Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naxitamab til højrisiko neuroblastompatienter med primær refraktær sygdom eller ufuldstændig respons på redningsbehandling i knogle og/eller knoglemarv

29. juli 2026 opdateret af: Y-mAbs Therapeutics

Et pivotalt fase 2-forsøg med antistof-naxitamab (hu3F8) og granulocyt-makrofagkolonistimulerende faktor (GM-CSF) i højrisikoneuroblastompatienter med primær refraktær sygdom eller ufuldstændig respons på redningsbehandling i knogle og/eller knoglemarv

Børn og voksne diagnosticeret med højrisiko neuroblastompatienter med primær refraktær sygdom eller ufuldstændig respons på salvage-behandling i knogle og/eller knoglemarv vil blive behandlet i op til 101 uger med naxitamab og granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF). Patienterne vil blive fulgt i op til fem år efter første dosis.

Naxitamab, også kendt som hu3F8 er et humaniseret monoklonalt antistof rettet mod GD2

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hver patient vil modtage behandling i op til 101 uger efter den første administration af Naxitamab. Efter afslutningen af ​​forsøgsbesøget vil hver patient gå ind i en langtidsopfølgning, hvor de vil blive overvåget i op til 5 år efter første behandlingscyklus.

Hver undersøgelsescyklus startes med 5 dage, dage -4 til 0, med Granulocyt-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF) indgivet ved 250 µg/m2/dag før starten af ​​Naxitamab-administration. GM-CSF administreres derefter ved 500 µg/m2/dag på dag 1 til 5. Som standardbehandling administreres Naxitamab med 3 mg/kg/dag på dag 1, 3 og 5, i alt 9 mg/kg pr. cyklus.

Behandlingscyklusser gentages hver 4. uge (±1 uge) indtil fuldstændig respons eller delvis respons efterfulgt af 5 yderligere cyklusser hver 4. uge (±1 uge). Efterfølgende cyklusser gentages hver 8. uge (±2 uger) gennem 101 uger fra første infusion efter investigators skøn. Afslutning af behandlingen vil finde sted omkring 8 uger efter sidste cyklus, og derefter fortsætter langtidsopfølgningen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

122

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400012
        • Tata Memorial Centre
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Italien, 16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Tyskland
        • University Hospital Regensburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af neuroblastom som defineret i henhold til internationale neuroblastomresponskriterier
  • Højrisiko-neuroblastompatienter med enten primær refraktær sygdom eller ufuldstændig respons på redningsbehandling (i begge tilfælde inklusive stabil sygdom, mindre respons og delvis respons), der kan evalueres i knogle og/eller knoglemarv.
  • Forventet levetid ≥ 6 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver systemisk anti-cancerterapi, inklusive kemoterapi eller immunterapi, inden for 3 uger før 1. dosis af GM-CSF
  • Evaluerbart neuroblastom uden for knogle og knoglemarv
  • Eksisterende større organdysfunktion > Grad 2, med undtagelse af høretab, hæmatologisk status, nyre- og leverfunktion
  • Aktiv livstruende infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GM-CSF + Naxitamab
Hver undersøgelsescyklus startes med 5 dages GM-CSF indgivet med 250 µg/m2/dag før starten af ​​Naxitamab-administration. GM-CSF indgives derefter ved 500 µg/m2/dag på dag 1 til 5. Som standardbehandling administreres Naxitamab med 3 mg/kg/dag på dag 1, 3 og 5, i alt 9 mg/kg pr. cyklus. Behandlingscyklusser gentages hver 4. uge indtil CR eller PR efterfulgt af 5 yderligere cyklusser hver 4. uge (±1 uge). Efterfølgende cyklusser gentages hver 8. uge (±2 uger) gennem 101 uger fra første infusion efter investigators skøn. Efter endt behandling vil patienterne gå i en langtidsopfølgning i op til 3 år efter endt behandlingsbesøg.
Biologisk: GM-CSF + Naxitamab
Granulocyt-makrofagkolonistimulerende faktor (GM-CSF) og humaniseret IgG1 monoklonalt GD2-antistof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responsrate under Naxitamab-behandling
Tidsramme: 101 uger
Overordnet objektiv responsrate (ORR) i Naxitamab-behandlingsperioden, der vil blive vurderet centralt i henhold til International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) modificeret med 123I-MIBG-kriterier og efter brugen af ​​18F FDG-PET til MIBG-ikke-ivrige læsioner.
101 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 101 uger
Sikkerheden vil blive evalueret ud fra forekomsten af ​​uønskede hændelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) klassificeret i henhold til CTCAE, version 4.0.
101 uger
Varighed af svar (DoR)
Tidsramme: 101 uger
Længde af tid fra patientens reaktion til sygdomsprogression.
101 uger
Fuldstændig svarprocent
Tidsramme: 101 uger
Den fuldstændige respons (CR) rate er defineret som andelen af ​​patienter, der oplever en CR i henhold til International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) kriterier i behandlingsperioden.
101 uger
Vurdering af den maksimale serumkoncentration (cmax) af naxitamab
Tidsramme: Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Beregning af maksimal serumkoncentration af naxitamab vil blive beregnet og opsummeret med beskrivende statistik.
Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Vurdering af minimumserumkoncentrationen (cmin) af naxitamab
Tidsramme: Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Beregning af minimumserumkoncentration af naxitamab vil blive beregnet og opsummeret med beskrivende statistik.
Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Vurdering af clearance af naxitamab
Tidsramme: Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Beregning af clearance af naxitamab vil blive beregnet og opsummeret med beskrivende statistik.
Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Vurdering af distributionsvolumen af ​​naxitamab
Tidsramme: Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Beregning af distributionsvolumen af ​​naxitamab vil blive beregnet og opsummeret med beskrivende statistik.
Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Vurdering af arealet under kurven (AUC) af naxitamab
Tidsramme: Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Beregning af AUC for naxitamab vil blive beregnet og opsummeret med beskrivende statistik.
Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Vurdering af den terminale halveringstid (t½) af naxitamab
Tidsramme: Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Beregning af t½ for naxitamab vil blive beregnet og opsummeret med beskrivende statistik.
Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Vurdering af dannelse af antistof-antistof (ADA).
Tidsramme: Pre-naxitamab dosis - 552 timer
ADA-dannelse vil blive undersøgt efter en multi-tiered tilgang: En screeningsbekræftelse-titreringsanalyse plus et ligandbindingsassay for at undersøge en potentiel neutraliserende effekt af anti-naxitamab-antistoffer.
Pre-naxitamab dosis - 552 timer
Intravenøs (IV) opioidbrug (cyklus 1)
Tidsramme: 6 timer
IV opioidbrug under cyklus 1 defineret som total dosis IV morfin (eller tilsvarende opioid) administreret 2 timer før infusion indtil 4 timer efter afslutning af infusion af naxitamab
6 timer
Intravenøs (IV) opioidbrug (alle cyklusser)
Tidsramme: 101 uger
IV opioidbrug for hver cyklus under forsøget defineret som total dosis IV morfin (eller tilsvarende opioid) administreret 2 timer før infusion indtil 4 timer efter afslutning af infusion af naxitamab
101 uger
Indlæggelsesdage (cyklus 1)
Tidsramme: 4 uger
Antal indlæggelsesdage relateret til naxitamab under cyklus 1, defineret som antal overnatninger. Hospitalsindlæggelser, der udelukkende kræves til protokolspecificerede vurderinger (f.eks. PK-prøvetagning) eller ikke-medicinske omstændigheder er udelukket
4 uger
Sikkerhed for patienter med positivt humant antistof antistof (ADA)
Tidsramme: 101 uger
Hos patienter med positiv ADA ved inklusion af forsøget vil sikkerheden blive evalueret ud fra forekomsten af ​​AE'er og SAE'er klassificeret i henhold til CTCAE, version 4.0
101 uger
Antal infusioner udført ambulant
Tidsramme: 101 uger
Antal infusioner udført ambulant
101 uger
Procentdel af infusioner udført ambulant
Tidsramme: 101 uger
Procentdel af infusioner udført ambulant
101 uger
Forekomst af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger hos ADA-positive patienter
Tidsramme: 101 uger
Sikkerheden vil blive evalueret ud fra forekomsten af ​​uønskede hændelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) klassificeret i henhold til CTCAE, version 4.0 hos ADA-positive patienter.
101 uger
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 5 år
PFS, defineret som tiden fra den første 1. infusion af naxitamab til progressiv sygdom eller død, alt efter hvad der kommer først
5 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 5 år
Intervallet fra datoen for første dosis af Naxitamab til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag.
5 år
Glæde og aktivitetsniveau
Tidsramme: 39 dage
Glæde og aktivitetsniveau vil blive målt over tid og vurderet af vicevært
39 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Y-mAbs Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2017

Først opslået (Faktiske)

6. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner