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Naxitamab para pacientes con neuroblastoma de alto riesgo con enfermedad refractaria primaria o respuesta incompleta al tratamiento de rescate en hueso y/o médula ósea

29 de julio de 2026 actualizado por: Y-mAbs Therapeutics

Un ensayo fundamental de fase 2 del anticuerpo Naxitamab (hu3F8) y el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo con enfermedad refractaria primaria o respuesta incompleta al tratamiento de rescate en hueso y/o médula ósea

Los niños y adultos diagnosticados con neuroblastoma de alto riesgo con enfermedad refractaria primaria o respuesta incompleta al tratamiento de rescate en hueso y/o médula ósea serán tratados hasta por 101 semanas con naxitamab y factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF). Los pacientes serán seguidos hasta cinco años después de la primera dosis.

Naxitamab, también conocido como hu3F8, es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra GD2

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Cada paciente recibirá tratamiento hasta 101 semanas después de la primera administración de Naxitamab. Después de la visita del final de la prueba, cada paciente entrará en un seguimiento a largo plazo en el que será monitoreado hasta 5 años después del primer ciclo de tratamiento.

Cada ciclo de investigación se inicia con 5 días, días -4 a 0, de factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) administrado a 250 µg/m2/día antes del inicio de la administración de naxitamab. Posteriormente, se administra GM-CSF a 500 µg/m2/día los días 1 a 5. Como tratamiento estándar, se administra Naxitamab a 3 mg/kg/día los días 1, 3 y 5, con un total de 9 mg/kg por ciclo.

Los ciclos de tratamiento se repiten cada 4 semanas (±1 semana) hasta una respuesta completa o respuesta parcial seguida de 5 ciclos adicionales cada 4 semanas (±1 semana). Los ciclos subsiguientes se repiten cada 8 semanas (±2 semanas) hasta las 101 semanas desde la primera infusión a discreción del investigador. El final del tratamiento tendrá lugar alrededor de 8 semanas después del último ciclo y, a partir de entonces, continuará el seguimiento a largo plazo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

122

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Alemania
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Alemania
        • University Hospital Regensburg
  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Seville, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • India
      • Mumbai, India, 400012
        • Tata Memorial Centre
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Italia, 16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Dei Tumori
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de neuroblastoma según la definición de los Criterios internacionales de respuesta al neuroblastoma
  • Pacientes con neuroblastoma de alto riesgo con enfermedad refractaria primaria o respuesta incompleta al tratamiento de rescate (en ambos casos incluyendo enfermedad estable, respuesta menor y respuesta parcial) evaluable en hueso y/o médula ósea.
  • Esperanza de vida ≥ 6 meses

Criterio de exclusión:

  • Cualquier terapia sistémica contra el cáncer, incluida la quimioterapia o la inmunoterapia, dentro de las 3 semanas anteriores a la primera dosis de GM-CSF
  • Neuroblastoma evaluable fuera del hueso y la médula ósea
  • Disfunción orgánica importante existente > Grado 2, con la excepción de pérdida de audición, estado hematológico, función renal y hepática
  • Infección activa potencialmente mortal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GM-CSF + Naxitamab
Cada ciclo de investigación se inicia con 5 días de GM-CSF administrado a 250 µg/m2/día antes del inicio de la administración de Naxitamab. Posteriormente, GM-CSF se administra a 500 µg/m2/día los días 1 a 5. Como tratamiento estándar, Naxitamab se administra a 3 mg/kg/día los días 1, 3 y 5, con un total de 9 mg/kg por ciclo. Los ciclos de tratamiento se repiten cada 4 semanas hasta RC o PR seguidos de 5 ciclos adicionales cada 4 semanas (±1 semana). Los ciclos subsiguientes se repiten cada 8 semanas (±2 semanas) hasta las 101 semanas desde la primera infusión a discreción del investigador. Después del final del tratamiento, los pacientes entrarán en un seguimiento a largo plazo de hasta 3 años después de la visita de finalización del tratamiento.
Biológico: GM-CSF + Naxitamab
Factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) y anticuerpo monoclonal GD2 IgG1 humanizado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta durante el tratamiento con Naxitamab
Periodo de tiempo: 101 semanas
Tasa de respuesta objetiva general (ORR) durante el período de tratamiento con naxitamab que se evaluará de forma centralizada de acuerdo con los Criterios internacionales de respuesta de neuroblastoma (INRC) modificados con los criterios 123I-MIBG y luego del uso de 18F FDG-PET para lesiones no ávidas de MIBG.
101 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 101 semanas
La seguridad será evaluada por la incidencia de eventos adversos (AE) y eventos adversos serios (SAEs) clasificados según CTCAE, versión 4.0.
101 semanas
Duración de la respuesta (DoR)
Periodo de tiempo: 101 semanas
Tiempo transcurrido desde la respuesta del paciente hasta la progresión de la enfermedad.
101 semanas
Tasa de respuesta completa
Periodo de tiempo: 101 semanas
La tasa de respuesta completa (RC) se define como la fracción de pacientes que experimentan una RC de acuerdo con los criterios de los Criterios Internacionales de Respuesta al Neuroblastoma (INRC) durante el período de tratamiento.
101 semanas
Evaluación de la concentración sérica máxima (cmax) de naxitamab
Periodo de tiempo: Dosis pre-naxitamab - 552 horas
El cálculo de la concentración sérica máxima de naxitamab se calculará y resumirá con estadísticas descriptivas.
Dosis pre-naxitamab - 552 horas
Evaluación de la concentración sérica mínima (cmin) de naxitamab
Periodo de tiempo: Dosis pre-naxitamab - 552 horas
El cálculo de la concentración sérica mínima de naxitamab se calculará y resumirá con estadísticas descriptivas.
Dosis pre-naxitamab - 552 horas
Evaluación del aclaramiento de naxitamab
Periodo de tiempo: Dosis pre-naxitamab - 552 horas
El cálculo del aclaramiento de naxitamab se calculará y resumirá con estadísticas descriptivas.
Dosis pre-naxitamab - 552 horas
Evaluación del volumen de distribución de naxitamab
Periodo de tiempo: Dosis pre-naxitamab - 552 horas
El cálculo del volumen de distribución de naxitamab se calculará y resumirá con estadísticas descriptivas.
Dosis pre-naxitamab - 552 horas
Evaluación del Área bajo la Curva (AUC) de naxitamab
Periodo de tiempo: Dosis pre-naxitamab - 552 horas
El cálculo del AUC de naxitamab se calculará y resumirá con estadísticas descriptivas.
Dosis pre-naxitamab - 552 horas
Evaluación de la vida media terminal (t½) de naxitamab
Periodo de tiempo: Dosis pre-naxitamab - 552 horas
El cálculo de la t½ de naxitamab se calculará y resumirá con estadísticas descriptivas.
Dosis pre-naxitamab - 552 horas
Evaluación de la formación de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Dosis pre-naxitamab - 552 horas
La formación de ADA se investigará siguiendo un enfoque de varios niveles: un análisis de titulación de confirmación de detección más un ensayo de unión de ligandos para examinar un posible efecto neutralizador de los anticuerpos anti-naxitamab.
Dosis pre-naxitamab - 552 horas
Uso de opioides intravenosos (IV) (ciclo 1)
Periodo de tiempo: 6 horas
Uso de opioides IV durante el ciclo 1 definido como la dosis total de morfina IV (u opioide equivalente) administrada 2 horas antes de la infusión hasta 4 horas después del final de la infusión de naxitamab
6 horas
Uso de opioides intravenosos (IV) (todos los ciclos)
Periodo de tiempo: 101 semanas
Uso de opioides IV para cada ciclo durante el ensayo definido como la dosis total de morfina IV (u opioide equivalente) administrada 2 horas antes de la infusión hasta 4 horas después del final de la infusión de naxitamab
101 semanas
Días de hospitalización (ciclo 1)
Periodo de tiempo: 4 semanas
Número de días de hospitalización relacionados con naxitamab durante el ciclo 1, definido como número de pernoctaciones. Se excluyen las hospitalizaciones requeridas únicamente para evaluaciones especificadas en el protocolo (p. ej., muestreo farmacocinético) o circunstancias no médicas.
4 semanas
Seguridad de los pacientes con anticuerpos antidrogas humanos (ADA) positivos
Periodo de tiempo: 101 semanas
En pacientes con ADA positivo al momento de la inclusión en el ensayo, la seguridad se evaluará mediante la incidencia de EA y SAE clasificados según CTCAE, versión 4.0
101 semanas
Número de infusiones realizadas en un entorno ambulatorio
Periodo de tiempo: 101 semanas
Número de infusiones realizadas en un entorno ambulatorio
101 semanas
Porcentaje de infusiones realizadas en un entorno ambulatorio
Periodo de tiempo: 101 semanas
Porcentaje de infusiones realizadas en un entorno ambulatorio
101 semanas
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves en pacientes ADA positivos
Periodo de tiempo: 101 semanas
La seguridad se evaluará mediante la incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAEs) clasificados según CTCAE, versión 4.0 en pacientes con ADA positivo.
101 semanas
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 5 años
SLP, definida como el tiempo desde la primera infusión de naxitamab hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero
5 años
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 5 años
El intervalo desde la fecha de la primera dosis de Naxitamab hasta la fecha de la muerte por cualquier causa.
5 años
Felicidad y niveles de actividad
Periodo de tiempo: 39 días
Los niveles de felicidad y actividad se medirán a lo largo del tiempo y serán evaluados por el cuidador.
39 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Y-mAbs Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de abril de 2018

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

6 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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