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Une étude d'extension d'un médicament expérimental, le Lumasiran (ALN-GO1), chez des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1

29 mars 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude d'extension de phase 2, multicentrique, ouverte, pour évaluer l'administration à long terme d'ALN-GO1 chez les patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du lumasiran chez les patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Bordeaux, France
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, France
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israël
        • Clinical Trial Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Inscription dans les 12 mois suivant la fin de l'étude ALN-GO1-001
  • De l'avis de l'investigateur a toléré le médicament à l'étude
  • Si vous prenez de la vitamine B6 (pyridoxine), disposé à rester sur un régime stable pendant la durée de l'étude
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, ne peuvent pas allaiter et doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception très efficace
  • Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et à se conformer aux exigences de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Problèmes de santé cliniquement significatifs (à l'exception de PH1)
  • Anomalie cardiovasculaire cliniquement significative
  • Anormal pour l'AST/ALT et tout autre résultat de laboratoire de sécurité clinique considéré comme cliniquement significatif
  • Nécessité d'une dialyse chronique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lumasiran (ALN-GO1) : 1,0 mg/kg QM ou 3,0 mg/kg Q3M

Les participants inscrits à l'étude 001B (NCT02706886) ont reçu du lumasiran, injection sous-cutanée (SC), à une dose initiale de 1,0 milligrammes par kilogramme (mg/kg) une fois par mois (QM) ou 3,0 mg/kg une fois tous les 3 mois [Q3M]) du jour 1 jusqu’au maximum du mois 6. Au mois 6, tous les participants ont été autorisés à modifier la dose et/ou le schéma posologique pour recevoir du lumasiran, injection SC à une dose de 3,0 mg/kg, toutes les 3 mois, jusqu'au mois 51 de la période de traitement.

Les 3 participants qui ont commencé le traitement à 1 mg/kg QM sont passés au régime à 3 mg/kg Q3M au mois 6. Comme la dose cumulée administrée sur 6 mois était la même pour 1 mg/kg QM et 3 mg/kg Q3M, ces participants ont été regroupés dans un seul bras, comme recommandé par le Comité d'examen de l'innocuité (SRC).
Médicament: Lumasiran
Doses multiples de lumasiran par injection SC
Autres noms:
  • ALN-GO1
Expérimental: Lumasiran (ALN-GO1) : 3,0 mg/kg QM
Les participants inscrits à l'étude 001B ont reçu du lumasiran, injection SC, à une dose initiale de 3,0 mg/kg, QM, du jour 1 jusqu'au maximum du mois 21. Au mois 21, tous les participants ont été autorisés à modifier leur schéma posologique pour recevoir du lumasiran, injection SC, à une dose de 3,0 mg/kg, toutes les 3 mois, jusqu'au mois 51 de la période de traitement.
Médicament: Lumasiran
Doses multiples de lumasiran par injection SC
Autres noms:
  • ALN-GO1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant au moins un événement indésirable (EI)
Délai: Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois
L’EI désigne tout événement médical indésirable chez un participant ou un sujet d’investigation clinique ayant reçu un médicament et qui n’a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. L'ensemble d'analyse de sécurité comprenait tous les participants ayant reçu une quantité quelconque du médicament à l'étude.
Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de l'oxalate urinaire sur 24 heures corrigé pour la surface corporelle (BSA) à 54 mois
Délai: Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois
L'oxalate produit par le foie est le principal métabolite toxique à l'origine de la pathologie de la maladie chez les participants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). Le risque de complications de la maladie augmente continuellement à mesure que les niveaux d'oxalate augmentent. Oxalate urinaire sur 24 heures (millimole [mmol]/ 24 heures [h]/1,73 mètres carrés [m^2]) corrigé pour la surface corporelle à chaque visite par participant a été calculé comme suit : [Concentration d'oxalate urinaire (micromole par litre [umol/L])/1 000 (umol/mmol)]*[Volume urinaire sur 24 heures (mL )/1000 (mL/L)]* [24 heures/heures de collecte réelles]*1,73/(BSA). La valeur de base était la valeur de base dérivée de la période de traitement au lumasiran de l'étude ALN-GO1-001. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait une issue favorable. L'ensemble d'analyse de la MP comprenait tous les participants ayant reçu une quantité quelconque du médicament à l'étude et qui avaient au moins un échantillon d'urine post-dose pour la MP. Le nombre total de participants analysés correspond au nombre de participants pour lesquels des données sont disponibles pour l'analyse.
Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois
Changement par rapport à la valeur initiale du rapport oxalate urinaire: créatinine sur 24 heures à 54 mois
Délai: Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois
La ligne de base est la valeur de base dérivée de la période traitée par le lumasiran de l'étude ALN-GO1-001. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable. L'ensemble d'analyse de la MP comprenait tous les participants ayant reçu une quantité quelconque du médicament à l'étude et qui avaient au moins un échantillon d'urine post-dose pour la MP.
Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois
Changement par rapport à la ligne de base du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) à 54 mois
Délai: Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure avant la première dose de lumasiran dans l'étude ALN-GO1-001. Le DFGe a été calculé sur la base de la formule de modification du régime alimentaire en cas d'insuffisance rénale (MDRD) pour les participants âgés de plus de 18 ans au moment de l'inscription et de la formule Schwartz au chevet des participants âgés de moins de 18 ans au moment de l'inscription. Le DFGe basé sur la formule MDRD a été calculé comme suit : DFGe (mL/min/1,73 m^2) = 175 × (créatinine sérique {SCr} [μmol/décilitre (dL)]/88,4) -1,154 × (âge)-0,203 × (0,742, si femme) ou × (1,212, si afro-américain) et basé sur la formule de Schwartz : DFGe (mL/min/1,73 m2) = (36,2 × hauteur [cm])/ SCr (μmol /dL). L'ensemble d'analyse de sécurité comprenait tous les participants ayant reçu une quantité quelconque du médicament à l'étude.
Base de référence (jour -1) jusqu'à 54 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 avril 2018

Achèvement primaire (Réel)

7 février 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

7 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2017

Première publication (Réel)

22 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui soutiennent ces résultats est rendu disponible 12 mois après la fin de l'étude et au moins 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et/ou dans l'UE.

Les données seront fournies sous réserve de l'approbation d'une proposition de recherche et de la signature d'un accord de partage de données. Les demandes d'accès aux données peuvent être introduites via le site www.vivli.org.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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