Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, Lumasiran (ALN-GO1), hos patienter med primær hyperoxaluri type 1

29. marts 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 2, multicenter, open-label, forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede administration af ALN-GO1 hos patienter med primær hyperoxaluri type 1

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af lumasiran hos patienter med primær hyperoxaluri type 1.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilmelding inden for 12 måneder efter afslutning af undersøgelse ALN-GO1-001
  • Efter efterforskerens mening tolererede undersøgelseslægemidlet
  • Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), villig til at forblive på et stabilt regime i undersøgelsens varighed
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante helbredsproblemer (med undtagelse af PH1)
  • Klinisk signifikant kardiovaskulær abnormitet
  • Unormalt for ASAT/ALAT og ethvert andet klinisk sikkerhedslaboratorieresultat, der anses for at være klinisk signifikant
  • Krav til kronisk dialyse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM eller 3,0 mg/kg Q3M

Deltagere, der tilmeldte sig undersøgelse 001B (NCT02706886), modtog lumasiran, subkutan (SC) injektion, med en startdosis på 1,0 milligram pr. kilogram (mg/kg) én gang om måneden (QM) eller 3,0 mg/kg én gang hver 3. måned [Q3M]) fra dag 1 op til maksimalt måned 6. Ved 6. måned var alle deltagere godkendt til at ændre dosis og/eller doseringsregime for at modtage lumasiran, SC-injektion i en dosis på 3,0 mg/kg, Q3M, op ​​til måned 51 af behandlingsperioden.

Alle 3 deltagere, der begyndte behandling med 1 mg/kg QM, gik over til 3 mg/kg Q3M-regime inden 6. måned. Da den kumulative dosis administreret over 6 måneder var den samme for både 1 mg/kg QM og 3 mg/kg Q3M, blev disse deltagere samlet i én arm som anbefalet af Safety Review Committee (SRC).
Medicin: Lumasiran
Flere doser af lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
  • ALN-GO1
Eksperimentel: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
Deltagere, der tilmeldte sig undersøgelse 001B, modtog lumasiran, SC-injektion, i en startdosis på 3,0 mg/kg, QM, fra dag 1 op til maksimalt måned 21. Inden måned 21 var alle deltagere godkendt til at ændre doseringsregimen for at modtage lumasiran, SC-injektion, i en dosis på 3,0 mg/kg, Q3M, op ​​til måned 51 af behandlingsperioden.
Medicin: Lumasiran
Flere doser af lumasiran ved SC-injektion
Andre navne:
  • ALN-GO1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med mindst én bivirkning (AE)
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk forsøgsperson, der har administreret et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Sikkerhedsanalysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 24-timers urinoxalat korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Oxalat produceret af leveren er den vigtigste toksiske metabolit, der driver sygdomspatologi hos deltagere med primær hyperoxaluri type 1 (PH1). Risikoen for sygdomskomplikationer stiger løbende, efterhånden som oxalatniveauet stiger. 24-timers urinoxalat (millimol [mmol]/ 24 timer [h]/1,73 kvadratmeter [m^2]) korrigeret for BSA ved hvert besøg pr. deltager blev beregnet som følger: [Urinoxalatkoncentration (mikromol pr. liter [umol/l])/1000 (umol/mmol)]*[24 timers urinvolumen (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 timer/faktiske opsamlingstimer]*1,73/(BSA). Baseline var den afledte basislinjeværdi fra den lumasiran-behandlede periode i undersøgelse ALN-GO1-001. En negativ ændring fra baseline indikerede et gunstigt resultat. PD-analysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel, og som havde mindst 1 post-dosis urinprøve for PD. Samlet antal analyserede deltagere er antallet af deltagere med data til rådighed til analyse.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Ændring fra baseline i 24-timers urinoxalat: kreatinin-forhold ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Baseline er den afledte basislinjeværdi fra den lumasiran-behandlede periode i undersøgelse ALN-GO1-001. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. PD-analysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel, og som havde mindst 1 post-dosis urinprøve for PD.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved 54 måneder
Tidsramme: Baseline (Dag -1) op til 54 måneder
Baseline blev defineret som den sidste måling før den første dosis af lumasiran i ALN-GO1-001 undersøgelsen. eGFR blev beregnet ud fra formlen for Modifikation af diæt ved nyresygdom (MDRD) for deltagere >=18 år ved tilmelding og Schwartz Bedside-formlen for deltagere <18 år ved tilmelding. eGFR baseret på MDRD-formlen blev beregnet som følger: eGFR (mL/min/1,73 m^2) = 175 × (serumkreatinin {SCr} [μmol/deciliter(dL)]/88,4)-1,154 × (alder) -0,203 × (0,742, hvis kvinde) eller × (1,212, hvis afroamerikansk) og baseret på Schwartz formel: eGFR (mL/min/1,73m2) = (36,2 × højde [cm])/ SCr (μmol /dL). Sikkerhedsanalysesæt inkluderede alle deltagere, der modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemiddel.
Baseline (Dag -1) op til 54 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

7. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2017

Først opslået (Faktiske)

22. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær hyperoxaluri

Kliniske forsøg med Lumasiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner