用于苯丙酮尿症饮食管理的片剂蛋白质替代品的依从性、耐受性和可接受性

蛋白质替代品通常以粉末形式存在，并在水中重新溶解至设定体积，但也可以以即饮形式或凝胶形式提供。 尽管最近在市售蛋白质替代品的味道、气味和质地（感官特性）方面取得了进展，但仍有一小部分 PKU 患者选择食用基于片剂的蛋白质替代品。 从这个意义上说，轶事证据表明在英国大约有 80-100 名 PKU 患者食用片剂蛋白质替代品。 尽管需要大量食用，但与粉末或即饮制剂相比，片剂形式的蛋白质替代品可能有助于克服上述一些限制，而且还提供额外的好处，包括方便和减少准备工作。

尽管与粉状制剂相比，基于片剂的蛋白质替代品的使用率较低，但来自 MacDonald 及其同事的早期证据表明，片剂蛋白质替代品对于治疗年龄较大的儿童、青少年和成人的 PKU 是一种同样有效的策略。 然而，基于片剂的蛋白质替代品只能提供必需氨基酸和非必需氨基酸的平衡混合物。 考虑到遵循限制性低蛋白饮食所需的日常负担和纪律，报告表明完全依从基于片剂的蛋白质替代品是困难的，当与多种维生素补充剂一起服用时，这变得尤其具有挑战性。 详细而言，仅服用片剂形式的蛋白质替代品的患者可能需要每天服用 70-140 片（平均每天 75 片）以及额外的 5 片处方维生素和矿物质片。 在这种情况下，如果以片剂为基础的蛋白质替代氨基酸与维生素、矿物质和微量元素的组合，可能会有好处。

目前，还没有结合氨基酸与维生素、矿物质和微量元素的片剂。 因此，申办方生产了一种基于片剂的蛋白质替代品，专为 8 岁及以上的人群设计。 专为经证实的 PKU 的饮食管理而开发的不含苯丙氨酸的蛋白质替代药片包含必需和非必需氨基酸（不包括苯丙氨酸）的适当混合物，并与碳水化合物、DHA、维生素和选定的矿物质和微量元素相结合。 因此，这项干预试验的目的是评估片剂的可接受性（依从性、胃肠道耐受性和适口性），同时还收集与血液氨基酸概况、膳食摄入量、人体测量学和安全性相关的信息，作为低苯丙氨酸的一部分PKU患者的饮食方案。 将招募 30 名符合条件的 PKU 患者（≥ 8 岁），确定为当前的片剂用户。 患者将首先观察 7 天的基线期。 在基线期间，除了适当的营养管理外，患者将继续他们现有的饮食和蛋白质替代处方，然后每天服用药片 28 天。