Conformità, tolleranza e accettabilità di un sostituto proteico in compresse per la gestione dietetica della fenilchetonuria

I sostituti proteici sono generalmente presentati in polvere e ricostituiti in acqua fino a un volume prestabilito, ma possono anche essere offerti in formati pronti da bere o come gel. Nonostante i recenti progressi relativi al gusto, al profumo e alla consistenza (proprietà organolettiche) dei sostituti proteici disponibili in commercio, una piccola percentuale di pazienti affetti da PKU sceglie di consumare sostituti proteici a base di compresse. In questo senso, prove aneddotiche suggeriscono che nel Regno Unito circa 80-100 pazienti affetti da PKU consumano sostituti proteici in compresse. Nonostante la necessità di consumarne grandi quantità, i sostituti proteici in compresse possono aiutare a superare alcune delle suddette limitazioni rispetto alle preparazioni in polvere o pronte da bere, ma offrono anche ulteriori vantaggi tra cui praticità e ridotta preparazione.

Sebbene l'uso di sostituti proteici in compresse sia basso rispetto alle preparazioni in polvere, le prime prove di MacDonald e colleghi suggeriscono che i sostituti proteici in compresse sono una strategia altrettanto efficace per gestire la PKU nei bambini più grandi, negli adolescenti e negli adulti. I sostituti proteici a base di compresse, tuttavia, offrono solo una miscela equilibrata di aminoacidi essenziali e non essenziali. Considerando il carico quotidiano e la disciplina richiesti per seguire la dieta restrittiva a basso contenuto proteico, i rapporti suggeriscono che è difficile raggiungere la piena conformità con i sostituti proteici a base di compresse, e questo diventa particolarmente difficile se somministrato insieme a integratori multivitaminici. Per elaborare, ai pazienti che consumano esclusivamente sostituti proteici in formato compressa può essere richiesto di consumare 70-140 compresse al giorno (media = 75 compresse al giorno) insieme a 5 compresse aggiuntive di vitamine e minerali prescrivibili. In questo caso, può essere utile se i sostituti proteici a base di compresse combinano aminoacidi con vitamine, minerali e oligoelementi.

Al momento non sono disponibili compresse che combinano aminoacidi con vitamine, minerali e oligoelementi. Pertanto, lo sponsor ha prodotto un sostituto proteico a base di compresse progettato per individui di età pari o superiore a 8 anni. Sviluppate appositamente per la gestione dietetica della PKU comprovata, le compresse sostitutive proteiche prive di fenilalanina comprendono una miscela adattata di aminoacidi essenziali e non essenziali (esclusa la fenilalanina) e sono combinate con carboidrati, DHA, vitamine e minerali e oligoelementi selezionati. Pertanto, lo scopo di questo studio di intervento è quindi quello di valutare l'accettabilità (compliance, tolleranza gastrointestinale e appetibilità) delle compresse, catturando anche informazioni relative ai profili di aminoacidi nel sangue, all'assunzione dietetica, all'antropometria e alla sicurezza come parte di un basso livello di fenilalanina regime dietetico nei pazienti con PKU. Verranno reclutati trenta pazienti idonei con PKU (≥ 8 anni), identificati come utilizzatori attuali di tablet. I pazienti osserveranno in primo luogo un periodo basale di 7 giorni. Durante il basale, i pazienti continueranno con la dieta esistente e la prescrizione di sostituti proteici prima di ricevere le compresse ogni giorno per 28 giorni oltre a un'appropriata gestione nutrizionale.