Naleving, tolerantie en aanvaardbaarheid van een eiwitvervanger voor tabletten voor de dieetbehandeling van fenylketonurie

Eiwitvervangers worden meestal in poedervorm aangeboden en in water gereconstitueerd tot een bepaald volume, maar kunnen ook worden aangeboden in kant-en-klare formaten of als een gel. Ondanks de recente vooruitgang met betrekking tot de smaak, geur en textuur (organoleptische eigenschappen) van in de handel verkrijgbare eiwitvervangers, kiest een klein deel van de PKU-patiënten ervoor om eiwitvervangers op tabletbasis te consumeren. In die zin suggereert anekdotisch bewijs dat in het VK ongeveer 80-100 PKU-patiënten eiwitvervangers in tabletten consumeren. Ondanks de noodzaak om grote hoeveelheden te consumeren, kunnen eiwitvervangers in tabletvorm enkele van de bovengenoemde beperkingen helpen overwinnen in vergelijking met poeder- of kant-en-klare bereidingen, maar ze bieden ook extra voordelen, waaronder gemak en minder bereiding.

Hoewel het gebruik van eiwitvervangers op basis van tabletten laag is in vergelijking met preparaten in poedervorm, suggereert vroeg bewijs van MacDonald en collega's dat eiwitvervangers in tabletten een even effectieve strategie zijn om PKU bij oudere kinderen, tieners en volwassenen te behandelen. Op tabletten gebaseerde eiwitvervangers bieden echter alleen een uitgebalanceerde mix van essentiële en niet-essentiële aminozuren. Gezien de dagelijkse last en discipline die nodig is om het restrictieve eiwitarme dieet te volgen, suggereren rapporten dat het moeilijk is om volledige naleving van op tabletten gebaseerde eiwitvervangers te bereiken, en dit wordt vooral een uitdaging wanneer het naast multivitaminesupplementen wordt gegeven. Ter verduidelijking: van patiënten die uitsluitend eiwitvervangers in tabletvorm consumeren, kan worden verlangd dat ze 70-140 tabletten per dag innemen (gemiddeld = 75 tabletten per dag) naast nog eens 5 voorgeschreven vitamine- en mineraaltabletten. In dit geval kan het gunstig zijn als eiwitvervangers op tabletbasis aminozuren combineren met vitamines, mineralen en sporenelementen.

Op dit moment zijn er geen tabletten die aminozuren combineren met vitamines, mineralen en sporenelementen. Als zodanig heeft de sponsor een op tabletten gebaseerde eiwitvervanger geproduceerd die is ontworpen voor personen van 8 jaar en ouder. De fenylalaninevrije eiwitvervangende tabletten, speciaal ontwikkeld voor de dieetbehandeling van bewezen PKU, bestaan ​​uit een aangepast mengsel van essentiële en niet-essentiële aminozuren (exclusief fenylalanine) en worden gecombineerd met koolhydraten, DHA, vitamines en geselecteerde mineralen en sporenelementen. Het doel van deze interventiestudie is dan ook om de aanvaardbaarheid (conformiteit, gastro-intestinale tolerantie en smakelijkheid) van de tabletten te evalueren, en tegelijkertijd informatie vast te leggen met betrekking tot bloedaminozuurprofielen, inname via de voeding, antropometrie en veiligheid als onderdeel van een laag fenylalaninegehalte. voedingsschema bij PKU-patiënten. Dertig in aanmerking komende PKU-patiënten (≥ 8 jaar), geïdentificeerd als huidige tabletgebruikers, zullen worden geworven. Patiënten zullen eerst een basislijnperiode van 7 dagen in acht nemen. Tijdens de basislijn zullen patiënten doorgaan met hun bestaande dieet- en eiwitvervangingsvoorschrift voordat ze de tabletten gedurende 28 dagen dagelijks krijgen, naast een passend voedingsmanagement.