フェニルケトン尿症の食事管理のための錠剤タンパク質代替品のコンプライアンス、耐性、および許容性
調査の概要
詳細な説明
タンパク質代替物は、通常、粉末の形で提供され、水で再構成されて設定された量になりますが、すぐに飲める形またはゲルとして提供されることもあります. 市販のタンパク質代替物の味、香り、質感 (官能特性) に関する最近の進歩にもかかわらず、PKU 患者のごく一部が錠剤ベースのタンパク質代替物を摂取することを選択しています。 この意味で、事例証拠は、英国では約 80 ～ 100 人の PKU 患者が錠剤のタンパク質代用品を消費していることを示唆しています。 大量に摂取する必要があるにもかかわらず、錠剤形式のタンパク質代替品は、粉末状またはすぐに飲める調製物と比較して、前述の制限のいくつかを克服するのに役立つ可能性がありますが、利便性や準備の軽減などの追加の利点も提供します.
錠剤ベースのタンパク質代替品の使用は粉末製剤に比べて少ないですが、MacDonald と同僚からの初期の証拠は、タブレット型タンパク質代替品が年長の子供、10 代の若者、および成人の PKU を管理するための等しく効果的な戦略であることを示唆しています. しかし、錠剤ベースのタンパク質代替物は、必須アミノ酸と非必須アミノ酸のバランスの取れた混合物しか提供しません. 制限的な低タンパク質食に従うために必要な毎日の負担と規律を考慮すると、報告によると、タブレットベースのタンパク質代替物を完全に遵守することは困難であり、これはマルチビタミンサプリメントと一緒に与えられた場合に特に困難になります. 詳しく説明すると、タブレット形式のタンパク質代替物のみを摂取している患者は、1 日あたり 70 ～ 140 タブレット (平均 = 1 日あたり 75 タブレット) を、さらに 5 つの処方可能なビタミンおよびミネラル タブレットと一緒に消費する必要がある場合があります。 この場合、タブレットベースのタンパク質代替品がアミノ酸とビタミン、ミネラル、微量元素を組み合わせたものである場合、有益である可能性があります.
現在、アミノ酸とビタミン、ミネラル、微量元素を組み合わせた錠剤は現在入手できません。 そのため、スポンサーは、8 歳以上の個人向けに設計された錠剤ベースのタンパク質代用品を製造しました. 実証済みの PKU の食事管理のために特別に開発されたフェニルアラニンを含まないタンパク質代替錠剤は、必須アミノ酸と非必須アミノ酸 (フェニルアラニンを除く) の適合混合物を含み、炭水化物、DHA、ビタミン、および選択されたミネラルと微量元素と組み合わされています。 したがって、この介入試験の目的は、錠剤の受容性 (コンプライアンス、胃腸耐性、および嗜好性) を評価すると同時に、血中アミノ酸プロファイル、食事摂取量、人体測定、および低フェニルアラニンの一部としての安全性に関する情報を取得することです。 PKU 患者の食事療法。 現在のタブレット ユーザーとして特定された 30 人の適格な PKU 患者 (8 歳以上) が募集されます。 患者はまず 7 日間のベースライン期間を観察します。 ベースラインの間、患者は、適切な栄養管理に加えて、28 日間毎日錠剤を受け取る前に、既存の食事と代替タンパク質の処方を継続します。
研究の種類
段階
- 適用できない
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 男性か女性
- 8歳以上
- 実績のあるPKUで診断
- 試験に登録している間、タブレット形式で最低 20g のタンパク質相当量を消費する
- ルーチンのケアと食事管理が通常の PKU ケアと食事管理と変わらない場合、妊娠前の患者を考慮してもよい
- 患者または親/介護者からの書面によるインフォームドコンセントがある
除外基準:
- 栄養補給が必要（経腸および非経口栄養を含む）
- 主要な肝機能障害または腎機能障害
- -母体のPKU患者（患者が研究中に妊娠した場合、患者のケアを担当する代謝栄養士に直ちに通知して撤回されます）
- -この研究に参加する前の1か月以内の他の研究への参加
- プロトコル要件を遵守する患者の意欲/能力に関する治験責任医師の懸念
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：介入
介入は、フェニルアラニンを含まないタンパク質代替物です。
7 日間のベースライン期間の後、すべての新兵は、通常の栄養管理に加えて、フェニルアラニンを含まない新しいタンパク質代替物を毎日 28 日間受け取ります。
研究製品の処方は、患者の栄養管理を担当する代謝栄養士によって個別に指定され、患者の年齢、体重、および病状に依存しますが、現在処方されている錠剤のタンパク質代替物およびマルチビタミンサプリメントを完全に置き換えます。
|
現在のタブレットユーザーとして特定された30人の適格なPKU患者（8歳以上）がこの研究に募集されます。
患者はまず 7 日間のベースライン期間を観察します。
ベースラインの間、患者は、適切な栄養管理に加えて、フェニルアラニンを含まないタンパク質代替錠剤を毎日 28 日間受け取る前に、既存の食事とタンパク質代替処方を継続します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
日々のコンプライアンス
時間枠：35日
|
現在処方されているタンパク質代替物および処方されているマルチビタミン サプリメントの遵守状況は、1 ～ 7 日目まで毎日評価され、処方薬と比較して消費された錠剤のパーセンテージとして記録されます (0 ～ 100%)。
その後、研究製品の遵守は、8〜35日目から毎日評価されます。
試験中のコンプライアンスは、標準化されたアンケートを使用して評価されます。患者は、処方された薬の数と錠剤の数を記録します。
パーセンテージが高いほど全体的なコンプライアンスが良好であることを表す全体的なコンプライアンスを定義するために、患者ごとおよび患者の合計に基づいたコンプライアンス レベルのパーセンテージが計算されます。
|
35日
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療 - 緊急耐性
時間枠：12日
|
胃腸耐性（下痢、便秘、吐き気、嘔吐、腹痛、膨満感、鼓腸およびげっぷを含む）は、スケール（不在、軽度、中等度、重度）を使用してアンケートで評価されます。
|
12日
|
|
患者の受容性
時間枠：2日
|
受容性（使いやすさと嗜好性）は、アンケートによって評価されます。
|
2日
|
|
代謝制御
時間枠：2日
|
血中フェニルアラニン、血中チロシン、その他のアミノ酸。
指先毛細血管の血液サンプルは、ベースライン観察時 (1 日目) および介入期間の最終日 (35 日目) に絶食状態で収集されます。
収集されたサンプルは、血中のフェニルアラニン、チロシン、および 16 の他のタンパク質構成アミノ酸、2 つの非タンパク質構成アミノ酸、および 1 つのアミノスルホン酸について分析されます。
|
2日
|
|
栄養摂取
時間枠：2日
|
習慣的な食事摂取量を評価するために、ベースライン中および介入期間の終わりに24時間の食事リコールが完了します。
|
2日
|
|
重さ
時間枠：2日
|
体重（kg）の測定は、ベースライン観察中および介入期間の終わりに行われます。
|
2日
|
|
身長
時間枠：2日
|
体重（kg）の測定は、ベースライン観察中および介入期間の終わりに行われます。
|
2日
|
|
研究製品の緊急有害事象の発生率[安全性]。
時間枠：ベースライン
|
すべての有害事象は、研究全体を通じて記録されます（発生時および発生時）。
したがって、有害事象の頻度は予測できないため、特定の時間枠はありません。
|
ベースライン
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Rebecca Stratton, PhD、Nutricia, Inc.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PKU.LP2017
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。