Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ruksolitynib vs allogeniczny SCT u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku w zależności od dostępności dawcy

25 marca 2025 zaktualizowane przez: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Ruksolitynib w porównaniu z allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku w zależności od dostępności dawcy: prospektywne badanie fazy II (badanie MMM 02)

Niniejsze badanie będzie wieloośrodkowym, prospektywnym badaniem fazy II porównującym skuteczność allogenicznej SCT u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku, którzy mają odpowiedniego dawcę komórek macierzystych po 3-miesięcznej terapii indukcyjnej ruksolitynibem, z pacjentami, którzy nie mają odpowiedniego dawcy komórek macierzystych i będą nadal otrzymywać Ruksolitynib.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, prospektywnym badaniem fazy II porównującym skuteczność allogenicznej SCT u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku, którzy mają odpowiedniego dawcę komórek macierzystych po 3-miesięcznej terapii indukcyjnej ruksolitynibem, z pacjentami, którzy nie mają odpowiedniego dawcy komórek macierzystych i będą nadal otrzymywać ruksolitynib.

W tym badaniu zostanie dokonana dalsza ocena i porównanie bezpieczeństwa i skuteczności badanych terapii/terapii indukcyjnej w obu ramionach badania pod kątem zmniejszenia śledziony, poprawy objawów ogólnoustrojowych, jakości życia, toksyczności, regresji zwłóknienia, rozwoju GvHD, a także chimeryzmu, wszczepienia, częstości nawrotów , śmiertelność związana z chorobą, wynik i całkowite przeżycie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

87

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Universitätsklinkum Aachen
      • Berlin, Niemcy, 13125
        • Helios Klinikum Berlin-Buch
      • Bonn, Niemcy, 53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Halle (Saale), Niemcy, 06120
        • Universitätsklinkum Halle
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Niemcy, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Minden, Niemcy, 32429
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
      • Munster, Niemcy, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Nürnberg, Niemcy, 90419
        • Klinikum Nürnberg
      • Stuttgart, Niemcy, 70376
        • Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universitätsmedizin Tübingen
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinkum Ulm

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Objawowe pierwotne zwłóknienie szpiku lub zwłóknienie szpiku poprzedzone czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością pierwotną stopnia pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka według IPSS lub DIPSS [46] lub pośredniego 1 ryzyka z cytogenetyką wysokiego ryzyka, kariotyp inny niż prawidłowy, podeszwa del 20q, del 13q lub sole+9 lub uzależnienie od transfuzji
  2. Wiek pacjentów: 18 - 70 lat w momencie włączenia (kobiety i mężczyźni)
  3. Pacjenci rozumieją i dobrowolnie podpisują formularz świadomej zgody
  4. Liczba płytek krwi ≥ 50 x 109/l
  5. Brak wcześniejszego leczenia ruksolitynibem
  6. ECOG ≤ 2

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciężka choroba nerek, wątroby, płuc lub serca, taka jak:

    • Stężenie bilirubiny całkowitej, SGPT lub SGOT > 3 razy wyższe od normy
    • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 30%
    • Klirens kreatyniny < 30 ml/min
    • DLCO < 35% i/lub ciągłe otrzymywanie dodatkowego tlenu
  2. Pozytywna serologia w kierunku HIV
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (dodatni test ciążowy z surowicy)
  4. Wiek < 18 i ≥ 71 lat.
  5. Niekontrolowana inwazyjna infekcja grzybicza w czasie badania przesiewowego (poziom wyjściowy)
  6. Poważne zaburzenia psychiczne lub psychiczne
  7. Uczestnictwo w innym badaniu z ciągłym stosowaniem nielicencjonowanego badanego produktu od 28 dni przed włączeniem do badania
  8. Transformacja do AML

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A
Leczenie allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych po 3 miesiącach terapii indukcyjnej ruksolitynibem
Procedura: Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
Aktywny komparator: Ramię B
Leczenie ciągłą terapią ruksolitynibem
Lek: Terapia ciągła ruksolitynibem
Inne nazwy:
  • Jakavi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: 3 lata
Porównanie z przeżyciem bez zdarzeń u pacjentów po 3 latach po allogenicznym SCT i ciągłej terapii ruksolitynibem u pacjentów bez odpowiedniego dawcy
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie śledziony
Ramy czasowe: 3 miesiące
Pomiar ultrasonograficzny Rozmiar śledziony, zmniejszenie rozmiaru śledziony po 3 miesiącach terapii indukcyjnej ruksolitynibem
3 miesiące
Poprawa objawów konstytucyjnych
Ramy czasowe: 3 miesiące
Poprawa objawów ogólnoustrojowych (utrata masy ciała i nocne poty) po 3 miesiącach Terapia indukcyjna ruksolitynibem, kwestionariusz, wywiad
3 miesiące
Poprawa zwłóknienia szpiku kostnego
Ramy czasowe: 3 miesiące
histologia szpiku kostnego, Poprawa włóknienia szpiku kostnego po 3 miesiącach terapii indukcyjnej ruksolitynibem
3 miesiące
Ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: Dzień +100 po allogenicznym SCT
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi w dniu +100 po allogenicznym SCT według skali Glucksberga skorygowanej przez Przepiorka
Dzień +100 po allogenicznym SCT
Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 1, 2 i 3 lata po allogenicznym SCT
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi zgodnie z kryteriami konsensusu NIH Filipovicha i in. w 1, 2 i 3 lata po allogenicznym SCT
1, 2 i 3 lata po allogenicznym SCT
Toksyczność ruksolitynibu
Ramy czasowe: do 3 lat
Toksyczność ruksolitynibu oceniana według NCI CTCAE, wersja 4.0
do 3 lat
Toksyczność terapii kondycjonującej
Ramy czasowe: do 3 lat
Toksyczność terapii kondycjonującej oceniana według NCI CTCAE, wersja 4.0
do 3 lat
Recydywa
Ramy czasowe: 3 lata
Skumulowana częstość nawrotów po 3 latach po allogenicznym SCT
3 lata
Śmiertelność związana z chorobą
Ramy czasowe: 3 lata
Śmiertelność związana z chorobą po 3 latach po ciągłych terapiach allogenicznych SCT i ruksolitynibie
3 lata
Śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: 1 i 3 lata
Śmiertelność bez nawrotów po 1 i 3 latach po allogenicznej SCT i ciągłej terapii ruksolitynibem
1 i 3 lata
Wskaźnik rezygnacji
Ramy czasowe: 3 lata
Wskaźnik przerwania leczenia po 3 latach od ciągłej terapii ruksolitynibem (koniec badania)
3 lata
Ocena wyniku ryzyka smutku
Ramy czasowe: na linii bazowej
Ocena wyniku ryzyka smutku w wyniku allogenicznego SCT
na linii bazowej
Chimeryzm w nawrocie
Ramy czasowe: 30d, 100d, 180d, 1 rok, 2 lata i 3 lata
Analiza chimeryzmu, Wpływ chimeryzmu na częstość nawrotów po allogenicznym SCT
30d, 100d, 180d, 1 rok, 2 lata i 3 lata
Regresja zwłóknienia szpiku kostnego
Ramy czasowe: 30d, 100d, 1 rok i 3 lata
histologia szpiku kostnego, ocena regresji zwłóknienia szpiku kostnego po allogenicznym SCT w 30d, 100d, 1 rok i 3 lata
30d, 100d, 1 rok i 3 lata
Regresja zwłóknienia szpiku kostnego
Ramy czasowe: 30d, 100d, 1 rok i 3 lata
histologia szpiku kostnego, ocena regresji włóknienia szpiku kostnego po ciągłej terapii ruksolitynibem w 30d, 100d, 1 rok i 3 lata
30d, 100d, 1 rok i 3 lata
Ocena QOL (FACT-BMT)
Ramy czasowe: wyjściowa, w momencie przeszczepu, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Kwestionariusz, Ocena QOL (FACT-BMT) przed terapią indukcyjną ruksolitynibem (= wartość wyjściowa), podczas przeszczepu i po przeszczepie w wieku 6 m, 1 rok, 2 lata i 3 lata
wyjściowa, w momencie przeszczepu, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Ocena QOL (MPN-SAF-TSS)
Ramy czasowe: wyjściowa, w momencie przeszczepu, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Kwestionariusz, ocena QOL (MPN-SAF-TSS) przed terapią indukcyjną ruksolitynibem (= wartość wyjściowa), podczas przeszczepu i po przeszczepie w wieku 6 m, 1 rok, 2 lata i 3 lata
wyjściowa, w momencie przeszczepu, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Ocena QOL (FACT-BMT)
Ramy czasowe: wyjściowa, ograniczenie do ciągłej terapii ruksolitynibem, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Kwestionariusz, Ocena QOL (FACT-BMT) przed terapią indukcyjną ruksolitynibem (= wartość wyjściowa), w okresie porodu z ciągłą terapią ruksolitynibem i po porodzie w wieku 6 miesięcy, 1 roku, 2 lat i 3 lat
wyjściowa, ograniczenie do ciągłej terapii ruksolitynibem, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Ocena QOL (MPN-SAF-TSS)
Ramy czasowe: wyjściowa, ograniczenie do ciągłej terapii ruksolitynibem, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Kwestionariusz, ocena QOL (MPN-SAF-TSS) przed terapią indukcyjną ruksolitynibem (= wartość wyjściowa), w okresie porodu z ciągłą terapią ruksolitynibem i po porodzie w wieku 6 miesięcy, 1 roku, 2 lat i 3 lat
wyjściowa, ograniczenie do ciągłej terapii ruksolitynibem, +180 dni, +1 rok, +2 lata i +3 lata
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 3 lata
Całkowite przeżycie po 3 latach po allogenicznym SCT w porównaniu z ciągłą terapią ruksolitynibem u pacjentów bez odpowiedniego dawcy
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Współpracownicy

Novartis
Clinical Trial Center North (CTC North GmbH & Co. KG)

Śledczy

  • Główny śledczy: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

7 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MMM 02 study / RuxoAlloStudy

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zwłóknienie szpiku kostnego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj