Konformität, Verträglichkeit und Akzeptanz eines Tablettenprotein-Ersatzes für die diätetische Behandlung von Phenylketonurie

Proteinersatzstoffe werden typischerweise in Pulverform angeboten und in Wasser auf ein bestimmtes Volumen rekonstituiert, können aber auch in trinkfertigen Formaten oder als Gel angeboten werden. Ungeachtet der jüngsten Fortschritte in Bezug auf Geschmack, Geruch und Textur (organoleptische Eigenschaften) von im Handel erhältlichen Proteinersatzstoffen entscheidet sich ein kleiner Teil der PKU-Patienten für die Einnahme von Proteinersatzstoffen auf Tablettenbasis. In diesem Sinne deuten anekdotische Beweise darauf hin, dass im Vereinigten Königreich etwa 80-100 PKU-Patienten Proteinersatzstoffe in Tablettenform konsumieren. Trotz der Notwendigkeit, große Mengen zu konsumieren, können Proteinersatzstoffe in Tablettenform dazu beitragen, einige der oben genannten Einschränkungen im Vergleich zu pulverförmigen oder trinkfertigen Zubereitungen zu überwinden, bieten aber auch zusätzliche Vorteile, einschließlich Bequemlichkeit und reduzierter Zubereitung.

Obwohl die Verwendung von Proteinersatz auf Tablettenbasis im Vergleich zu pulverförmigen Präparaten gering ist, deuten erste Erkenntnisse von MacDonald und Kollegen darauf hin, dass Proteinersatz in Tablettenform eine ebenso wirksame Strategie zur Behandlung von PKU bei älteren Kindern, Teenagern und Erwachsenen ist. Proteinersatzstoffe in Tablettenform bieten jedoch nur eine ausgewogene Mischung aus essentiellen und nicht-essentiellen Aminosäuren. In Anbetracht der täglichen Belastung und Disziplin, die erforderlich sind, um die restriktive eiweißarme Diät einzuhalten, deuten Berichte darauf hin, dass es schwierig ist, eine vollständige Compliance mit tablettenbasierten Proteinersatzmitteln zu erreichen, und dies wird besonders schwierig, wenn sie zusammen mit Multivitaminpräparaten verabreicht werden. Genauer gesagt, Patienten, die ausschließlich Proteinersatzstoffe in Tablettenform einnehmen, müssen möglicherweise 70-140 Tabletten pro Tag (Durchschnitt = 75 Tabletten pro Tag) zusammen mit zusätzlichen 5 verschreibungspflichtigen Vitamin- und Mineralstofftabletten zu sich nehmen. Hier kann es von Vorteil sein, wenn Proteinersatzstoffe in Tablettenform Aminosäuren mit Vitaminen, Mineralstoffen und Spurenelementen kombinieren.

Derzeit sind Tabletten, die Aminosäuren mit Vitaminen, Mineralstoffen und Spurenelementen kombinieren, derzeit nicht verfügbar. Als solcher hat der Sponsor einen Proteinersatz auf Tablettenbasis hergestellt, der für Personen ab 8 Jahren entwickelt wurde. Speziell für das diätetische Management bei nachgewiesener PKU entwickelt, enthalten die phenylalaninfreien Proteinersatztabletten eine angepasste Mischung aus essentiellen und nicht-essentiellen Aminosäuren (ausgenommen Phenylalanin) und sind kombiniert mit Kohlenhydraten, DHA, Vitaminen und ausgewählten Mineralstoffen und Spurenelementen. Daher besteht das Ziel dieser Interventionsstudie darin, die Akzeptanz (Compliance, gastrointestinale Verträglichkeit und Schmackhaftigkeit) der Tabletten zu bewerten und gleichzeitig Informationen in Bezug auf Blutaminosäureprofile, Nahrungsaufnahme, Anthropometrie und Sicherheit als Teil eines niedrigen Phenylalaninspiegels zu erfassen Ernährungsplan bei PKU-Patienten. Dreißig geeignete PKU-Patienten (≥ 8 Jahre), die als aktuelle Tablet-Nutzer identifiziert wurden, werden rekrutiert. Die Patienten werden zunächst eine 7-tägige Baseline-Periode einhalten. Während der Baseline werden die Patienten mit ihrer bestehenden Diät und Proteinersatzverordnung fortfahren, bevor sie die Tabletten täglich für 28 Tage zusätzlich zu einem angemessenen Ernährungsmanagement erhalten.