Kompliance, tolerance a přijatelnost tabletové proteinové náhražky pro dietní léčbu fenylketonurie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Proteinové náhražky jsou obvykle prezentovány ve formě prášku a rekonstituovány ve vodě na stanovený objem, ale mohou být nabízeny také ve formátech připravených k pití nebo jako gel. Bez ohledu na nedávný pokrok související s chutí, vůní a texturou (organoleptické vlastnosti) komerčně dostupných proteinových náhražek se malá část pacientů s PKU rozhodla konzumovat proteinové náhražky na bázi tablet. V tomto smyslu neoficiální důkazy naznačují, že ve Spojeném království přibližně 80–100 pacientů s PKU konzumuje tabletové proteinové náhražky. Navzdory nutnosti konzumace velkých množství mohou proteinové náhražky ve formě tablet pomoci překonat některá z výše uvedených omezení ve srovnání s práškovými přípravky nebo přípravky připravenými k pití, ale také nabízejí další výhody včetně pohodlí a snížené přípravy.
Ačkoli je používání tabletových proteinových náhražek ve srovnání s práškovými přípravky nízké, dřívější důkazy od MacDonalda a kolegů naznačují, že tabletové proteinové náhražky jsou stejně účinnou strategií pro zvládnutí PKU u starších dětí, dospívajících a dospělých. Proteinové náhražky na bázi tablet však nabízejí pouze vyváženou směs esenciálních a neesenciálních aminokyselin. Vezmeme-li v úvahu každodenní zátěž a disciplínu, kterou vyžaduje dodržování restriktivní nízkoproteinové diety, zprávy naznačují, že dosažení plného souladu s proteinovými náhražkami na bázi tablet je obtížné, a to se stává obzvláště náročným, pokud se podává spolu s multivitamínovými doplňky. Pro upřesnění, pacienti užívající výhradně proteinové náhražky ve formě tablet může být požadováno, aby konzumovali 70-140 tablet denně (průměr = 75 tablet denně) spolu s dalšími 5 předepsanými vitaminovými a minerálními tabletami. V tomto případě může být prospěšné, když protein na bázi tablet nahradí kombinované aminokyseliny s vitamíny, minerály a stopovými prvky.
V současné době nejsou dostupné tablety kombinující aminokyseliny s vitamíny, minerály a stopovými prvky. Sponzor jako takový vyrobil proteinovou náhražku na bázi tablet, určenou pro jedince ve věku 8 let a starší. Tablety pro náhradu bílkovin bez fenylalaninu, vyvinuté speciálně pro dietní léčbu prokázané PKU, obsahují upravenou směs esenciálních a neesenciálních aminokyselin (kromě fenylalaninu) a jsou kombinovány se sacharidy, DHA, vitamíny a vybranými minerály a stopovými prvky. Cílem této intervenční studie je proto vyhodnotit přijatelnost (komplianci, gastrointestinální snášenlivost a chutnost) tablet a zároveň zachytit informace související s profilem aminokyselin v krvi, dietním příjmem, antropometrií a bezpečností jako součást nízkého fenylalaninu. dietní režim u pacientů s PKU. Bude přijato 30 způsobilých pacientů s PKU (≥ 8 let), identifikovaných jako současní uživatelé tablet. Pacienti budou nejprve pozorovat 7denní základní období. Během výchozího stavu budou pacienti pokračovat v předepisování stávající diety a náhražky bílkovin, než budou dostávat tablety denně po dobu 28 dnů, kromě vhodného nutričního managementu.
Typ studie
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena
- 8 let a starší
- Diagnostikováno s prokázanou PKU
- Při registraci do studie zkonzumujte minimálně 20 g ekvivalentu bílkovin ve formě tablet
- Pokud se rutinní péče a dietní management neliší od běžné péče o PKU a dietního managementu, lze zvážit pacienty před početím
- Mít písemný informovaný souhlas od pacienta nebo rodiče/pečovatele
Kritéria vyloučení:
- Vyžaduje nutriční podporu (včetně enterální a parenterální výživy)
- Závažná dysfunkce jater nebo ledvin
- Mateřské pacientky s PKU (pokud pacientka během studie otěhotní, bude stažena na základě okamžitého oznámení metabolickému dietologovi odpovědnému za péči o pacientku)
- Účast na jiných studiích do 1 měsíce před vstupem do této studie
- Zájem vyšetřovatele o ochotu/schopnost pacienta splnit požadavky protokolu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Zásah
Intervence je proteinová náhrada bez fenylalaninu.
Po 7denním základním období budou všichni rekruti dostávat novou proteinovou náhražku bez fenylalaninu denně po dobu 28 dnů navíc k běžnému nutričnímu managementu.
Předepisování studijního přípravku bude upřesněno individuálně metabolickým dietologem odpovědným za nutriční management pacienta a bude záviset na věku, tělesné hmotnosti a zdravotním stavu pacienta, ale zcela nahradí jejich aktuálně předepisovanou tabletovou proteinovou náhražku a multivitaminové doplňky.
|
Do této studie bude přijato třicet vhodných pacientů s PKU (≥ 8 let), identifikovaných jako současní uživatelé tablet.
Pacienti budou nejprve pozorovat 7denní základní období.
Během výchozího stavu budou pacienti pokračovat v předepisování stávající diety a náhražky proteinu, než budou denně dostávat tablety náhražky proteinu bez fenylalaninu po dobu 28 dnů, kromě vhodného nutričního managementu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Každodenní dodržování
Časové okno: 35 dní
|
Dodržování aktuálně předepsané náhrady bílkovin a předepsaných multivitaminových doplňků bude hodnoceno denně od 1. do 7. dne a zaznamenáváno jako procento tablet spotřebovaných comapred na předpis (0–100 %).
Shoda s produktem studie bude následně hodnocena denně od 8. do 35. dne.
Shoda v průběhu studie bude hodnocena pomocí standardizovaných dotazníků, kde pacienti dokumentují počet léků oproti počtu předepsaných tablet.
Bude vypočítána procentuální úroveň kompliance na pacienta a celkový počet pacientů, aby se definovala celková kompliance, kde vyšší procento představuje lepší celkovou komplianci.
|
35 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčba – naléhavá snášenlivost
Časové okno: 12 dní
|
Gastrointestinální tolerance (včetně průjmu, zácpy, nevolnosti, zvracení, bolesti břicha, nadýmání, plynatosti a říhání) bude hodnocena pomocí dotazníku s použitím škály (nepřítomná, mírná, střední, těžká).
|
12 dní
|
|
Přijatelnost pacienta
Časové okno: 2 dny
|
Přijatelnost (snadnost použití a chutnost) bude hodnocena pomocí dotazníku.
|
2 dny
|
|
Metabolická kontrola
Časové okno: 2 dny
|
Krevní fenylalanin, krevní tyrosin a další aminokyseliny.
Vzorky kapilární krve z konečku prstu budou odebírány nalačno při základním pozorování (den 1) a v poslední den období intervence (den 35).
Odebrané vzorky budou analyzovány na krevní fenylalanin, tyrosin a 16 dalších proteinogenních aminokyselin, 2 neproteinogenní aminokyseliny a 1 aminosulfonovou kyselinu.
|
2 dny
|
|
Nutriční příjem
Časové okno: 2 dny
|
K posouzení obvyklého příjmu potravy se během výchozího stavu a na konci období intervence dokončí 24hodinové stažení stravy.
|
2 dny
|
|
Hmotnost
Časové okno: 2 dny
|
Měření hmotnosti (kg) bude provedeno během základního pozorování a na konci období intervence.
|
2 dny
|
|
Výška
Časové okno: 2 dny
|
Měření hmotnosti (kg) bude provedeno během základního pozorování a na konci období intervence.
|
2 dny
|
|
Výskyt nežádoucích účinků vznikajících ve studii [bezpečnost].
Časové okno: Základní linie
|
Všechny nežádoucí účinky budou zaznamenávány v průběhu studie (jak a kdy nastanou).
V důsledku toho neexistuje žádný konkrétní časový rámec, protože četnost nežádoucích účinků nelze předvídat.
|
Základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia, Inc.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PKU.LP2017
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .