研究药物 Lumasiran (ALN-GO1) 在原发性高草酸尿症 1 型患者中的扩展研究
2024年3月29日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
一项 2 期、多中心、开放标签、扩展研究，以评估 ALN-GO1 在原发性高草酸尿症 1 型患者中的长期给药
本研究的目的是评估 lumasiran 在 1 型原发性高草酸尿症患者中的长期安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在研究 ALN-GO1-001 完成后 12 个月内注册
- 研究者认为耐受研究药物
- 如果服用维生素 B6（吡哆醇），愿意在研究期间保持稳定的治疗方案
- 有生育能力的妇女必须妊娠试验阴性，不能母乳喂养，并且必须愿意使用高效的避孕方法
- 愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
排除标准：
- 具有临床意义的健康问题（PH1 除外）
- 有临床意义的心血管异常
- AST/ALT 和任何其他被认为具有临床意义的临床安全实验室结果异常
- 长期透析的要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Lumasiran (ALN-GO1)：1.0 mg/kg QM 或 3.0 mg/kg Q3M
从研究 001B (NCT02706886) 入组的参与者接受了 lumasiran 皮下 (SC) 注射，起始剂量为 1.0 毫克每公斤 (mg/kg)，每月一次 (QM) 或每 3 个月一次 3.0 mg/kg [Q3M]）从第 1 天到最长第 6 个月。 到第 6 个月，所有参与者均被批准更改剂量和/或给药方案，接受皮下注射 lumasiran，剂量为 3.0 mg/kg，Q3M，直至治疗期的第 51 个月。 所有 3 名开始接受 1 mg/kg QM 治疗的参与者在第 6 个月时均转为 3 mg/kg Q3M 治疗方案。 由于 1 mg/kg QM 和 3 mg/kg Q3M 6 个月内的累积剂量相同，因此根据安全审查委员会 (SRC) 的建议，这些参与者被分为一组。 |
皮下注射多剂量lumasiran
其他名称：
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实验性的：Lumasiran (ALN-GO1)：3.0 mg/kg QM
从研究 001B 入组的参与者从第 1 天到最长第 21 个月接受皮下注射 lumasiran，起始剂量为 3.0 mg/kg，QM。
到第 21 个月，所有参与者均被批准更改给药方案，接受皮下注射 lumasiran，剂量为 3.0 mg/kg，Q3M，直至治疗期的第 51 个月。
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皮下注射多剂量lumasiran
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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至少发生一项不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线（第-1天）长达54个月
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AE 是指在服用药品的参与者或临床研究受试者中发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。
安全性分析集包括接受任何量研究药物的所有参与者。
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基线（第-1天）长达54个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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54 个月时根据体表面积 (BSA) 校正的 24 小时尿草酸盐相对于基线的变化
大体时间：基线（第-1天）长达54个月
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肝脏产生的草酸盐是导致 1 型原发性高草酸尿症 (PH1) 参与者疾病病理的关键有毒代谢物。
随着草酸盐水平的增加，疾病并发症的风险不断增加。
24 小时尿草酸盐（毫摩尔 [mmol]/24 小时 [h]/1.73
米平方 [m^2]）在每位参与者每次就诊时针对 BSA 进行校正，计算如下：[尿液草酸盐浓度（微摩尔每升 [umol/L]）/1000 (umol/mmol)]*[24 小时尿量 (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 小时/实际采集时间]*1.73/(BSA)。
基线是从研究 ALN-GO1-001 的 lumasiran 治疗期得出的基线值。
与基线相比的负变化表明结果良好。
PD 分析集包括所有接受任意量研究药物且至少有 1 个 PD 给药后尿液样本的参与者。
分析的参与者总数是具有可用于分析的数据的参与者数量。
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基线（第-1天）长达54个月
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54 个月时 24 小时尿草酸盐：肌酐比值与基线的变化
大体时间：基线（第-1天）长达54个月
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基线是从研究 ALN-GO1-001 的 lumasiran 治疗期得出的基线值。
与基线相比的负变化表明结果良好。
PD 分析集包括所有接受任意量研究药物且至少有 1 个 PD 给药后尿液样本的参与者。
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基线（第-1天）长达54个月
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54 个月时估计肾小球滤过率 (eGFR) 相对于基线的变化
大体时间：基线（第-1天）长达54个月
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基线被定义为 ALN-GO1-001 研究中首次服用 lumasiran 之前的最后一次测量。
eGFR 是根据入组时 18 岁以上参与者的肾病饮食修改 (MDRD) 公式和入组时 18 岁以下参与者的 Schwartz Bedside 公式计算的。
eGFR 根据 MDRD 公式计算如下： eGFR (mL/min/1.73
m^2) = 175 × (血清肌酐{SCr} [μmol/分升(dL)]/88.4)-1.154
×（年龄）-0.203
×（0.742，如果是女性），或 ×（1.212，如果是非裔美国人）并基于 Schwartz 公式：eGFR (mL/min/1.73m2)
= (36.2
× 高度 [cm])/ SCr (μmol /dL)。
安全性分析集包括接受任何量研究药物的所有参与者。
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基线（第-1天）长达54个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月4日
初级完成 (实际的)
2023年2月7日
研究完成 (实际的)
2023年2月7日
研究注册日期
首次提交
2017年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月20日
首次发布 (实际的)
2017年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月29日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALN-GO1-002
- 2016-003134-24 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
研究完成后 12 个月，且产品和适应症在美国和/或欧盟获得批准后不少于 12 个月，即可获取支持这些结果的匿名个人参与者数据。
数据将根据研究计划的批准和数据共享协议的执行而提供。 可以通过网站 www.vivli.org 提交访问数据的请求。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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