Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie leku badawczego Lumasiran (ALN-GO1) u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1

29 marca 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte, rozszerzone badanie fazy 2 oceniające długoterminowe podawanie ALN-GO1 pacjentom z pierwotną hiperoksalurią typu 1

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji lumasiranu u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rejestracja w ciągu 12 miesięcy od zakończenia badania ALN-GO1-001
  • W opinii badacza lek był tolerowany
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), chcesz pozostać na stabilnym schemacie przez czas trwania badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji
  • Gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania wymagań dotyczących badania

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne problemy zdrowotne (z wyjątkiem PH1)
  • Klinicznie istotna nieprawidłowość układu sercowo-naczyniowego
  • Nieprawidłowy wynik AST/ALT i innych wyników badań laboratoryjnych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego uznanych za istotne klinicznie
  • Konieczność przewlekłej dializy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lumasiran (ALN-GO1): 1,0 mg/kg QM lub 3,0 mg/kg Q3M

Uczestnicy zapisani do badania 001B (NCT02706886) otrzymywali lumasiran we wstrzyknięciu podskórnym (SC) w dawce początkowej 1,0 miligramów na kilogram (mg/kg) raz w miesiącu (QM) lub 3,0 mg/kg raz na 3 miesiące [Q3M]). od 1. dnia do maksymalnie 6. miesiąca. Do 6. miesiąca wszyscy uczestnicy zostali zatwierdzeni do zmiany dawki i/lub schematu dawkowania, aby otrzymywać lumasiran we wstrzyknięciu SC w dawce 3,0 mg/kg, co 3 miesiące, do 51. miesiąca okresu leczenia.

Wszyscy 3 uczestnicy, którzy rozpoczęli leczenie dawką 1 mg/kg QM, przeszli na schemat 3 mg/kg Q3M do 6 miesiąca. Ponieważ skumulowana dawka podana przez 6 miesięcy była taka sama zarówno dla dawki 1 mg/kg QM, jak i 3 mg/kg Q3M, uczestników tych połączono w jedno ramię, zgodnie z zaleceniami Komitetu ds. Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC).
Lek: Lumasiran
Wielokrotne dawki lumasiranu we wstrzyknięciu SC
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Eksperymentalny: Lumasiran (ALN-GO1): 3,0 mg/kg QM
Uczestnicy włączeni do badania 001B otrzymywali lumasiran we wstrzyknięciu podskórnym w dawce początkowej 3,0 mg/kg, QM, od 1. dnia do maksymalnie 21. miesiąca. Do 21 miesiąca wszyscy uczestnicy zostali zatwierdzeni do zmiany schematu dawkowania, aby otrzymywać lumasiran we wstrzyknięciu SC w dawce 3,0 mg/kg, co 3 miesiące, do 51 miesiąca okresu leczenia.
Lek: Lumasiran
Wielokrotne dawki lumasiranu we wstrzyknięciu SC
Inne nazwy:
  • ALN-GO1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy
AE to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Zestaw do analizy bezpieczeństwa obejmował wszystkich uczestników, którzy otrzymali dowolną ilość badanego leku.
Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 24-godzinnym stężeniu szczawianu w moczu skorygowana o powierzchnię ciała (BSA) po 54 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy
Szczawian wytwarzany przez wątrobę jest kluczowym toksycznym metabolitem powodującym patologię choroby u osób z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1). Ryzyko powikłań chorobowych stale wzrasta wraz ze wzrostem poziomu szczawianów. 24-godzinny szczawian w moczu (milimol [mmol]/ 24 godziny [h]/1,73 metry kwadratowe [m^2]) skorygowane o BSA podczas każdej wizyty uczestnika obliczono w następujący sposób: [Stężenie szczawianu w moczu (mikromole na litr [umol/l])/1000 (umol/mmol)]*[objętość moczu w ciągu 24 godzin (ml )/1000 (mL/L)]* [24 godziny/rzeczywiste godziny zbierania]*1,73/(BSA). Wartość wyjściową stanowiła wartość wyjściowa uzyskana z okresu leczenia lumasiranem w badaniu ALN-GO1-001. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazywała na korzystny wynik. Zestaw analiz PD obejmował wszystkich uczestników, którzy otrzymali dowolną ilość badanego leku i którzy mieli co najmniej 1 próbkę moczu po podaniu dawki w kierunku PD. Ogólna liczba przeanalizowanych uczestników to liczba uczestników, dla których dostępne są dane do analizy.
Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy
Zmiana stosunku wartości wyjściowych do stosunku szczawianu do kreatyniny w ciągu 24 godzin w moczu po 54 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy
Wartość wyjściowa to wyprowadzona wartość wyjściowa z okresu leczenia lumasiranem w badaniu ALN-GO1-001. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na korzystny wynik. Zestaw analiz PD obejmował wszystkich uczestników, którzy otrzymali dowolną ilość badanego leku i którzy mieli co najmniej 1 próbkę moczu po podaniu dawki w kierunku PD.
Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) po 54 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu w badaniu ALN-GO1-001. eGFR obliczono na podstawie wzoru modyfikacji diety w chorobie nerek (MDRD) dla uczestników w wieku >=18 lat w momencie włączenia oraz wzoru Schwartza Bedside dla uczestników w wieku <18 lat w momencie włączenia. eGFR w oparciu o wzór MDRD obliczono w następujący sposób: eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 175 × (kreatynina w surowicy {SCr} [µmol/decylitr(dL)]/88,4)-1,154 × (wiek) -0,203 × (0,742, jeśli kobieta) lub × (1,212, jeśli Afroamerykanie) i w oparciu o wzór Schwartza: eGFR (ml/min/1,73m2) = (36,2 × wysokość [cm])/ SCr (μmol /dL). Zestaw do analizy bezpieczeństwa obejmował wszystkich uczestników, którzy otrzymali dowolną ilość badanego leku.
Wartość wyjściowa (dzień -1) do 54 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-GO1-002
  • 2016-003134-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna hiperoksaluria

Badania kliniczne na Lumasiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj