Zgodność, tolerancja i akceptacja substytutu białka w tabletkach w dietetycznym leczeniu fenyloketonurii

Substytuty białka są zwykle dostępne w postaci proszku i rozpuszczane w wodzie do określonej objętości, ale mogą być również oferowane w postaci gotowej do spożycia lub żelu. Pomimo ostatnich postępów w zakresie smaku, zapachu i konsystencji (właściwości organoleptycznych) dostępnych na rynku zamienników białka, niewielki odsetek pacjentów z PKU decyduje się na spożywanie zamienników białka w postaci tabletek. W tym sensie anegdotyczne dowody wskazują, że w Wielkiej Brytanii około 80-100 pacjentów z PKU spożywa substytuty białka w tabletkach. Pomimo konieczności spożywania dużych ilości, substytuty białka w postaci tabletek mogą pomóc przezwyciężyć niektóre z wyżej wymienionych ograniczeń w porównaniu z preparatami w proszku lub gotowymi do spożycia, ale oferują również dodatkowe korzyści, takie jak wygoda i mniejsze przygotowanie.

Chociaż stosowanie substytutów białka w tabletkach jest niskie w porównaniu z preparatami w proszku, wczesne dowody uzyskane przez MacDonalda i współpracowników sugerują, że substytuty białka w tabletkach są równie skuteczną strategią leczenia PKU u starszych dzieci, nastolatków i dorosłych. Jednak substytuty białka w tabletkach oferują jedynie zrównoważoną mieszankę niezbędnych i nieistotnych aminokwasów. Biorąc pod uwagę codzienne obciążenie i dyscyplinę wymaganą do przestrzegania restrykcyjnej diety niskobiałkowej, raporty sugerują, że osiągnięcie pełnej zgodności z substytutami białka w postaci tabletek jest trudne, a staje się to szczególnie trudne, gdy są podawane razem z suplementami wielowitaminowymi. Aby to rozwinąć, pacjenci spożywający wyłącznie substytuty białka w postaci tabletek mogą być zmuszeni do spożywania 70-140 tabletek dziennie (średnio = 75 tabletek dziennie) wraz z dodatkowymi 5 zalecanymi tabletkami witamin i minerałów. W takim przypadku korzystne może być zastąpienie białka w tabletkach połączeniem aminokwasów z witaminami, minerałami i pierwiastkami śladowymi.

Obecnie tabletki łączące aminokwasy z witaminami, minerałami i pierwiastkami śladowymi są obecnie niedostępne. W związku z tym sponsor wyprodukował substytut białka w tabletkach przeznaczony dla osób w wieku 8 lat i starszych. Opracowane specjalnie do postępowania dietetycznego w przypadku potwierdzonej PKU, niezawierające fenyloalaniny tabletki zastępujące białko zawierają dostosowaną mieszankę niezbędnych i nieistotnych aminokwasów (z wyłączeniem fenyloalaniny) oraz są połączone z węglowodanami, DHA, witaminami oraz wybranymi minerałami i pierwiastkami śladowymi. W związku z tym celem tego badania interwencyjnego jest ocena dopuszczalności (zgodność, tolerancja żołądkowo-jelitowa i smakowitość) tabletek, a także zebranie informacji związanych z profilami aminokwasów we krwi, spożyciem w diecie, antropometrią i bezpieczeństwem w ramach diety o niskiej zawartości fenyloalaniny schemat diety u chorych na PKU. Zrekrutowanych zostanie trzydziestu kwalifikujących się pacjentów z PKU (≥ 8 lat), zidentyfikowanych jako obecni użytkownicy tabletów. Pacjenci będą najpierw obserwowali 7-dniowy okres wyjściowy. W punkcie początkowym pacjenci będą kontynuować dotychczasową dietę i przepisany substytut białka przed otrzymywaniem tabletek codziennie przez 28 dni, oprócz odpowiedniego postępowania żywieniowego.