат против хозяина» в соответствии с согласованными критериями NIH Филиповича и соавт. через 1, 2 и 3 года после аллогенной ТСК
|
Через 1, 2 и 3 года после аллогенной ТСК
|
|
Токсичность руксолитиниба
Временное ограничение: до 3 лет
|
Токсичность руксолитиниба в соответствии с NCI CTCAE, версия 4.0
|
до 3 лет
|
|
Токсичность кондиционирующей терапии
Временное ограничение: до 3 лет
|
Токсичность кондиционирующей терапии по шкале NCI CTCAE, версия 4.0
|
до 3 лет
|
|
Рецидив
Временное ограничение: 3 года
|
Кумулятивная частота рецидивов через 3 года после аллогенной ТСК
|
3 года
|
|
Смертность от болезней
Временное ограничение: 3 года
|
Смертность, связанная с заболеванием, через 3 года после аллогенной ТСК и непрерывной терапии руксолитинибом
|
3 года
|
|
Безрецидивная смертность
Временное ограничение: 1 и 3 года
|
Безрецидивная смертность через 1 и 3 года после аллогенной ТСК и непрерывной терапии руксолитинибом
|
1 и 3 года
|
|
Скорость прекращения
Временное ограничение: 3 года
|
Частота прекращения лечения через 3 года после непрерывной терапии руксолитинибом (конец исследования)
|
3 года
|
|
Оценка риска сожаления
Временное ограничение: на исходном уровне
|
Оценка риска печали в зависимости от исхода после аллогенной ТСК
|
на исходном уровне
|
|
Химеризм при рецидиве
Временное ограничение: 30д, 100д, 180д, 1 год, 2 года и 3 года
|
Анализ химеризма, влияние химеризма на частоту рецидивов после аллогенной ТСК
|
30д, 100д, 180д, 1 год, 2 года и 3 года
|
|
Регресс фиброза костного мозга
Временное ограничение: 30д, 100д, 1 год и 3 года
|
гистология костного мозга, оценка регрессии фиброза костного мозга после аллогенной СКТ через 30 дней, 100 дней, 1 год и 3 года
|
30д, 100д, 1 год и 3 года
|
|
Регресс фиброза костного мозга
Временное ограничение: 30д, 100д, 1 год и 3 года
|
гистология костного мозга, оценка регрессии фиброза костного мозга после непрерывной терапии руксолитинибом через 30 дней, 100 дней, 1 год и 3 года
|
30д, 100д, 1 год и 3 года
|
|
Оценка качества жизни (FACT-BMT)
Временное ограничение: исходный уровень, при трансплантации +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
Опросник, оценка качества жизни (FACT-BMT) до индукционной терапии руксолитинибом (= исходный уровень), при трансплантации и после трансплантации через 6 мес, 1 год, 2 года и 3 года
|
исходный уровень, при трансплантации +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
|
Оценка качества жизни (MPN-SAF-TSS)
Временное ограничение: исходный уровень, при трансплантации +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
Опросник, оценка качества жизни (MPN-SAF-TSS) до индукционной терапии руксолитинибом (= исходный уровень), при трансплантации и после трансплантации через 6 мес, 1 год, 2 года и 3 года
|
исходный уровень, при трансплантации +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
|
Оценка качества жизни (FACT-BMT)
Временное ограничение: исходный уровень, ограничение непрерывной терапии руксолитинибом, +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
Опросник, оценка качества жизни (FACT-BMT) до индукционной терапии руксолитинибом (= исходный уровень), в начале непрерывной терапии руксолитинибом и после прекращения через 6 месяцев, 1 год, 2 года и 3 года
|
исходный уровень, ограничение непрерывной терапии руксолитинибом, +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
|
Оценка качества жизни (MPN-SAF-TSS)
Временное ограничение: исходный уровень, ограничение непрерывной терапии руксолитинибом, +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
Опросник, оценка качества жизни (MPN-SAF-TSS) до индукционной терапии руксолитинибом (= исходный уровень), в начале непрерывной терапии руксолитинибом и после прекращения через 6 месяцев, 1 год, 2 года и 3 года
|
исходный уровень, ограничение непрерывной терапии руксолитинибом, +180 дней, +1 год, +2 года и +3 года
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 3 года
|
Общая выживаемость через 3 года после аллогенной ТСК по сравнению с непрерывной терапией руксолитинибом у пациентов без подходящего донора
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 декабря 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 октября 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
7 октября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 июня 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 ноября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 ноября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 марта 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .