A fenilketonuria diétás kezelésében alkalmazott tabletta fehérjehelyettesítő készítmény megfelelősége, toleranciája és elfogadhatósága

A fehérjepótlókat jellemzően por formájában adják ki, és vízben állítják elő meghatározott térfogatra, de kínálhatók fogyasztásra kész formában vagy gél formájában is. A kereskedelemben kapható fehérjepótlók ízével, illatával és állagával (érzékszervi tulajdonságokkal) kapcsolatos közelmúltbeli fejlemények ellenére a PKU-betegek kis része úgy dönt, hogy tabletta alapú fehérjepótlókat fogyaszt. Ebben az értelemben anekdotikus bizonyítékok arra utalnak, hogy az Egyesült Királyságban körülbelül 80-100 PKU-beteg fogyaszt tabletta fehérjepótlót. Annak ellenére, hogy nagy mennyiségben kell fogyasztani, a tabletta formátumú fehérjepótlók segíthetnek leküzdeni néhány fent említett korlátot a por alakú vagy azonnali fogyasztásra kész készítményekhez képest, de további előnyöket is kínálnak, beleértve a kényelmet és a csökkentett előkészítést.

Bár a tabletta alapú fehérjepótlók használata alacsony a por alakú készítményekhez képest, a MacDonald és munkatársai által szerzett korai bizonyítékok azt sugallják, hogy a tabletta fehérjehelyettesítők ugyanolyan hatékony stratégiát jelentenek a PKU kezelésére idősebb gyermekeknél, tinédzsereknél és felnőtteknél. A tabletta alapú fehérjehelyettesítők azonban csak az esszenciális és nem esszenciális aminosavak kiegyensúlyozott keverékét kínálják. Figyelembe véve a korlátozó, alacsony fehérjetartalmú étrend követéséhez szükséges napi terheket és fegyelmet, a jelentések azt sugallják, hogy a tabletta alapú fehérjepótlókkal való teljes megfelelés elérése nehéz, és ez különösen nagy kihívást jelent, ha multivitamin-kiegészítőkkel együtt adják. Kifejezetten, a kizárólag tabletta formátumú fehérjepótlót fogyasztó betegeknek napi 70-140 tablettát (átlag = 75 tablettát naponta) kell elfogyasztani további 5 felírható vitamin- és ásványianyag-tabletta mellett. Ebben az esetben előnyös lehet, ha a tabletta alapú fehérjepótló aminosavakat vitaminokkal, ásványi anyagokkal és nyomelemekkel kombinál.

Jelenleg nem állnak rendelkezésre olyan tabletták, amelyek aminosavakat vitaminokkal, ásványi anyagokkal és nyomelemekkel kombinálnak. Ennek megfelelően a szponzor egy tabletta alapú fehérjepótlót állított elő, amelyet 8 éves és idősebb személyek számára terveztek. A kifejezetten a bizonyított PKU étrendi kezelésére kifejlesztett fenilalaninmentes fehérjepótló tabletták esszenciális és nem esszenciális aminosavak (a fenilalanin kivételével) adaptált keverékét tartalmazzák, és szénhidrátokkal, DHA-val, vitaminokkal, valamint válogatott ásványi anyagokkal és nyomelemekkel kombinálják. Ennek az intervenciós vizsgálatnak ezért a célja a tabletták elfogadhatóságának (megfelelőségének, gyomor-bélrendszeri toleranciájának és ízletességének) értékelése, valamint a vér aminosavprofiljaira, a táplálékfelvételre, az antropometriára és a biztonságosságra vonatkozó információk rögzítése az alacsony fenilalanin részeként. étrendi rend PKU betegeknél. Harminc jogosult PKU-beteget (≥ 8 év), akiket jelenleg tablettahasználóként azonosítanak, toboroznak. A betegek először egy 7 napos kiindulási időszakot figyelnek meg. A kiindulási időszak alatt a betegek folytatják a meglévő diétát és fehérjepótló receptet, mielőtt napi 28 napon keresztül kapnák a tablettákat, a megfelelő táplálkozás-kezelés mellett.