Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy vizsgálati gyógyszer, a Lumasiran (ALN-GO1) kiterjesztett vizsgálata 1-es típusú elsődleges hiperoxaluriában szenvedő betegeknél

2024. március 29. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

2. fázisú, többközpontú, nyílt, kiterjesztett vizsgálat az ALN-GO1 hosszú távú adagolásának értékelésére 1-es típusú primer hyperoxaluriában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja a lumasiran hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése 1-es típusú primer hiperoxaluriában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Clinical Trial Site
      • London, Egyesült Királyság
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Franciaország
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Németország
      • Bonn, Németország
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Jelentkezés az ALN-GO1-001 tanulmány befejezését követő 12 hónapon belül
  • A vizsgáló véleménye szerint a vizsgált gyógyszert tolerálta
  • Ha B6-vitamint (piridoxint) szed, hajlandó maradni a stabil adagolási rend mellett a vizsgálat időtartama alatt
  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, nem szoptathatnak, és hajlandónak kell lenniük egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására.
  • Hajlandó írásos beleegyezést adni, és megfelelni a tanulmányi követelményeknek

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős egészségügyi problémák (a PH1 kivételével)
  • Klinikailag jelentős kardiovaszkuláris rendellenesség
  • Kóros az AST/ALT és bármely más, klinikailag jelentősnek tekintett klinikai biztonsági laboratóriumi eredmény tekintetében
  • Krónikus dialízis szükségessége

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM vagy 3,0 mg/kg Q3M

A 001B (NCT02706886) vizsgálatba bevont résztvevők szubkután (SC) lumasirán injekciót kaptak 1,0 milligramm/kg (mg/kg) kezdő dózisban havonta egyszer (QM) vagy 3,0 mg/kg 3 havonta egyszer [Q3M]. az 1. naptól maximum a 6. hónapig. A 6. hónapra minden résztvevőnek engedélyt kapott az adag és/vagy az adagolási rend megváltoztatása, és a kezelési időszak 51. hónapjáig 3,0 mg/kg dózisú lumasirán, SC injekciót kaptak, Q3M.

Mind a 3 résztvevő, aki 1 mg/kg QM-vel kezdte a kezelést, a 6. hónapra átállt a 3 mg/kg Q3M adagolási rendre. Mivel a 6 hónapon keresztül beadott kumulatív dózis ugyanaz volt az 1 mg/kg QM és a 3 mg/kg Q3M esetében is, ezeket a résztvevőket a Biztonsági Felülvizsgálati Bizottság (SRC) ajánlása szerint egy karba vonták össze.
Drog: Lumasiran
Több adag lumasiran SC injekcióval
Más nevek:
  • ALN-GO1
Kísérleti: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
A 001B vizsgálatból beiratkozott résztvevők lumasiran SC injekciót kaptak 3,0 mg/kg kezdő dózisban, QM, az 1. naptól a maximum 21. hónapig. A 21. hónapra minden résztvevőnek engedélyt kapott az adagolási rend megváltoztatása, és a kezelési időszak 51. hónapjáig 3,0 mg/kg, Q3M lumasiran SC injekciót kaptak.
Drog: Lumasiran
Több adag lumasiran SC injekcióval
Más nevek:
  • ALN-GO1

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A legalább egy nemkívánatos eseménnyel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőben vagy klinikai vizsgálati alanyban, akinek gyógyszert adtak be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel. A biztonsági elemzési készlet minden résztvevőt tartalmazott, aki bármilyen mennyiségű vizsgálati gyógyszert kapott.
Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a 24 órás vizelet-oxalát korrigált testfelszínre (BSA) 54 hónap után
Időkeret: Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig
A máj által termelt oxalát a kulcsfontosságú toxikus metabolit, amely az 1-es típusú primer hyperoxaluriában (PH1) szenvedő betegeknél a betegség patológiáját váltja ki. A betegség szövődményeinek kockázata az oxalátszint növekedésével folyamatosan növekszik. 24 órás vizelet-oxalát (milimol [mmol]/24 óra [óra]/1,73 méter négyzet [m^2]) BSA-ra korrigálva minden egyes látogatás alkalmával résztvevőnként a következőképpen számították ki: [A vizelet oxalát koncentrációja (mikromol per liter [umol/l])/1000 (umol/mmol)]*[24 órás vizelettérfogat (mL) )/1000 (mL/L)]* [24 óra/tényleges gyűjtési óra]*1,73/(BSA). A kiindulási érték az ALN-GO1-001 vizsgálat lumaziránnal kezelt időszakából származtatott kiindulási érték volt. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A PD elemzési készlet minden résztvevőt tartalmazott, aki bármilyen mennyiségű vizsgálati gyógyszert kapott, és akiknél legalább 1 adagolás utáni vizeletminta volt PD-re. Az elemzett résztvevők teljes száma az elemzéshez rendelkezésre álló adatokkal rendelkező résztvevők száma.
Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest a 24 órás vizelet-oxalát:kreatinin arányban 54 hónap alatt
Időkeret: Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig
A kiindulási érték az ALN-GO1-001 vizsgálat lumaziránnal kezelt időszakából származtatott kiindulási érték. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A PD elemzési készlet minden résztvevőt tartalmazott, aki bármilyen mennyiségű vizsgálati gyógyszert kapott, és akiknél legalább 1 adagolás utáni vizeletminta volt PD-re.
Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris szűrési sebességben (eGFR) 54 hónap után
Időkeret: Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig
Az ALN-GO1-001 vizsgálatban a kiindulási állapotot a lumasiran első adagja előtti utolsó mérésként határozták meg. Az eGFR-t a vesebetegségben szenvedő étrend módosítása (MDRD) képlet alapján számították ki a beiratkozáskor 18 év feletti résztvevők esetében, valamint a Schwartz Bedside képletét a 18 évnél fiatalabb résztvevők esetében. Az MDRD képlet alapján számított eGFR-t a következőképpen számítottuk ki: eGFR (mL/perc/1,73 m^2) = 175 × (szérum kreatinin {SCr} [μmol/deciliter (dL)]/88,4) -1,154 × (életkor)-0,203 × (0,742, ha nő) vagy × (1,212, ha afroamerikai) és Schwartz-képlet alapján: eGFR (mL/perc/1,73m2) = (36.2 × magasság [cm])/ SCr (μmol /dL). A biztonsági elemzési készlet minden résztvevőt tartalmazott, aki bármilyen mennyiségű vizsgálati gyógyszert kapott.
Kiindulási állapot (-1. nap) 54 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. február 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket alátámasztó anonimizált egyéni résztvevői adatokhoz való hozzáférés a vizsgálat befejezése után 12 hónappal, és legalább 12 hónappal azután, hogy a terméket és a javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és/vagy az EU-ban.

Az adatszolgáltatás egy kutatási javaslat jóváhagyásától és az adatmegosztási megállapodás megkötésétől függ. Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a www.vivli.org weboldalon keresztül lehet benyújtani.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel