Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av et undersøkelsesmiddel, Lumasiran (ALN-GO1), hos pasienter med primær hyperoksaluri type 1

29. mars 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 2, multisenter, åpen etikett, utvidelsesstudie for å evaluere langtidsadministrasjonen av ALN-GO1 hos pasienter med primær hyperoksaluri type 1

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til lumasiran hos pasienter med primær hyperoksaluri type 1.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Påmelding innen 12 måneder etter fullført studie ALN-GO1-001
  • Etter etterforskerens oppfatning tolererte studiemedisinen
  • Hvis du tar vitamin B6 (pyridoksin), villig til å forbli på et stabilt diett under studiens varighet
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest, kan ikke amme og må være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode
  • Villig til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante helseproblemer (med unntak av PH1)
  • Klinisk signifikant kardiovaskulær abnormitet
  • Unormalt for ASAT/ALAT og andre kliniske sikkerhetslaboratorieresultater som anses som klinisk signifikante
  • Krav til kronisk dialyse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM eller 3,0 mg/kg Q3M

Deltakere som registrerte seg fra studie 001B (NCT02706886), fikk lumasiran, subkutan (SC) injeksjon, med en startdose på 1,0 milligram per kilogram (mg/kg) én gang i måneden (QM) eller 3,0 mg/kg én gang hver tredje måned [Q3M]) fra dag 1 opp til maksimalt måned 6. Innen måned 6 ble alle deltakerne godkjent til å endre dose og/eller doseringsregime for å få lumasiran, SC-injeksjon i en dose på 3,0 mg/kg, Q3M, opp til måned 51 av behandlingsperioden.

Alle 3 deltakerne som begynte behandling med 1 mg/kg QM gikk over til 3 mg/kg Q3M-regime innen 6. måned. Siden den kumulative dosen administrert over 6 måneder var den samme for både 1 mg/kg QM og 3 mg/kg Q3M, ble disse deltakerne samlet i én arm som anbefalt av Safety Review Committee (SRC).
Legemiddel: Lumasiran
Flere doser av lumasiran ved SC-injeksjon
Andre navn:
  • ALN-GO1
Eksperimentell: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
Deltakere som ble registrert fra studie 001B, fikk lumasiran, SC-injeksjon, med en startdose på 3,0 mg/kg, QM, fra dag 1 til maksimalt måned 21. Innen måned 21 ble alle deltakerne godkjent til å endre doseringsregime for å få lumasiran, SC-injeksjon, i en dose på 3,0 mg/kg, Q3M, opp til måned 51 av behandlingsperioden.
Legemiddel: Lumasiran
Flere doser av lumasiran ved SC-injeksjon
Andre navn:
  • ALN-GO1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med minst én bivirkning (AE)
Tidsramme: Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder
AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk forsøksperson som har administrert et legemiddel og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. Sikkerhetsanalysesett inkluderte alle deltakere som mottok en hvilken som helst mengde studiemedisin.
Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i 24-timers urinoksalat korrigert for kroppsoverflate (BSA) ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder
Oksalat produsert av leveren er den viktigste toksiske metabolitten som driver sykdomspatologi hos deltakere med primær hyperoksaluri type 1 (PH1). Risikoen for sykdomskomplikasjoner øker kontinuerlig ettersom oksalatnivåene øker. 24-timers urinoksalat (millimol [mmol]/ 24 timer [t]/1,73 kvadratmeter [m^2]) korrigert for BSA ved hvert besøk per deltaker ble beregnet som følger: [Urinoksalatkonsentrasjon (mikromol per liter [umol/l])/1000 (umol/mmol)]*[24 timers urinvolum (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 timer/faktiske oppsamlingstimer]*1,73/(BSA). Baseline var den utledede baseline-verdien fra den lumasiran-behandlede perioden i studie ALN-GO1-001. En negativ endring fra baseline indikerte et gunstig resultat. PD-analysesett inkluderte alle deltakere som mottok en hvilken som helst mengde studiemedisin og som hadde minst 1 urinprøve etter dose for PD. Totalt antall deltakere analysert er antall deltakere med data tilgjengelig for analyse.
Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder
Endring fra baseline i 24-timers urinoksalat: kreatininforhold ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder
Baseline er den utledede baseline-verdien fra den lumasiran-behandlede perioden i studie ALN-GO1-001. En negativ endring fra baseline indikerer et gunstig resultat. PD-analysesett inkluderte alle deltakere som mottok en hvilken som helst mengde studiemedisin og som hadde minst 1 urinprøve etter dose for PD.
Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder
Baseline ble definert som den siste målingen før den første dosen av lumasiran i ALN-GO1-001-studien. eGFR ble beregnet basert på formelen Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) for deltakere >=18 år ved påmelding og Schwartz Bedside-formelen for deltakere <18 år ved påmelding. eGFR basert på MDRD-formelen ble beregnet som følger: eGFR (mL/min/1,73 m^2) = 175 × (serumkreatinin {SCr} [μmol/desiliter(dL)]/88,4)-1,154 × (alder) -0,203 × (0,742, hvis kvinne), eller × (1,212, hvis afroamerikansk) og basert på Schwartz-formelen: eGFR (mL/min/1,73m2) = (36.2 × høyde [cm])/ SCr (μmol /dL). Sikkerhetsanalysesett inkluderte alle deltakere som mottok en hvilken som helst mengde studiemedisin.
Baseline (Dag -1) opptil 54 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

7. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

7. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata som støtter disse resultatene gjøres tilgjengelig 12 måneder etter at studien er fullført og ikke mindre enn 12 måneder etter at produktet og indikasjonen er godkjent i USA og/eller EU.

Data vil bli gitt avhengig av godkjenning av et forskningsforslag og gjennomføring av en datadelingsavtale. Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettstedet www.vivli.org.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær hyperoksaluri

Kliniske studier på Lumasiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere