Overholdelse, toleranse og aksept av en tablettproteinerstatning for kostholdsbehandling av fenylketonuri

Proteinerstatninger presenteres vanligvis i pulverformat og rekonstitueres i vann til et bestemt volum, men kan også tilbys i drikkeklare formater eller som en gel. Til tross for nylige fremskritt knyttet til smak, duft og tekstur (organoleptiske egenskaper) til kommersielt tilgjengelige proteinerstatninger, velger en liten andel av PKU-pasienter å konsumere tablettbaserte proteinerstatninger. I denne forstand tyder anekdotiske bevis på at i Storbritannia bruker omtrent 80-100 PKU-pasienter tablettproteinerstatninger. Til tross for behovet for å konsumere store mengder, kan proteinerstatninger i tablettformat bidra til å overvinne noen av de nevnte begrensningene sammenlignet med pulveriserte eller drikkeklare preparater, men også tilby ytterligere fordeler, inkludert bekvemmelighet og redusert tilberedning.

Selv om bruken av tablettbaserte proteinerstatninger er lav sammenlignet med pulveriserte preparater, tyder tidlige bevis fra MacDonald og kolleger på at tablettproteinerstatninger er en like effektiv strategi for å håndtere PKU hos eldre barn, tenåringer og voksne. Tablettbaserte proteinerstatninger tilbyr imidlertid bare en balansert blanding av essensielle og ikke-essensielle aminosyrer. Tatt i betraktning den daglige belastningen og disiplinen som kreves for å følge den restriktive dietten med lavt proteininnhold, tyder rapporter på at det er vanskelig å oppnå full overensstemmelse med tablettbaserte proteinerstatninger, og dette blir spesielt utfordrende når det gis sammen med multivitamintilskudd. For å utdype, kan pasienter som utelukkende bruker proteinerstatninger i tablettformat bli pålagt å innta 70-140 tabletter per dag (gjennomsnittlig = 75 tabletter per dag) sammen med ytterligere 5 forskrivbare vitamin- og mineraltabletter. I dette tilfellet kan det være gunstig om tablettbaserte proteinerstatninger kombinerer aminosyrer med vitaminer, mineraler og sporstoffer.

For tiden er tabletter som kombinerer aminosyrer med vitaminer, mineraler og sporstoffer utilgjengelige. Som sådan har sponsoren produsert en tablettbasert proteinerstatning designet for personer i alderen 8 år og eldre. Utviklet spesifikt for kostholdsbehandling av velprøvd PKU, inneholder de fenylalaninfrie proteinerstatningstabletter en tilpasset blanding av essensielle og ikke-essensielle aminosyrer (unntatt fenylalanin) og er kombinert med karbohydrater, DHA, vitaminer og utvalgte mineraler og sporstoffer. Som sådan er målet med denne intervensjonsforsøket derfor å evaluere akseptabiliteten (compliance, gastrointestinal toleranse og smak) av tablettene, samtidig som det fanger informasjon relatert til blodets aminosyreprofiler, diettinntak, antropometri og sikkerhet som en del av et lavt fenylalanin. kostholdsregime hos PKU-pasienter. Tretti kvalifiserte PKU-pasienter (≥ 8 år), identifisert som nåværende nettbrettbrukere, vil bli rekruttert. Pasientene vil først observere en 7-dagers baseline-periode. Under baseline vil pasienter fortsette med sin eksisterende diett og resept på proteinerstatning før de får tablettene daglig i 28 dager i tillegg til passende ernæringsbehandling.