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원발성 고산소뇨증 1형 환자를 대상으로 한 연구 약물인 Lumasiran(ALN-GO1)의 확장 연구

2024년 3월 29일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals

원발성 과산소뇨증 유형 1 환자에서 ALN-GO1의 장기 투여를 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨, 확장 연구

본 연구의 목적은 원발성 Hyperoxaluria Type 1 환자에서 lumasiran의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Clinical Trial Site
  • 독일
      • Bonn, 독일
        • Clinical Trial Site
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Clinical Trial Site
      • London, 영국
        • Clinical Trial Site
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Clinical Trial Site
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, 프랑스
        • Clinical Trial Site
      • Paris, 프랑스
        • Clinical Trial Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 ALN-GO1-001 완료 후 12개월 이내에 등록
  • 조사자의 의견으로는 연구 약물을 용인했습니다.
  • 비타민 B6(피리독신)을 복용하는 경우 연구 기간 동안 안정적인 요법을 유지할 의향이 있음
  • 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 모유 수유를 할 수 없으며 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  • 서면 동의서를 제공하고 연구 요건을 준수할 의향이 있는 자

제외 기준:

  • 임상적으로 중요한 건강 문제(PH1 제외)
  • 임상적으로 유의한 심혈관 이상
  • AST/ALT 및 임상적으로 유의한 것으로 간주되는 기타 임상 안전 실험실 결과에 대해 비정상
  • 만성 투석의 요건

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 루마시란(ALN-GO1): 1.0mg/kg QM 또는 3.0mg/kg Q3M

연구 001B(NCT02706886)에 등록한 참가자는 루마시란, 피하(SC) 주사를 시작 용량으로 킬로그램당 1.0mg(mg/kg)을 한 달에 한 번(QM) 또는 3개월에 한 번(Q3M) 3.0mg/kg 투여받았습니다. 1일차부터 최대 6개월차까지. 6개월째까지, 모든 참가자는 치료 기간의 51개월까지 Q3M, 3.0mg/kg 용량의 루마시란 SC 주사를 투여받기 위해 용량 및/또는 투약 요법을 변경하도록 승인되었습니다.

1mg/kg QM으로 치료를 시작한 3명의 참가자 모두 6개월차까지 3mg/kg Q3M 요법으로 전환했습니다. 6개월에 걸쳐 투여한 누적 용량은 1mg/kg QM과 3mg/kg Q3M 모두 동일했기 때문에 이들 참가자는 SRC(안전성 검토 위원회)에서 권장한 대로 한 그룹으로 모였습니다.
의약품: 루마시란
SC 주사에 의한 루마시란의 다중 투여
다른 이름들:
  • ALN-GO1
실험적: 루마시란(ALN-GO1): 3.0mg/kg QM
연구 001B에 등록한 참가자는 1일차부터 최대 21개월까지 루마시란, SC 주사를 시작 용량 3.0mg/kg, QM으로 투여받았습니다. 21개월까지, 모든 참가자는 치료 기간의 51개월까지 Q3M, 3.0mg/kg의 용량으로 루마시란, SC 주사를 투여받기 위해 투여 요법을 변경하도록 승인되었습니다.
의약품: 루마시란
SC 주사에 의한 루마시란의 다중 투여
다른 이름들:
  • ALN-GO1

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
하나 이상의 부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준선(-1일) 최대 54개월
AE는 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 시험 대상자에게 발생하는 모든 바람직하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. 안전성 분석 세트에는 임의의 양의 연구 약물을 투여받은 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(-1일) 최대 54개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
54개월에 체표면적(BSA)에 대해 보정된 24시간 요중 옥살산염의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(-1일) 최대 54개월
간에서 생성된 옥살산염은 원발성 고옥살산뇨증 1형(PH1) 환자의 질병 병리를 유발하는 주요 독성 대사산물입니다. 옥살산염 수치가 증가함에 따라 질병 합병증의 위험이 지속적으로 증가합니다. 24시간 소변 옥살산염(밀리몰[mmol]/24시간[h]/1.73 참가자당 각 방문 시 BSA에 대해 보정된 미터 제곱[m^2])은 다음과 같이 계산되었습니다: [소변 옥살산염 농도(리터당 마이크로몰[umol/L])/1000(umol/mmol)]*[24시간 소변량(mL) )/1000(mL/L)]* [24시간/실제 수집 시간]*1.73/(BSA). 기준선은 연구 ALN-GO1-001의 루마시란 치료 기간에서 파생된 기준선 값이었습니다. 기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다. PD 분석 세트에는 임의의 양의 연구 약물을 투여받고 PD에 대한 투여 후 소변 샘플이 최소 1개 있는 모든 참가자가 포함되었습니다. 분석된 전체 참가자 수는 분석 가능한 데이터가 있는 참가자 수입니다.
기준선(-1일) 최대 54개월
54개월 시점의 24시간 요중 옥살산염:크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(-1일) 최대 54개월
기준선은 연구 ALN-GO1-001의 루마시란 치료 기간에서 파생된 기준선 값입니다. 기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다. PD 분석 세트에는 임의의 양의 연구 약물을 투여받고 PD에 대한 투여 후 소변 샘플이 최소 1개 있는 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(-1일) 최대 54개월
54개월 시점의 eGFR(추정 사구체 여과율) 기준치 대비 변화
기간: 기준선(-1일) 최대 54개월
기준선은 ALN-GO1-001 연구에서 루마시란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정으로 정의되었습니다. eGFR은 등록 시 18세 이상의 참가자에 대한 MDRD(Modification of Diet in Renal Disease) 공식과 등록 시 18세 미만의 참가자에 대한 Schwartz Bedside 공식을 기반으로 계산되었습니다. MDRD 공식을 기반으로 eGFR은 다음과 같이 계산되었습니다. eGFR(mL/분/1.73 m^2) = 175 × (혈청 크레아티닌 {SCr} [μmol/데시리터(dL)]/88.4)-1.154 ×(나이)-0.203 × (0.742, 여성의 경우) 또는 × (1.212, 아프리카계 미국인의 경우) 및 Schwartz 공식: eGFR(mL/min/1.73m2) 기준 = (36.2 × 높이 [cm])/ SCr (μmol /dL). 안전성 분석 세트에는 임의의 양의 연구 약물을 투여받은 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(-1일) 최대 54개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alnylam Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 4월 4일

기본 완료 (실제)

2023년 2월 7일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 11월 20일

처음 게시됨 (실제)

2017년 11월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 29일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.

데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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