Ruxolitinibe vs SCT alogênico para pacientes com mielofibrose de acordo com a disponibilidade do doador
25 de março de 2025 atualizado por: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Ruxolitinibe versus transplante alogênico de células-tronco para pacientes com mielofibrose de acordo com a disponibilidade do doador: um estudo prospectivo de fase II (estudo MMM 02)
O presente estudo será um estudo multicêntrico, prospectivo de fase II comparando a eficácia do SCT alogênico para pacientes com mielofibrose que têm um doador de células-tronco adequado após 3 meses de terapia de indução com Ruxolitinibe com pacientes que não possuem um doador de células-tronco adequado e continuarão a receber Ruxolitinibe.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo multicêntrico prospectivo de fase II que compara a eficácia do SCT alogênico para pacientes com mielofibrose que têm um doador de células-tronco adequado após 3 meses de terapia de indução com Ruxolitinibe com pacientes que não possuem um doador de células-tronco adequado e continuarão a receber Ruxolitinibe.
Neste estudo, avaliaremos e compararemos ainda mais a segurança e eficácia dos tratamentos do estudo/terapia de indução em ambos os braços do estudo na redução do baço, melhora dos sintomas constitucionais, qualidade de vida, toxicidade, regressão da fibrose, desenvolvimento de GvHD, bem como quimerismo, enxerto, incidência de recaída , mortalidade relacionada com a doença, resultado e sobrevivência global.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
87
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Universitätsklinkum Aachen
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Berlin, Alemanha, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch
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Bonn, Alemanha, 53105
- Universitätsklinikum Bonn
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Düsseldorf, Alemanha, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Halle (Saale), Alemanha, 06120
- Universitätsklinkum Halle
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Hamburg, Alemanha, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Jena, Alemanha, 07747
- Universitätsklinikum Jena
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Mainz, Alemanha, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
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Minden, Alemanha, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Munster, Alemanha, 48149
- Universitatsklinikum Munster
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Nürnberg, Alemanha, 90419
- Klinikum Nürnberg
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Stuttgart, Alemanha, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Universitätsmedizin Tübingen
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Ulm, Alemanha, 89081
- Universitätsklinkum Ulm
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Mielofibrose primária sintomática ou mielofibrose pós policitemia vera ou trombocitemia essencial estágio intermediário 2 ou alto risco de acordo com IPSS ou DIPSS [46] ou intermediário 1 risco com citogenética de alto risco, diferente do cariótipo normal, único del 20q, del 13q ou sola+9, ou dependência de transfusão
- Idade dos pacientes: 18 - 70 anos no momento da inclusão (feminino e masculino)
- Os pacientes entendem e assinam voluntariamente um formulário de consentimento informado
- Contagem de plaquetas ≥ 50 x 109/L
- Nenhum tratamento prévio com Ruxolitinibe
- ECOG ≤ 2
Critério de exclusão:
Doença renal, hepática, pulmonar ou cardíaca grave, como:
- Bilirrubina total, SGPT ou SGOT > 3 vezes acima do nível normal
- Fração de ejeção ventricular esquerda < 30%
- Depuração de creatinina < 30 ml/min
- DLCO < 35% e/ou recebendo oxigênio suplementar contínuo
- Sorologia positiva para HIV
- Mulheres grávidas ou lactantes (teste de gravidez sérico positivo)
- Idade < 18 e ≥ 71 anos.
- Infecção fúngica invasiva não controlada no momento da triagem (linha de base)
- Distúrbios psiquiátricos ou psicológicos graves
- Participação em outro estudo com uso contínuo de produto experimental não licenciado 28 dias antes da inscrição no estudo
- Transformação para AML
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço A
Tratamento com transplante alogênico de células-tronco após 3 meses de terapia de indução com Ruxolitinibe
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Comparador Ativo: Braço B
Tratamento com terapia contínua de Ruxolitinibe
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre de evento
Prazo: 3 anos
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Comparar com a sobrevida livre de eventos de pacientes em 3 anos após SCT alogênico e em terapia contínua com Ruxolitinibe em pacientes sem um doador adequado
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3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução do baço
Prazo: 3 meses
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Medição ultrassonográfica Tamanho do baço, redução do tamanho do baço após 3 meses de terapia de indução com ruxolitinibe
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3 meses
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Melhora dos sintomas constitucionais
Prazo: 3 meses
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Melhora dos sintomas constitucionais (perda de peso e suor noturno) após 3 meses de terapia de indução com Ruxolitinibe, questionário, histórico médico
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3 meses
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Melhora da fibrose da medula óssea
Prazo: 3 meses
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histologia da medula óssea, melhora da fibrose da medula óssea após 3 meses de terapia de indução com ruxolitinibe
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3 meses
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Doença aguda do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: Dia +100 após SCT alogênico
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Incidência de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro no dia +100 após SCT alogênico de acordo com a escala de Glucksberg revisada por Przepiorka
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Dia +100 após SCT alogênico
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Doença crônica do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: 1, 2 e 3 anos após SCT alogênico
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Incidência de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro de acordo com os critérios de consenso do NIH de Filipovich et al. em 1, 2 e 3 anos após SCT alogênico
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1, 2 e 3 anos após SCT alogênico
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Toxicidade de Ruxolitinibe
Prazo: até 3 anos
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Toxicidade de Ruxolitinibe classificada de acordo com NCI CTCAE, Versão 4.0
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até 3 anos
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Toxicidade da terapia de condicionamento
Prazo: até 3 anos
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Toxicidade da terapia de condicionamento classificada de acordo com NCI CTCAE, versão 4.0
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até 3 anos
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Recaída
Prazo: 3 anos
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Incidência cumulativa de recaída em 3 anos após SCT alogênico
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3 anos
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Mortalidade relacionada à doença
Prazo: 3 anos
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Mortalidade relacionada à doença em 3 anos após SCT alogênico e terapias contínuas com Ruxolitinibe
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3 anos
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Mortalidade não recidivante
Prazo: 1 e 3 anos
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Mortalidade não recidivante em 1 e 3 anos após SCT alogênico e terapia contínua com Ruxolitinibe
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1 e 3 anos
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Taxa de descontinuação
Prazo: 3 anos
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Taxa de descontinuação em 3 anos após terapia contínua com Ruxolitinibe (final do estudo)
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3 anos
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Avaliação da Pontuação de Risco de Sorror
Prazo: na linha de base
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Avaliação do Sorror Risk Score no resultado após SCT alogênico
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na linha de base
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Quimerismo na recaída
Prazo: 30d, 100d, 180 d, 1 ano, 2 anos e 3 anos
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Análise de quimerismo, impacto do quimerismo na incidência de recaída após SCT alogênico
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30d, 100d, 180 d, 1 ano, 2 anos e 3 anos
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Regressão da fibrose da medula óssea
Prazo: 30d, 100d, 1 ano e 3 anos
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histologia da medula óssea, avaliação da regressão da fibrose da medula óssea após SCT alogênico em 30d, 100d, 1 ano e 3 anos
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30d, 100d, 1 ano e 3 anos
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Regressão da fibrose da medula óssea
Prazo: 30d, 100d, 1 ano e 3 anos
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histologia da medula óssea, Avaliação da regressão da fibrose da medula óssea após terapia contínua com Ruxolitinibe em 30d, 100d, 1 ano e 3 anos
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30d, 100d, 1 ano e 3 anos
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Avaliação da QV (FACT-BMT)
Prazo: basal, no transplante, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Questionário, Avaliação da qualidade de vida (FACT-BMT) antes da terapia de indução com Ruxolitinibe (= linha de base), no transplante e após o transplante aos 6m, 1 ano, 2 anos e 3 anos
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basal, no transplante, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Avaliação da QV (MPN-SAF-TSS)
Prazo: basal, no transplante, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Questionário, Avaliação da qualidade de vida (MPN-SAF-TSS) antes da terapia de indução com ruxolitinibe (= linha de base), no transplante e após o transplante aos 6m, 1 ano, 2 anos e 3 anos
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basal, no transplante, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Avaliação da QV (FACT-BMT)
Prazo: linha de base, confinamento à terapia contínua com Ruxolitinibe, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Questionário, Avaliação da QV (FACT-BMT) antes da terapia de indução com Ruxolitinib (= linha de base), no confinamento à terapia contínua com Ruxolitinib e após o confinamento aos 6 meses, 1 ano, 2 anos e 3 anos
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linha de base, confinamento à terapia contínua com Ruxolitinibe, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Avaliação da QV (MPN-SAF-TSS)
Prazo: linha de base, confinamento à terapia contínua com Ruxolitinibe, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Questionário, Avaliação da qualidade de vida (MPN-SAF-TSS) antes da terapia de indução com ruxolitinibe (= linha de base), no confinamento para terapia contínua com ruxolitinibe e após o confinamento aos 6 meses, 1 ano, 2 anos e 3 anos
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linha de base, confinamento à terapia contínua com Ruxolitinibe, +180d, +1 ano, +2 anos e +3 anos
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Sobrevivência geral
Prazo: 3 anos
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Sobrevida global em 3 anos após SCT alogênico em comparação com terapia contínua com Ruxolitinibe em pacientes sem um doador compatível
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nicolaus Kröger, Prof. Dr., Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
7 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
7 de outubro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de junho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de novembro de 2017
Primeira postagem (Real)
6 de novembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MMM 02 study / RuxoAlloStudy
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .