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フォン・ヴィレブランド因子関連血小板機能障害患者におけるARC1779注射

2009年1月8日 更新者：Archemix Corp.

フォン・ヴィレブランド因子関連血小板機能障害患者におけるARC1779注射の安全性、薬物動態、および薬力学に関する第2相パイロット研究

3 種類のフォン ヴィレブランド因子関連血小板障害を有する患者における治療用オリゴヌクレオチド (「アプタマー」) である ARC1779 の全体的な安全性と忍容性を評価すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ARC1779注射は、非対照の非盲検試験として、TTP患者の4つのコホートで調査されます。 vWD-2b の患者は、無作為化、盲検化、二重ダミー、およびプラセボ対照研究の追加コホートに登録されます。

まとめると、3 つの異なる vWF 関連血小板機能障害を表す患者: 寛解期の TTP、急性 TTP、および vWD-2b は、合計 5 つのコホートで治療されます。 3つのコホートは、TTPのエピソード後の状態にある患者で構成され（「TTP寛解コホート」）、用量および期間の漸増設計でARC1779注射で治療されます。 並行して、急性ＴＴＰを有する患者の単一コホート（「急性ＴＴＰコホート」）は、個々の患者の漸増対応答パラダイムに従って治療される。 このコホートは、研究の開始時に登録のために開かれ、他のすべてのコホートが完了した後に閉じられます。 また、並行して、vW​​D-2b 患者の単一コホート (「vWD-2b コホート」) は、研究の開始時に登録を開始し、TTP 寛解コホートの経過とは独立して継続します。 各TTPコホートには最大4人の患者が含まれます。 vWD-2b コホートは、最大 12 人の vWD-2b 患者で構成されると予想されます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

28

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 男性か女性;
  • 18 歳から 75 歳。
  • vWD-2b - 確定診断、または;
  • TTP 寛解 - 原発性急性 TTP の以前のエピソード、または;

  • 急性 TTP - 以下のすべてが存在する、初回または再発のエピソード:

    1. 微小血管障害性溶血性貧血（住血吸虫症あり、クームス​​試験陰性）;
    2. 重度の血小板減少症;
    3. TTP の一次または二次形態の臨床診断:(1) 一次 TTP: たとえば、家族性 TTP (アップショー-シュルマン症候群)、または後天性特発性 TTP、または「非定型 HUS」。 (2) 二次 TTP: 例えば、骨髄移植後に発生する TTP、薬剤誘発 TTP、狼瘡関連 TTP など。
  • -スクリーニング時の定性的尿薬物検査が陰性であり、アルコールまたは薬物乱用の履歴がない;
  • -研究期間中に外科的処置を受けることを検討していない、または予定していない;
  • -スクリーニング訪問前の30日以内に1単位以上の血液を寄付または失っていません;
  • -スクリーニング前の30日以内に実験薬を受け取っていません;
  • -女性患者は妊娠していない必要があります[TTP寛解およびvWD-2bコホートの場合、スクリーニング時の血清妊娠検査および投与前1日目の尿妊娠検査は陰性でなければなりません; -急性TTPコホートの場合、1日目の投与前の血清妊娠検査は陰性でなければなりません]、および効果的で冗長な避妊方法（つまり、自己と男性パートナーの両方）を研究全体および少なくとも30日間使用する意思がある参加後。 可能であれば、前の月経の停止から 5 日以内に治療を開始します。
  • 男性患者は、研究全体および参加後少なくとも30日間、医学的に許容される避妊薬（禁欲または殺精子剤を含むコンドームの使用）を使用することに同意する必要があります。
  • 患者は、プロトコルを理解し、遵守することができなければならず、研究関連の手順を実行する前に、インフォームドコンセント文書に署名している必要があります。

除外基準:

  • 最近の手術または外傷の病歴;
  • -研究への参加期間中に患者を医学的に不安定にする可能性のある、癌や心臓病などの主要なアクティブな健康問題。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：TTP寛解コホート1
患者は、6 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するために、4 時間にわたって ARC1779 の総用量 0.47 mg/kg を受け取ります。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 0.24 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.46 mg/kg を 30 分間かけて段階的に注入し、続いて追加の 2.88 mg/kg を 0.002 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続的に注入します。
薬：ARC1779

最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入して、6 mcg/mL の目標血漿濃度を生成します。

ARC1779 注射液の持続注入は 14 日間まで続けることができます。 最初の 24 時間後に、治験責任医師の判断に従って、臨床および実験データに基づいて、必要に応じて 12 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するように用量を滴定することができます。

薬：ARC1779
シーケンスの 1 つの期間で、ARC1779 はすべての被験者に 0.23 mg/kg を 30 分間にわたって段階的に注入し、続いて 0.24 mg/kg を 4 時間かけて 0.001 mg/kg/プラセボのダミーの30分間の注入と組み合わせて1分間。 別の期間では、被験者は 0.4 mcg/kg の用量のデスモプレシンの単回注入を 30 分間にわたって受け、ダミーの 30 分間の段階的注入に続いてプラセボの 4 時間の連続注入が行われます。 もう1つの期間では、被験者は30分間にわたって0.4 mcg / kgの用量でデスモプレシンと、30分間にわたって0.23 mg / kgの段階的注入としてARC1779が与えられ、その後さらに0.24 mg / 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間にわたって kg を投与
実験的：TTP寛解コホート2
患者は、6 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するために、24 時間にわたって 1.67 mg/kg の ARC1779 の総用量を受け取ります。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 0.24 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.46 mg/kg を 30 分間かけて段階的に注入し、続いて追加の 2.88 mg/kg を 0.002 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続的に注入します。
薬：ARC1779

最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入して、6 mcg/mL の目標血漿濃度を生成します。

ARC1779 注射液の持続注入は 14 日間まで続けることができます。 最初の 24 時間後に、治験責任医師の判断に従って、臨床および実験データに基づいて、必要に応じて 12 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するように用量を滴定することができます。

薬：ARC1779
シーケンスの 1 つの期間で、ARC1779 はすべての被験者に 0.23 mg/kg を 30 分間にわたって段階的に注入し、続いて 0.24 mg/kg を 4 時間かけて 0.001 mg/kg/プラセボのダミーの30分間の注入と組み合わせて1分間。 別の期間では、被験者は 0.4 mcg/kg の用量のデスモプレシンの単回注入を 30 分間にわたって受け、ダミーの 30 分間の段階的注入に続いてプラセボの 4 時間の連続注入が行われます。 もう1つの期間では、被験者は30分間にわたって0.4 mcg / kgの用量でデスモプレシンと、30分間にわたって0.23 mg / kgの段階的注入としてARC1779が与えられ、その後さらに0.24 mg / 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間にわたって kg を投与
実験的：TTP寛解コホート3
患者は、12 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するために、24 時間にわたって ARC1779 の総用量 3.34 mg/kg を受け取ります。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 0.24 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.46 mg/kg を 30 分間かけて段階的に注入し、続いて追加の 2.88 mg/kg を 0.002 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続的に注入します。
薬：ARC1779

最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入して、6 mcg/mL の目標血漿濃度を生成します。

ARC1779 注射液の持続注入は 14 日間まで続けることができます。 最初の 24 時間後に、治験責任医師の判断に従って、臨床および実験データに基づいて、必要に応じて 12 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するように用量を滴定することができます。

薬：ARC1779
シーケンスの 1 つの期間で、ARC1779 はすべての被験者に 0.23 mg/kg を 30 分間にわたって段階的に注入し、続いて 0.24 mg/kg を 4 時間かけて 0.001 mg/kg/プラセボのダミーの30分間の注入と組み合わせて1分間。 別の期間では、被験者は 0.4 mcg/kg の用量のデスモプレシンの単回注入を 30 分間にわたって受け、ダミーの 30 分間の段階的注入に続いてプラセボの 4 時間の連続注入が行われます。 もう1つの期間では、被験者は30分間にわたって0.4 mcg / kgの用量でデスモプレシンと、30分間にわたって0.23 mg / kgの段階的注入としてARC1779が与えられ、その後さらに0.24 mg / 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間にわたって kg を投与
実験的：急性 TTP コホート 4
患者は、12 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するために、最大 40.78 mg/kg の ARC1779 を最大 14 日間投与されます。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 0.24 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.46 mg/kg を 30 分間かけて段階的に注入し、続いて追加の 2.88 mg/kg を 0.002 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続的に注入します。
薬：ARC1779

最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入して、6 mcg/mL の目標血漿濃度を生成します。

ARC1779 注射液の持続注入は 14 日間まで続けることができます。 最初の 24 時間後に、治験責任医師の判断に従って、臨床および実験データに基づいて、必要に応じて 12 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するように用量を滴定することができます。

薬：ARC1779
シーケンスの 1 つの期間で、ARC1779 はすべての被験者に 0.23 mg/kg を 30 分間にわたって段階的に注入し、続いて 0.24 mg/kg を 4 時間かけて 0.001 mg/kg/プラセボのダミーの30分間の注入と組み合わせて1分間。 別の期間では、被験者は 0.4 mcg/kg の用量のデスモプレシンの単回注入を 30 分間にわたって受け、ダミーの 30 分間の段階的注入に続いてプラセボの 4 時間の連続注入が行われます。 もう1つの期間では、被験者は30分間にわたって0.4 mcg / kgの用量でデスモプレシンと、30分間にわたって0.23 mg / kgの段階的注入としてARC1779が与えられ、その後さらに0.24 mg / 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間にわたって kg を投与
実験的：vWD-Type2b コホート 5
被験者は、ARC1779、デスモプレシン、またはARC1779とデスモプレシンの組み合わせを3期間のクロスオーバーデザインで受け取ります。 ARC1779 の最大用量は、6 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するための 0.47 mg/kg です。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 0.24 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入した。
薬：ARC1779
最初に 0.46 mg/kg を 30 分間かけて段階的に注入し、続いて追加の 2.88 mg/kg を 0.002 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続的に注入します。
薬：ARC1779

最初に 0.23 mg/kg を 30 分かけて段階的に注入し、続いて追加の 1.44 mg/kg を 0.001 mg/kg/min の速度で 24 時間かけて連続注入して、6 mcg/mL の目標血漿濃度を生成します。

ARC1779 注射液の持続注入は 14 日間まで続けることができます。 最初の 24 時間後に、治験責任医師の判断に従って、臨床および実験データに基づいて、必要に応じて 12 mcg/mL の目標血漿濃度を達成するように用量を滴定することができます。

薬：ARC1779
シーケンスの 1 つの期間で、ARC1779 はすべての被験者に 0.23 mg/kg を 30 分間にわたって段階的に注入し、続いて 0.24 mg/kg を 4 時間かけて 0.001 mg/kg/プラセボのダミーの30分間の注入と組み合わせて1分間。 別の期間では、被験者は 0.4 mcg/kg の用量のデスモプレシンの単回注入を 30 分間にわたって受け、ダミーの 30 分間の段階的注入に続いてプラセボの 4 時間の連続注入が行われます。 もう1つの期間では、被験者は30分間にわたって0.4 mcg / kgの用量でデスモプレシンと、30分間にわたって0.23 mg / kgの段階的注入としてARC1779が与えられ、その後さらに0.24 mg / 0.001 mg/kg/min の速度で 4 時間にわたって kg を投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
3 種類のフォン ヴィレブランド因子 (vWF) 関連の血小板機能障害における ARC1779 の全体的な安全性と忍容性を確立する
時間枠：28日
28日

二次結果の測定

結果測定
時間枠
患者群における ARC1779 静脈内 (IV) 注入の薬物動態 (PK) プロファイルを特徴付ける
時間枠：28日
28日
血小板機能およびvWF活性のパラメーターに関して、vW​​F関連血小板機能障害患者におけるARC1779の薬力学的（PD）プロファイルを特徴付ける
時間枠：28日
28日
ARC1779 PK および PD パラメータ間の濃度および用量反応関係を評価する。
時間枠：28日
28日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Archemix Corp.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2008年1月1日

一次修了 (実際)

2008年12月1日

研究の完了 (実際)

2008年12月1日

試験登録日

最初に提出

2008年3月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年3月3日

最初の投稿 (見積もり)

2008年3月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2009年1月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2009年1月8日

最終確認日

2008年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARC1779-004

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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