Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Naxitamab voor hoogrisicopatiënten met neuroblastoom met primaire refractaire ziekte of onvolledige respons op salvagebehandeling in bot en/of beenmerg

29 juli 2026 bijgewerkt door: Y-mAbs Therapeutics

Een cruciaal fase 2-onderzoek naar antilichaam-naxitamab (hu3F8) en granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) bij hoogrisicopatiënten met neuroblastoom met primaire refractaire ziekte of onvolledige respons op salvagebehandeling in been en/of beenmerg

Kinderen en volwassenen met de diagnose hoog-risico neuroblastoompatiënten met primaire refractaire ziekte of onvolledige respons op bergingsbehandeling in bot en/of beenmerg zullen gedurende maximaal 101 weken worden behandeld met naxitamab en granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF). Patiënten zullen tot vijf jaar na de eerste dosis worden gevolgd.

Naxitamab, ook bekend als hu3F8, is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam gericht op GD2

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Elke patiënt zal tot 101 weken na de eerste toediening van Naxitamab worden behandeld. Na het einde van het proefbezoek gaat elke patiënt een langdurige follow-up in waar ze tot 5 jaar na de eerste behandelingscyclus zullen worden gecontroleerd.

Elke onderzoekscyclus wordt gestart met 5 dagen, dag -4 tot 0, van granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) toegediend in een dosis van 250 µg/m2/dag voorafgaand aan de start van de toediening van Naxitamab. GM-CSF wordt daarna toegediend in een dosis van 500 µg/m2/dag op dag 1 tot 5. Als standaardbehandeling wordt Naxitamab toegediend in een dosis van 3 mg/kg/dag op dag 1, 3 en 5, in totaal 9 mg/kg per cyclus.

Behandelingscycli worden om de 4 weken (±1 week) herhaald tot volledige respons of gedeeltelijke respons, gevolgd door 5 extra cycli om de 4 weken (±1 week). Daaropvolgende cycli worden elke 8 weken (± 2 weken) herhaald tot 101 weken vanaf de eerste infusie naar goeddunken van de onderzoeker. Het einde van de behandeling vindt ongeveer 8 weken na de laatste cyclus plaats en daarna wordt de follow-up op lange termijn voortgezet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

122

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Duitsland
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Duitsland
        • University Hospital Regensburg
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Indië
      • Mumbai, Indië, 400012
        • Tata Memorial Centre
  • Italië
      • Rome, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Italië, 16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van neuroblastoom zoals gedefinieerd volgens International Neuroblastoma Response Criteria
  • Patiënten met een hoog risico op neuroblastoom met hetzij een primaire refractaire ziekte, hetzij een onvolledige respons op salvagebehandeling (in beide gevallen inclusief stabiele ziekte, lichte respons en partiële respons), evalueerbaar in bot en/of beenmerg.
  • Levensverwachting ≥ 6 maanden

Uitsluitingscriteria:

  • Elke systemische behandeling tegen kanker, inclusief chemotherapie of immunotherapie, binnen 3 weken vóór de 1e dosis GM-CSF
  • Evalueerbaar neuroblastoom buiten bot en beenmerg
  • Bestaande ernstige orgaandisfunctie > Graad 2, met uitzondering van gehoorverlies, hematologische status, nier- en leverfunctie
  • Actieve levensbedreigende infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GM-CSF + Naxitamab
Elke onderzoekscyclus wordt gestart met 5 dagen GM-CSF toegediend in een dosis van 250 µg/m2/dag voorafgaand aan de start van de toediening van Naxitamab. GM-CSF wordt daarna toegediend in een dosis van 500 µg/m2/dag op dag 1 tot 5. Als standaardbehandeling wordt Naxitamab toegediend in een dosis van 3 mg/kg/dag op dag 1, 3 en 5, in totaal 9 mg/kg per cyclus. Behandelingscycli worden om de 4 weken herhaald tot CR of PR, gevolgd door 5 extra cycli om de 4 weken (±1 week). Daaropvolgende cycli worden elke 8 weken (± 2 weken) herhaald tot 101 weken vanaf de eerste infusie naar goeddunken van de onderzoeker. Na het einde van de behandeling krijgen patiënten een langdurige follow-up tot 3 jaar na het einde van het behandelingsbezoek.
Biologisch: GM-CSF + Naxitamab
Granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) en gehumaniseerd IgG1 monoklonaal GD2-antilichaam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responspercentage tijdens behandeling met Naxitamab
Tijdsspanne: 101 weken
Algeheel objectief responspercentage (ORR) tijdens de behandelingsperiode met Naxitamab dat centraal zal worden beoordeeld volgens de International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) aangepast met 123I-MIBG-criteria en na het gebruik van 18F FDG-PET voor MIBG niet-avideuze laesies.
101 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 101 weken
De veiligheid wordt beoordeeld aan de hand van de incidentie van ongewenste voorvallen (AE) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's), gerangschikt volgens CTCAE, versie 4.0.
101 weken
Duur van respons (DoR)
Tijdsspanne: 101 weken
De tijdsduur tussen de reactie van de patiënt en de progressie van de ziekte.
101 weken
Volledig responspercentage
Tijdsspanne: 101 weken
Het volledige responspercentage (CR) wordt gedefinieerd als het percentage patiënten dat tijdens de behandelingsperiode een CR ervaart volgens de International Neuroblastoma Response Criteria (INRC)-criteria.
101 weken
Beoordeling van de maximale serumconcentratie (cmax) van naxitamab
Tijdsspanne: Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Berekening van de maximale serumconcentratie van naxitamab zal worden berekend en samengevat met beschrijvende statistieken.
Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Beoordeling van de minimale serumconcentratie (cmin) van naxitamab
Tijdsspanne: Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Berekening van de minimale serumconcentratie van naxitamab zal worden berekend en samengevat met beschrijvende statistieken.
Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Beoordeling van de klaring van naxitamab
Tijdsspanne: Dosis pre-naxitamab - 552 uur
De berekening van de klaring van naxitamab wordt berekend en samengevat met beschrijvende statistieken.
Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Beoordeling van het distributievolume van naxitamab
Tijdsspanne: Dosis pre-naxitamab - 552 uur
De berekening van het distributievolume van naxitamab wordt berekend en samengevat met beschrijvende statistieken.
Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Beoordeling van het gebied onder de curve (AUC) van naxitamab
Tijdsspanne: Dosis pre-naxitamab - 552 uur
De berekening van de AUC van naxitamab wordt berekend en samengevat met beschrijvende statistieken.
Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Beoordeling van de terminale halfwaardetijd (t½) van naxitamab
Tijdsspanne: Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Berekening van de t½ van naxitamab zal worden berekend en samengevat met beschrijvende statistieken.
Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Beoordeling van de vorming van anti-drug antilichamen (ADA).
Tijdsspanne: Dosis pre-naxitamab - 552 uur
ADA-vorming zal worden onderzocht volgens een meerlagige aanpak: een screeningbevestiging-titratie-analyse plus een ligandbindingsassay om een ​​mogelijk neutraliserend effect van anti-naxitamab-antilichamen te onderzoeken.
Dosis pre-naxitamab - 552 uur
Intraveneus (IV) opioïdengebruik (cyclus 1)
Tijdsspanne: 6 uur
IV opioïdengebruik tijdens cyclus 1 gedefinieerd als totale dosering van IV morfine (of equivalent opioïd) toegediend 2 uur vóór infusie tot 4 uur na het einde van de infusie van naxitamab
6 uur
Intraveneus (IV) opioïdengebruik (alle cycli)
Tijdsspanne: 101 weken
IV opioïdengebruik voor elke cyclus tijdens het onderzoek gedefinieerd als totale dosering van IV morfine (of equivalent opioïde) toegediend 2 uur vóór infusie tot 4 uur na het einde van de infusie van naxitamab
101 weken
Ziekenhuisopnamedagen (cyclus 1)
Tijdsspanne: 4 weken
Aantal ziekenhuisopnamedagen gerelateerd aan naxitamab tijdens cyclus 1, gedefinieerd als aantal overnachtingen. Ziekenhuisopnames die uitsluitend vereist zijn voor in het protocol gespecificeerde beoordelingen (bijv. PK-monstername) of niet-medische omstandigheden zijn uitgesloten
4 weken
Veiligheid van patiënten met positieve humane anti-drug antilichamen (ADA)
Tijdsspanne: 101 weken
Bij patiënten met positieve ADA bij opname in de studie, zal de veiligheid worden beoordeeld aan de hand van de incidentie van AE's en SAE's, ingedeeld volgens CTCAE, versie 4.0
101 weken
Aantal infusies gedaan in een poliklinische setting
Tijdsspanne: 101 weken
Aantal infusies gedaan in een poliklinische setting
101 weken
Percentage infusies uitgevoerd in een poliklinische setting
Tijdsspanne: 101 weken
Percentage infusies uitgevoerd in een poliklinische setting
101 weken
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen bij ADA-positieve patiënten
Tijdsspanne: 101 weken
De veiligheid zal worden beoordeeld aan de hand van de incidentie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE's) gerangschikt volgens CTCAE, versie 4.0 bij ADA-positieve patiënten.
101 weken
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: 5 jaar
PFS, gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste 1e infusie van naxitamab tot progressieve ziekte of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
5 jaar
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 5 jaar
Het interval vanaf de datum van de eerste dosis Naxitamab tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook.
5 jaar
Geluk en activiteitsniveaus
Tijdsspanne: 39 dagen
Geluk en activiteitsniveaus worden in de loop van de tijd gemeten en beoordeeld door de verzorger
39 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Y-mAbs Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren