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Un estudio de extensión de un fármaco en investigación, Lumasiran (ALN-GO1), en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1

29 de marzo de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio de extensión de fase 2, multicéntrico, abierto, para evaluar la administración a largo plazo de ALN-GO1 en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de lumasiran en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Inscripción dentro de los 12 meses posteriores a la finalización del Estudio ALN-GO1-001
  • En opinión del investigador, toleró el fármaco del estudio.
  • Si toma vitamina B6 (piridoxina), está dispuesto a permanecer en un régimen estable durante la duración del estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden amamantar y deben estar dispuestas a usar un método anticonceptivo altamente efectivo.
  • Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y a cumplir con los requisitos del estudio

Criterio de exclusión:

  • Preocupaciones de salud clínicamente significativas (con la excepción de PH1)
  • Anomalía cardiovascular clínicamente significativa
  • Anormal para AST/ALT y cualquier otro resultado de laboratorio de seguridad clínica considerado clínicamente significativo
  • Requerimiento de diálisis crónica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM o 3,0 mg/kg Q3M

Los participantes que se inscribieron en el estudio 001B (NCT02706886) recibieron lumasiran, inyección subcutánea (SC), a una dosis inicial de 1,0 miligramos por kilogramo (mg/kg) una vez al mes (QM) o 3,0 mg/kg una vez cada 3 meses [Q3M]). desde el día 1 hasta un máximo del mes 6. Para el mes 6, se aprobó que todos los participantes cambiaran la dosis y/o el régimen de dosificación para recibir lumasiran, inyección subcutánea a una dosis de 3,0 mg/kg, cada 3 meses, hasta el mes 51 del período de tratamiento.

Los 3 participantes que comenzaron el tratamiento con 1 mg/kg QM hicieron la transición al régimen de 3 mg/kg Q3M en el mes 6. Como la dosis acumulada administrada durante 6 meses fue la misma para 1 mg/kg QM y 3 mg/kg Q3M, estos participantes se agruparon en un grupo según lo recomendado por el Comité de Revisión de Seguridad (SRC).
Droga: Lumasiran
Múltiples dosis de lumasiran por inyección subcutánea
Otros nombres:
  • ALN-GO1
Experimental: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
Los participantes que se inscribieron en el estudio 001B recibieron lumasiran, inyección subcutánea, a una dosis inicial de 3,0 mg/kg, QM, desde el día 1 hasta un máximo del mes 21. Para el mes 21, se aprobó que todos los participantes cambiaran el régimen de dosificación para recibir lumasiran, inyección subcutánea, a una dosis de 3,0 mg/kg, cada 3 meses, hasta el mes 51 del período de tratamiento.
Droga: Lumasiran
Múltiples dosis de lumasiran por inyección subcutánea
Otros nombres:
  • ALN-GO1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con al menos un evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base (día -1) hasta 54 meses
EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante o sujeto de investigación clínica al que se le administra un medicamento y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. El conjunto de análisis de seguridad incluyó a todos los participantes que recibieron cualquier cantidad del fármaco del estudio.
Línea de base (día -1) hasta 54 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en el oxalato urinario de 24 horas corregido según el área de superficie corporal (BSA) a los 54 meses
Periodo de tiempo: Línea de base (día -1) hasta 54 meses
El oxalato producido por el hígado es el metabolito tóxico clave que impulsa la patología de la enfermedad en participantes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). El riesgo de complicaciones de la enfermedad aumenta continuamente a medida que aumentan los niveles de oxalato. Oxalato en orina de 24 horas (milimoles [mmol]/ 24 horas [h]/1,73 metros cuadrados [m^2]) corregidos para BSA en cada visita por participante se calculó de la siguiente manera: [Concentración de oxalato en orina (micromol por litro [umol/L])/1000 (umol/mmol)]*[volumen de orina de 24 horas (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 horas/horas de recolección reales]*1,73/(BSA). El valor inicial fue el valor inicial derivado del período tratado con lumasiran del estudio ALN-GO1-001. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó un resultado favorable. El conjunto de análisis de la EP incluyó a todos los participantes que recibieron cualquier cantidad del fármaco del estudio y que tuvieron al menos 1 muestra de orina posterior a la dosis para la EP. El número total de participantes analizados es el número de participantes con datos disponibles para el análisis.
Línea de base (día -1) hasta 54 meses
Cambio con respecto al valor inicial en la proporción de oxalato en orina de 24 horas: creatinina a los 54 meses
Periodo de tiempo: Línea de base (día -1) hasta 54 meses
El valor inicial es el valor inicial derivado del período tratado con lumasiran del estudio ALN-GO1-001. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. El conjunto de análisis de la EP incluyó a todos los participantes que recibieron cualquier cantidad del fármaco del estudio y que tuvieron al menos 1 muestra de orina posterior a la dosis para la EP.
Línea de base (día -1) hasta 54 meses
Cambio con respecto al valor inicial en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) a los 54 meses
Periodo de tiempo: Línea de base (día -1) hasta 54 meses
El valor inicial se definió como la última medición antes de la primera dosis de lumasiran en el estudio ALN-GO1-001. La TFGe se calculó según la fórmula de Modificación de la dieta en enfermedades renales (MDRD) para participantes >= 18 años de edad al momento de la inscripción y la fórmula de Schwartz Bedside para participantes <18 años de edad al momento de la inscripción. La TFGe basada en la fórmula MDRD se calculó de la siguiente manera: TFGe (ml/min/1,73 m^2) = 175 × (creatinina sérica {SCr} [μmol/decilitro(dL)]/88,4)-1,154 × (edad) -0,203 × (0,742, si es mujer), o × (1,212, si es afroamericano) y según la fórmula de Schwartz: eGFR (mL/min/1,73m2) = (36,2 × altura [cm])/ SCr (μmol /dL). El conjunto de análisis de seguridad incluyó a todos los participantes que recibieron cualquier cantidad del fármaco del estudio.
Línea de base (día -1) hasta 54 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de abril de 2018

Finalización primaria (Actual)

7 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

7 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

22 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El acceso a los datos anónimos de los participantes individuales que respaldan estos resultados está disponible 12 meses después de la finalización del estudio y no menos de 12 meses después de que el producto y la indicación hayan sido aprobados en los EE. UU. y/o la UE.

Los datos se proporcionarán dependiendo de la aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos. Las solicitudes de acceso a los datos pueden presentarse a través del sitio web www.vivli.org.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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