Ruxolitinib vs alogenní SCT pro pacienty s myelofibrózou podle dostupnosti dárce
20. srpna 2021 aktualizováno: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinib versus alogenní transplantace kmenových buněk u pacientů s myelofibrózou podle dostupnosti dárce: Prospektivní studie fáze II (studie MMM 02)
Tato studie bude multicentrickou, prospektivní studií fáze II srovnávající účinnost alogenní SCT u pacientů s myelofibrózou, kteří mají vhodného dárce kmenových buněk po 3 měsících indukční terapie ruxolitinibem, s pacienty, kteří postrádají vhodného dárce kmenových buněk a budou i nadále dostávat ruxolitinib.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Tato studie je multicentrická, prospektivní studie fáze II, která porovnává účinnost alogenní SCT u pacientů s myelofibrózou, kteří mají vhodného dárce kmenových buněk po 3 měsících indukční terapie ruxolitinibem, s pacienty, kteří nemají vhodného dárce kmenových buněk a budou nadále užívat ruxolitinib.
V této studii bude dále hodnotit a porovnávat bezpečnost a účinnost studijní léčby/indukční terapie v obou větvích studie na redukci sleziny, zlepšení konstitučních symptomů, QOL, toxicitu, regresi fibrózy, rozvoj GvHD a také chimerismus, přihojení štěpu, výskyt relapsu úmrtnost související s onemocněním, výsledek a celkové přežití.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
87
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Aachen, Německo, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
-
Berlin, Německo, 13125
- HELIOS Klinikum Berlin-Buch
-
Bonn, Německo, 53105
- Universitätsklinikum Bonn
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Universitatsklinikum Dusseldorf
-
Halle (Saale), Německo, 06120
- Universitätsklinkum Halle
-
Hamburg, Německo, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Jena, Německo, 07747
- Universitätsklinikum Jena
-
Mainz, Německo, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
Minden, Německo, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Munster, Německo, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Nürnberg, Německo, 90419
- Klinikum Nürnberg
-
Stuttgart, Německo, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
-
Tübingen, Německo, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
-
Ulm, Německo, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Symptomatická primární myelofibróza nebo myelofibróza po polycythemia vera nebo esenciální trombocytemické stadium střední 2- nebo vysoké riziko podle IPSS nebo DIPSS [46] nebo střední riziko 1 s vysoce rizikovou cytogenetikou, jiný než normální karyotyp, sole del 20q, del 13q, popř. sole+9, nebo transfuze-závislost
- Věk pacientů: 18 - 70 let v době zařazení (ženy a muži)
- Pacienti rozumí a dobrovolně podepisují informovaný souhlas
- Počet krevních destiček ≥ 50 x 109/l
- Žádná předchozí léčba ruxolitinibem
- ECOG ≤ 2
Kritéria vyloučení:
Závažná onemocnění ledvin, jater, plic nebo srdce, jako jsou:
- Celkový bilirubin, SGPT nebo SGOT > 3krát vyšší než normální hladina
- Ejekční frakce levé komory < 30 %
- Clearance kreatininu < 30 ml/min
- DLCO < 35 % a/nebo příjem doplňkového nepřetržitého kyslíku
- Pozitivní sérologie na HIV
- Těhotné nebo kojící ženy (pozitivní těhotenský test v séru)
- Věk < 18 a ≥ 71 let.
- Nekontrolovaná invazivní plísňová infekce v době screeningu (základní linie)
- Závažné psychické nebo psychické poruchy
- Účast v jiné studii s pokračujícím používáním nelicencovaného hodnoceného produktu od 28 dnů před zařazením do studie
- Transformace na AML
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno A
Léčba alogenní transplantací kmenových buněk po 3 měsících indukční terapie ruxolitinibem
|
|
|
Aktivní komparátor: Rameno B
Léčba kontinuální léčbou ruxolitinibem
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: 3 roky
|
Porovnejte s přežitím bez příznaků u pacientů 3 roky po alogenní SCT a při kontinuální léčbě ruxolitinibem u pacientů bez vhodného dárce
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Redukce sleziny
Časové okno: 3 měsíce
|
Ultrazvukové měření Velikost sleziny, zmenšení velikosti sleziny po 3 měsících indukční terapie ruxolitinibem
|
3 měsíce
|
|
Zlepšení konstitučních symptomů
Časové okno: 3 měsíce
|
Zlepšení konstitučních symptomů (úbytek hmotnosti a noční pocení) po 3 měsících indukční terapie ruxolitinibem, dotazník, anamnéza
|
3 měsíce
|
|
Zlepšení fibrózy kostní dřeně
Časové okno: 3 měsíce
|
histologie kostní dřeně, zlepšení fibrózy kostní dřeně po 3 měsících indukční terapie ruxolitinibem
|
3 měsíce
|
|
Akutní reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: Den +100 po alogenní SCT
|
Incidence akutní reakce štěpu proti hostiteli v den +100 po alogenní SCT podle Glucksbergovy škály revidované Przepiorkou
|
Den +100 po alogenní SCT
|
|
Chronická reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 1, 2 a 3 roky po alogenní SCT
|
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli podle konsenzuálních kritérií NIH Filipovich et al. 1, 2 a 3 roky po alogenní SCT
|
1, 2 a 3 roky po alogenní SCT
|
|
Toxicita ruxolitinibu
Časové okno: do 3 let
|
Toxicita ruxolitinibu hodnocena podle NCI CTCAE, verze 4.0
|
do 3 let
|
|
Toxicita kondiční terapie
Časové okno: do 3 let
|
Toxicita kondicionační terapie hodnocená podle NCI CTCAE, verze 4.0
|
do 3 let
|
|
Relaps
Časové okno: 3 roky
|
Kumulativní incidence relapsu po 3 letech po alogenní SCT
|
3 roky
|
|
Úmrtnost související s nemocí
Časové okno: 3 roky
|
Mortalita související s onemocněním po 3 letech po alogenní SCT a kontinuální léčbě ruxolitinibem
|
3 roky
|
|
Nerelapsovaná úmrtnost
Časové okno: 1 a 3 roky
|
Mortalita bez relapsu za 1 a 3 roky po alogenní SCT a kontinuální léčbě ruxolitinibem
|
1 a 3 roky
|
|
Míra přerušení
Časové okno: 3 roky
|
Míra přerušení léčby 3 roky po kontinuální léčbě ruxolitinibem (konec studie)
|
3 roky
|
|
Hodnocení skóre rizika Soror
Časové okno: na základní linii
|
Hodnocení skóre rizika Soror na výsledek po alogenní SCT
|
na základní linii
|
|
Chimérismus při relapsu
Časové okno: 30 d, 100 d, 180 d, 1 rok, 2 roky a 3 roky
|
Analýza chimerismu, Vliv chimerismu na incidenci relapsů po alogenní SCT
|
30 d, 100 d, 180 d, 1 rok, 2 roky a 3 roky
|
|
Regrese fibrózy kostní dřeně
Časové okno: 30 d, 100 d, 1 rok a 3 roky
|
histologie kostní dřeně, Hodnocení regrese fibrózy kostní dřeně po alogenní SCT za 30, 100, 1 rok a 3 roky
|
30 d, 100 d, 1 rok a 3 roky
|
|
Regrese fibrózy kostní dřeně
Časové okno: 30 d, 100 d, 1 rok a 3 roky
|
histologie kostní dřeně, Hodnocení regrese fibrózy kostní dřeně po kontinuální léčbě Ruxolitinibem ve 30 dnech, 100 dnech, 1 roce a 3 letech
|
30 d, 100 d, 1 rok a 3 roky
|
|
Hodnocení QOL (FACT-BMT)
Časové okno: výchozí hodnota, při transplantaci, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
Dotazník, Hodnocení QOL (FACT-BMT) před indukční léčbou ruxolitinibem (= výchozí hodnota), při transplantaci a po transplantaci v 6m, 1 roce, 2 letech a 3 letech
|
výchozí hodnota, při transplantaci, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
|
Hodnocení QOL (MPN-SAF-TSS)
Časové okno: výchozí hodnota, při transplantaci, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
Dotazník, Hodnocení QOL (MPN-SAF-TSS) před indukční léčbou ruxolitinibem (= výchozí hodnota), při transplantaci a po transplantaci v 6m, 1 roce, 2 letech a 3 letech
|
výchozí hodnota, při transplantaci, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
|
Hodnocení QOL (FACT-BMT)
Časové okno: výchozí stav, omezení na kontinuální léčbu ruxolitinibem, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
Dotazník, Hodnocení QOL (FACT-BMT) před indukční terapií ruxolitinibem (= výchozí hodnota), při omezení na kontinuální léčbu ruxolitinibem a po omezení po 6 měsících, 1 roce, 2 letech a 3 letech
|
výchozí stav, omezení na kontinuální léčbu ruxolitinibem, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
|
Hodnocení QOL (MPN-SAF-TSS)
Časové okno: výchozí stav, omezení na kontinuální léčbu ruxolitinibem, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
Dotazník, Hodnocení QOL (MPN-SAF-TSS) před indukční terapií ruxolitinibem (= výchozí hodnota), při omezení na kontinuální léčbu ruxolitinibem a po omezení za 6 měsíců, 1 rok, 2 roky a 3 roky
|
výchozí stav, omezení na kontinuální léčbu ruxolitinibem, +180 d, +1 rok, +2 roky a +3 roky
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 3 roky
|
Celkové přežití 3 roky po alogenní SCT ve srovnání s kontinuální léčbou ruxolitinibem u pacientů bez vhodného dárce
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. prosince 2016
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2024
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. června 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. listopadu 2017
První zveřejněno (Aktuální)
6. listopadu 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Fibróza kostní dřeně
-
University Hospital FreiburgDokončenoMyelodysplastické syndromy | Fanconiho anémie | Vrozená dyskeratóza | Pearson Marrow-pankreatický syndrom | Syndrom Shwachman-diamantŠpanělsko, Německo, Švýcarsko, Rakousko, Holandsko, Itálie, Česká republika, Belgie, Dánsko, Irsko