Conformité, tolérance et acceptabilité d'un substitut protéique en comprimé pour la prise en charge diététique de la phénylcétonurie

Les substituts de protéines sont généralement présentés sous forme de poudre et reconstitués dans de l'eau à un volume défini, mais peuvent également être proposés sous forme de prêt-à-boire ou sous forme de gel. Malgré les progrès récents liés au goût, à l'odeur et à la texture (propriétés organoleptiques) des substituts protéiques disponibles dans le commerce, une petite proportion de patients atteints de PCU choisissent de consommer des substituts protéiques sous forme de comprimés. En ce sens, des preuves anecdotiques suggèrent qu'au Royaume-Uni, environ 80 à 100 patients atteints de PCU consomment des substituts protéiques en comprimés. Malgré la nécessité de consommer de grandes quantités, les substituts de protéines sous forme de comprimés peuvent aider à surmonter certaines des limitations susmentionnées par rapport aux préparations en poudre ou prêtes à boire, mais offrent également des avantages supplémentaires, notamment la commodité et une préparation réduite.

Bien que l'utilisation de substituts protéiques sous forme de comprimés soit faible par rapport aux préparations en poudre, les premières preuves de MacDonald et de ses collègues suggèrent que les substituts protéiques sous forme de comprimés sont une stratégie tout aussi efficace pour gérer la PCU chez les enfants plus âgés, les adolescents et les adultes. Cependant, les substituts protéiques à base de comprimés n'offrent qu'un mélange équilibré d'acides aminés essentiels et non essentiels. Compte tenu de la charge quotidienne et de la discipline requises pour suivre le régime restrictif pauvre en protéines, les rapports suggèrent qu'il est difficile d'atteindre une conformité totale avec les substituts protéiques à base de comprimés, et cela devient particulièrement difficile lorsqu'ils sont administrés avec des suppléments multivitaminés. Pour élaborer, les patients consommant uniquement des substituts de protéines sous forme de comprimés peuvent être tenus de consommer 70 à 140 comprimés par jour (moyenne = 75 comprimés par jour) en plus de 5 comprimés supplémentaires de vitamines et de minéraux prescriptibles. Dans ce cas, il peut être avantageux que les substituts protéiques sous forme de comprimés combinent des acides aminés avec des vitamines, des minéraux et des oligo-éléments.

À l'heure actuelle, les comprimés associant des acides aminés à des vitamines, des minéraux et des oligo-éléments ne sont actuellement pas disponibles. À ce titre, le promoteur a produit un substitut protéique sous forme de comprimés conçu pour les personnes âgées de 8 ans et plus. Développés spécifiquement pour la prise en charge diététique de la PCU avérée, les comprimés de substituts protéiques sans phénylalanine comprennent un mélange adapté d'acides aminés essentiels et non essentiels (hors phénylalanine) et sont associés à des glucides, du DHA, des vitamines et des minéraux et oligo-éléments sélectionnés. A ce titre, l'objectif de cet essai interventionnel est donc d'évaluer l'acceptabilité (observance, tolérance gastro-intestinale et palatabilité) des comprimés, tout en capturant des informations liées aux profils sanguins d'acides aminés, aux apports alimentaires, à l'anthropométrie et à la sécurité dans le cadre d'une faible teneur en phénylalanine. régime alimentaire chez les patients atteints de PCU. Trente patients PCU éligibles (≥ 8 ans), identifiés comme utilisateurs actuels de tablettes, seront recrutés. Les patients observeront d'abord une période de référence de 7 jours. Au cours de la ligne de base, les patients poursuivront leur régime actuel et leur prescription de substituts protéiques avant de recevoir les comprimés quotidiennement pendant 28 jours en plus d'une gestion nutritionnelle appropriée.