페닐케톤뇨증의 식이 관리를 위한 정제 단백질 대체제의 순응도, 내성 및 수용 가능성
연구 개요
상세 설명
단백질 대체물은 일반적으로 분말 형태로 제공되며 설정된 부피로 물에 재구성되지만 바로 마실 수 있는 형태 또는 젤 형태로도 제공될 수 있습니다. 상업적으로 이용 가능한 단백질 대체물의 맛, 향 및 질감(관능 특성)과 관련된 최근의 발전에도 불구하고 PKU 환자의 작은 비율이 정제 기반 단백질 대체물을 선택합니다. 이러한 의미에서 일화적인 증거는 영국에서 약 80-100명의 PKU 환자가 정제 단백질 대체물을 소비함을 시사합니다. 많은 양을 섭취해야 하는 필요성에도 불구하고 정제 형태의 단백질 대체물은 분말 또는 바로 마실 수 있는 음료에 비해 앞서 언급한 한계 중 일부를 극복하는 데 도움이 될 수 있지만 편의성 및 준비 감소를 포함한 추가 이점을 제공합니다.
정제 기반 단백질 대체물의 사용량은 분말 제제에 비해 낮지만 MacDonald와 동료의 초기 증거에 따르면 정제 단백질 대체물은 나이가 많은 어린이, 청소년 및 성인의 PKU를 관리하는 데 동등하게 효과적인 전략입니다. 그러나 태블릿 기반 단백질 대체물은 필수 아미노산과 비필수 아미노산의 균형 잡힌 혼합물만 제공합니다. 제한적인 저단백 식단을 따르는 데 필요한 일일 부담과 규율을 고려할 때 보고서에 따르면 정제 기반 단백질 대체물을 완전히 준수하는 것은 어렵고 멀티 비타민 보충제와 함께 제공할 때 특히 어려워집니다. 자세히 설명하자면 정제 형태의 단백질 대체제만 섭취하는 환자는 처방 가능한 추가 비타민 및 미네랄 정제 5개와 함께 하루에 70-140정(평균 = 하루 75정)을 섭취해야 할 수 있습니다. 이 경우 아미노산을 비타민, 미네랄 및 미량 원소와 결합한 정제 기반 단백질 대체물이 도움이 될 수 있습니다.
현재 아미노산과 비타민, 미네랄 및 미량 원소를 결합한 정제는 현재 사용할 수 없습니다. 이와 같이 스폰서는 8세 이상의 개인을 위해 설계된 정제 기반 단백질 대체물을 생산했습니다. 입증된 PKU의 식이 관리를 위해 특별히 개발된 페닐알라닌 무함유 단백질 대체 정제는 필수 및 비필수 아미노산(페닐알라닌 제외)의 적응된 혼합물로 구성되며 탄수화물, DHA, 비타민 및 선택된 미네랄 및 미량 원소와 결합됩니다. 따라서 이 개입 시험의 목적은 정제의 수용성(순응도, 위장 내약성 및 기호성)을 평가하는 동시에 혈액 아미노산 프로필, 식이 섭취, 인체 측정 및 낮은 페닐알라닌의 일부로서의 안전성과 관련된 정보를 수집하는 것입니다. PKU 환자의식이 요법. 현재 태블릿 사용자로 확인된 30명의 적격 PKU 환자(8세 이상)가 모집됩니다. 환자는 먼저 7일 기준선 기간을 관찰합니다. 기준선 동안 환자는 적절한 영양 관리와 함께 28일 동안 매일 정제를 받기 전에 기존 식단 및 단백질 대체 처방을 계속합니다.
연구 유형
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성
- 만 8세 이상
- 검증된 PKU로 진단
- 시험에 등록하는 동안 태블릿 형식으로 최소 20g의 단백질 등가물을 섭취하십시오.
- 일상적인 관리 및 식이 관리가 일반적인 PKU 관리 및 식이 관리와 다르지 않다면 선입견 환자를 고려할 수 있습니다.
- 환자 또는 부모/보호자의 서면 동의서가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 영양 지원이 필요한 경우(경장 및 비경구 영양 포함)
- 주요 간 또는 신장 기능 장애
- 산모 PKU 환자(연구 중에 환자가 임신한 경우 환자 관리를 담당하는 대사 영양사에게 즉시 통지하여 철회함)
- 본 연구 참여 전 1개월 이내에 다른 연구에 참여
- 프로토콜 요구 사항을 준수하려는 환자의 의지/능력에 대한 연구자의 우려
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 간섭
개입은 페닐알라닌이 없는 단백질 대체물입니다.
7일의 기본 기간이 지나면 모든 신병은 일상적인 영양 관리와 함께 28일 동안 매일 새로운 페닐알라닌이 없는 단백질 대체물을 받게 됩니다.
연구 제품 처방은 환자의 영양 관리를 담당하는 대사 영양사가 개별적으로 지정하고 환자의 연령, 체중 및 건강 상태에 따라 달라지지만 현재 처방된 정제 단백질 대체제 및 종합 비타민 보충제를 완전히 대체합니다.
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현재 태블릿 사용자로 확인된 30명의 적격 PKU 환자(≥ 8년)가 이 연구에 모집됩니다.
환자는 먼저 7일 기준선 기간을 관찰합니다.
기준선 동안 환자는 적절한 영양 관리와 함께 28일 동안 매일 페닐알라닌이 없는 단백질 대체 정제를 받기 전에 기존 식단 및 단백질 대체 처방을 계속합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일일 준수
기간: 35일
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현재 처방된 단백질 대체물 및 처방된 종합 비타민 보충제에 대한 순응도는 1-7일 동안 매일 평가되고 처방에 따라 소비된 정제의 백분율(0-100%)로 기록됩니다.
연구 제품에 대한 순응도는 이후 8-35일부터 매일 평가됩니다.
시험 전반에 걸친 순응도는 표준화된 설문지를 사용하여 평가되며, 여기서 환자는 약의 수와 처방된 정제의 수를 기록합니다.
환자당 및 전체 환자를 기준으로 한 비율 순응도 수준은 전체 순응도를 정의하기 위해 계산되며 비율이 높을수록 전체 순응도가 더 우수함을 나타냅니다.
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35일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 응급 내약성
기간: 12일
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위장 관용(설사, 변비, 메스꺼움, 구토, 복통, 팽만감, 고창 및 트림 포함)은 척도(없음, 경증, 중등도, 중증)를 사용하여 설문지를 통해 평가됩니다.
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12일
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환자 수용성
기간: 2일
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수용성(사용 용이성 및 기호성)은 설문지를 통해 평가됩니다.
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2일
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대사 조절
기간: 2일
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혈액 페닐알라닌, 혈액 티로신 및 기타 아미노산.
기준선 관찰(1일) 및 중재 기간의 마지막 날(35일)에 금식 상태에서 손가락 끝 모세혈관 혈액 샘플을 수집합니다.
수집된 샘플은 혈액 페닐알라닌, 티로신 및 16개의 기타 단백질 생성 아미노산, 2개의 비단백질 생성 아미노산 및 1개의 아미노 술폰산에 대해 분석됩니다.
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2일
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영양 섭취
기간: 2일
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습관적인 식이 섭취를 평가하기 위해 24시간 식이 회상은 기준선 동안과 개입 기간이 끝날 때 완료됩니다.
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2일
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무게
기간: 2일
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체중(kg) 측정은 기준선 관찰 동안과 중재 기간 종료 시 이루어집니다.
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2일
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키
기간: 2일
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체중(kg) 측정은 기준선 관찰 동안과 중재 기간 종료 시 이루어집니다.
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2일
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연구 제품 긴급 부작용 발생률 [안전성].
기간: 기준선
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모든 유해 사례는 연구 전반에 걸쳐 기록될 것입니다(발생 시).
결과적으로 부작용의 빈도를 예측할 수 없으므로 특정 시간 프레임이 없습니다.
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기준선
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia, Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PKU.LP2017
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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