Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Naksytamab u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka z chorobą pierwotną oporną na leczenie lub z niepełną odpowiedzią na leczenie ratunkowe kości i/lub szpiku kostnego

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Y-mAbs Therapeutics

Kluczowe badanie fazy 2 przeciwciała naksytamab (hu3F8) i czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) u pacjentów z nerwiakiem zarodkowym wysokiego ryzyka z chorobą pierwotną oporną na leczenie lub z niepełną odpowiedzią na leczenie ratunkowe kości i/lub szpiku kostnego

Dzieci i dorośli, u których zdiagnozowano nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka, z chorobą pierwotną oporną na leczenie lub z niepełną odpowiedzią na leczenie ratunkowe w kości i (lub) szpiku kostnym, będą leczeni przez okres do 101 tygodni naksytamabem i czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF). Pacjenci będą obserwowani przez okres do pięciu lat po podaniu pierwszej dawki.

Naksytamab, znany również jako hu3F8, jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko GD2

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Każdy pacjent będzie leczony przez maksymalnie 101 tygodni po pierwszym podaniu naksytamabu. Po zakończeniu wizyty próbnej każdy pacjent zostanie objęty długoterminową obserwacją, podczas której będzie monitorowany przez okres do 5 lat od pierwszego cyklu leczenia.

Każdy cykl badawczy rozpoczyna się od podania 5 dni, od -4 do 0, czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) w dawce 250 ug/m2/dzień przed rozpoczęciem podawania naksytamabu. Następnie podaje się GM-CSF w dawce 500 µg/m2/dzień w dniach od 1 do 5. Jako standardowe leczenie, naksytamab podaje się w dawce 3 mg/kg/dzień w dniach 1, 3 i 5, co daje w sumie 9 mg/kg na cykl.

Cykle leczenia powtarza się co 4 tygodnie (±1 tydzień) do uzyskania całkowitej lub częściowej odpowiedzi, po czym następuje 5 dodatkowych cykli co 4 tygodnie (±1 tydzień). Kolejne cykle są powtarzane co 8 tygodni (±2 tygodnie) przez 101 tygodni od pierwszego wlewu, według uznania badacza. Zakończenie leczenia nastąpi około 8 tygodni po ostatnim cyklu, po czym kontynuowana będzie długoterminowa obserwacja.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

122

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Seville, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Indie
      • Mumbai, Indie, 400012
        • Tata Memorial Centre
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Niemcy
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Niemcy
        • University Hospital Regensburg
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Włochy, 16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego zgodnie z Międzynarodowymi Kryteriami Odpowiedzi na Nerwiaka Zarodkowego
  • Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka z pierwotną chorobą oporną na leczenie lub niepełną odpowiedzią na leczenie ratunkowe (w obu przypadkach włączając stabilizację choroby, niewielką odpowiedź i częściową odpowiedź) ocenianą w kości i/lub szpiku kostnym.
  • Oczekiwana długość życia ≥ 6 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek ogólnoustrojowa terapia przeciwnowotworowa, w tym chemioterapia lub immunoterapia, w ciągu 3 tygodni przed podaniem pierwszej dawki GM-CSF
  • Możliwy do oceny nerwiak niedojrzały poza kością i szpikiem kostnym
  • Istniejąca dysfunkcja głównych narządów > Stopień 2, z wyjątkiem utraty słuchu, stanu hematologicznego, czynności nerek i wątroby
  • Aktywna infekcja zagrażająca życiu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GM-CSF + naksytamab
Każdy cykl badawczy rozpoczyna się 5-dniowym podawaniem GM-CSF w dawce 250 ug/m2/dzień przed rozpoczęciem podawania naksytamabu. Następnie podaje się GM-CSF w dawce 500 ug/m2/dzień w dniach od 1 do 5. Jako standardowe leczenie, naksytamab podaje się w dawce 3 mg/kg/dzień w dniach 1, 3 i 5, co daje w sumie 9 mg/kg na cykl. Cykle leczenia powtarza się co 4 tygodnie do CR lub PR, po czym następuje 5 dodatkowych cykli co 4 tygodnie (±1 tydzień). Kolejne cykle są powtarzane co 8 tygodni (±2 tygodnie) przez 101 tygodni od pierwszego wlewu, według uznania badacza. Po zakończeniu leczenia pacjenci zostaną objęci długoterminową obserwacją do 3 lat po zakończeniu wizyty leczniczej.
Biologiczny: GM-CSF + naksytamab
Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) i humanizowane przeciwciało monoklonalne IgG1 GD2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi podczas leczenia naksytamabem
Ramy czasowe: 101 tygodni
Ogólny wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) w okresie leczenia naksytamabem, który będzie oceniany centralnie zgodnie z Międzynarodowymi Kryteriami Odpowiedzi Nerwiaka Zarodkowego (INRC) zmodyfikowanymi kryteriami 123I-MIBG i po zastosowaniu 18F FDG-PET w przypadku zmian niebędących objawami MIBG.
101 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 101 tygodni
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) sklasyfikowanych zgodnie z CTCAE, wersja 4.0.
101 tygodni
Czas trwania odpowiedzi (DoR)
Ramy czasowe: 101 tygodni
Czas od odpowiedzi pacjenta do progresji choroby.
101 tygodni
Pełny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 101 tygodni
Odsetek odpowiedzi całkowitej (CR) definiuje się jako odsetek pacjentów, u których wystąpiła CR zgodnie z kryteriami International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) w okresie leczenia.
101 tygodni
Ocena maksymalnego stężenia naksytamabu w surowicy (cmax).
Ramy czasowe: Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Obliczenie maksymalnego stężenia naksytamabu w surowicy zostanie obliczone i podsumowane statystykami opisowymi.
Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Ocena minimalnego stężenia naksytamabu w surowicy (cmin).
Ramy czasowe: Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Obliczenie minimalnego stężenia naksytamabu w surowicy zostanie obliczone i podsumowane statystykami opisowymi.
Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Ocena klirensu naksytamabu
Ramy czasowe: Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Obliczenie klirensu naksytamabu zostanie obliczone i podsumowane statystykami opisowymi.
Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Ocena objętości dystrybucji naksytamabu
Ramy czasowe: Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Obliczenie objętości dystrybucji naksytamabu zostanie obliczone i podsumowane statystykami opisowymi.
Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Ocena pola pod krzywą (AUC) naksytamabu
Ramy czasowe: Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Obliczenie AUC naksytamabu zostanie obliczone i podsumowane statystykami opisowymi.
Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Ocena końcowego okresu półtrwania (t½) naksytamabu
Ramy czasowe: Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Obliczenie t½ naksytamabu zostanie obliczone i podsumowane statystykami opisowymi.
Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Ocena powstawania przeciwciał przeciwlekowych (ADA).
Ramy czasowe: Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Powstawanie ADA będzie badane zgodnie z podejściem wielopoziomowym: skriningowa analiza potwierdzająca miareczkowanie oraz test wiązania ligandu w celu zbadania potencjalnego neutralizującego działania przeciwciał przeciwko naksytamabowi.
Dawka prenaksytamabu - 552 godziny
Dożylne (IV) stosowanie opioidów (cykl 1)
Ramy czasowe: 6 godzin
Dożylne stosowanie opioidów podczas cyklu 1 zdefiniowane jako całkowita dawka dożylna morfiny (lub równoważnego opioidu) podana 2 godziny przed infuzją do 4 godzin po zakończeniu infuzji naksytamabu
6 godzin
Dożylne (IV) stosowanie opioidów (wszystkie cykle)
Ramy czasowe: 101 tygodni
Dożylne stosowanie opioidów w każdym cyklu podczas badania definiowane jako całkowita dawka dożylna morfiny (lub równoważnego opioidu) podana 2 godziny przed wlewem do 4 godzin po zakończeniu wlewu naksytamabu
101 tygodni
Dni hospitalizacji (cykl 1)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Liczba dni hospitalizacji związanych z naksytamabem w cyklu 1, zdefiniowana jako liczba noclegów. Wyklucza się hospitalizacje wymagane wyłącznie w celu oceny określonej w protokole (np. pobieranie próbek PK) lub okoliczności niemedyczne
4 tygodnie
Bezpieczeństwo pacjentów z dodatnim wynikiem badania na ludzkie przeciwciała przeciwlekowe (ADA)
Ramy czasowe: 101 tygodni
U pacjentów z dodatnim wynikiem ADA w chwili włączenia do badania bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania AE i SAE sklasyfikowanych zgodnie z CTCAE, wersja 4.0
101 tygodni
Liczba infuzji wykonanych w warunkach ambulatoryjnych
Ramy czasowe: 101 tygodni
Liczba infuzji wykonanych w warunkach ambulatoryjnych
101 tygodni
Procent infuzji wykonanych w warunkach ambulatoryjnych
Ramy czasowe: 101 tygodni
Procent infuzji wykonanych w warunkach ambulatoryjnych
101 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych u pacjentów z dodatnim wynikiem ADA
Ramy czasowe: 101 tygodni
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) sklasyfikowanych zgodnie z CTCAE, wersja 4.0 u pacjentów z dodatnim wynikiem ADA.
101 tygodni
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: 5 lat
PFS, zdefiniowany jako czas od pierwszego pierwszego wlewu naksytamabu do progresji choroby lub zgonu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
5 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 5 lat
Odstęp czasu od daty podania pierwszej dawki naksytamabu do daty zgonu z dowolnej przyczyny.
5 lat
Szczęście i poziomy aktywności
Ramy czasowe: 39 dni
Szczęście i poziomy aktywności będą mierzone w czasie i oceniane przez opiekuna
39 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Y-mAbs Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma

Badania kliniczne na GM-CSF + naksytamab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj