Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Naxitamab olyan magas kockázatú neuroblasztómás betegek számára, akik primer refrakter betegségben szenvednek, vagy nem reagáltak teljes mértékben a mentőkezelésre csont- és/vagy csontvelőben

2026. július 29. frissítette: Y-mAbs Therapeutics

Az antitest-naxitamab (hu3F8) és a granulocita-makrofágkolónia-stimuláló faktor (GM-CSF) pivotális fázisú 2. vizsgálata primer refrakter betegségben szenvedő, illetve csont- és/vagy csontvelőben a mentőkezelésre nem reagáló, magas kockázatú neuroblasztóma betegeknél

Azok a gyermekek és felnőttek, akiknél magas kockázatú neuroblasztómával diagnosztizáltak primer refrakter betegségben vagy csont- és/vagy csontvelő-mentő kezelésre nem teljes mértékben reagálva, legfeljebb 101 hétig naxitamabbal és granulocita-makrofág kolónia stimuláló faktorral (GM-CSF) kezelhetők. A betegeket az első adag után legfeljebb öt évig követik.

A naxitamab, más néven hu3F8 egy humanizált monoklonális antitest, amely GD2-t céloz meg

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Minden beteg legfeljebb 101 hétig kap kezelést az első Naxitamab beadást követően. A vizsgálati látogatás befejezése után minden beteg hosszú távú követésbe fog kerülni, ahol az első kezelési ciklust követően legfeljebb 5 évig megfigyelés alatt állnak.

Minden vizsgálati ciklus 5 napos, -4. és 0. napos granulocita-makrofág kolónia stimuláló faktorral (GM-CSF) kezdődik, 250 µg/m2/nap mennyiségben a Naxitamab beadása előtt. Ezt követően a GM-CSF-et 500 µg/m2/nap mennyiségben adják be az 1-5. napon. Standard kezelésként a Naxitamabot 3 mg/kg/nap dózisban adják be az 1., 3. és 5. napon, összesen 9 mg/kg ciklusonként.

A kezelési ciklusokat 4 hetente (±1 hét) megismételjük a teljes vagy részleges válaszig, majd 4 hetente (±1 hét) további 5 ciklus következik. A következő ciklusokat az első infúziótól számított 8 hetente (± 2 hét) meg kell ismételni, a vizsgáló döntése alapján. A kezelés befejezése körülbelül 8 héttel az utolsó ciklus után következik be, és ezt követően folytatódik a hosszú távú követés.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

122

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • India
      • Mumbai, India, 400012
        • Tata Memorial Centre
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Németország
      • Hamburg, Németország
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Németország
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Németország
        • University Hospital Regensburg
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Olaszország, 16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Olaszország, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville, Spanyolország
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A neuroblasztóma diagnózisa a nemzetközi neuroblasztóma válaszkritériumok szerint
  • Magas kockázatú neuroblasztómás betegek, akik primer refrakter betegségben vagy nem teljes mértékben reagálnak a mentőkezelésre (mindkét esetben, beleértve a stabil betegséget, a csekély választ és a részleges választ is), amelyek csontban és/vagy csontvelőben értékelhetők.
  • Várható élettartam ≥ 6 hónap

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen szisztémás rákellenes terápia, beleértve a kemoterápiát vagy az immunterápiát, a GM-CSF első adagja előtt 3 héten belül
  • Értékelhető neuroblasztóma a csonton és a csontvelőn kívül
  • Meglévő súlyos szervi diszfunkció > 2. fokozat, a halláskárosodás, a hematológiai állapot, a vese- és májfunkció kivételével
  • Aktív életveszélyes fertőzés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GM-CSF + Naxitamab
Minden vizsgálati ciklus 5 napos GM-CSF beadásával kezdődik, 250 µg/m2/nap mennyiségben a Naxitamab beadása előtt. Ezt követően a GM-CSF-et 500 µg/m2/nap dózisban adják be az 1-5. napon. Standard kezelésként a Naxitamabot 3 mg/kg/nap dózisban adják be az 1., 3. és 5. napon, összesen 9 mg/kg/cikluson. A kezelési ciklusokat 4 hetente megismételjük a CR vagy PR-ig, amelyet 4 hetente (±1 hét) további 5 ciklus követ. A következő ciklusokat az első infúziótól számított 8 hetente (± 2 hét) meg kell ismételni, a vizsgáló döntése alapján. A kezelés befejezése után a betegek hosszú távú, akár 3 évig tartó nyomon követésbe lépnek.
Biológiai: GM-CSF + Naxitamab
Granulocita-makrofág kolóniastimuláló faktor (GM-CSF) és humanizált IgG1 monoklonális GD2 antitest

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Válaszarány a Naxitamab-kezelés alatt
Időkeret: 101 hét
Átlagos objektív válaszarány (ORR) a Naxitamab-kezelési időszak alatt, amelyet központilag értékelnek a 123I-MIBG kritériumokkal módosított Nemzetközi Neuroblasztóma Válasz Kritérium (INRC) szerint, és a 18F FDG-PET MIBG nem avid léziók esetén történő alkalmazását követően.
101 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 101 hét
A biztonságot a nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulási gyakorisága alapján értékelik a CTCAE 4.0-s verziója szerint.
101 hét
A válasz időtartama (DoR)
Időkeret: 101 hét
A beteg válaszától a betegség progressziójáig eltelt idő.
101 hét
Teljes válaszadási arány
Időkeret: 101 hét
A teljes válaszarány (CR) azon betegek hányadát jelenti, akiknél CR-t tapasztaltak a Nemzetközi Neuroblasztóma Válasz Kritérium (INRC) kritériumai szerint a kezelési időszak alatt.
101 hét
A naxitamab maximális szérumkoncentrációjának (cmax) meghatározása
Időkeret: Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab maximális szérumkoncentrációjának kiszámítása ki lesz számítva és leíró statisztikákkal összegezve.
Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab minimális szérumkoncentrációjának (cmin) meghatározása
Időkeret: Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab minimális szérumkoncentrációjának kiszámítása ki lesz számítva és leíró statisztikákkal összegezve.
Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab clearance-ének értékelése
Időkeret: Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab clearance-ének kiszámítása ki lesz számítva, és leíró statisztikákkal összegezve.
Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab eloszlási térfogatának értékelése
Időkeret: Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab megoszlási térfogatának kiszámítása ki lesz számítva és leíró statisztikákkal összegezve.
Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab görbe alatti területének (AUC) értékelése
Időkeret: Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab AUC-értékét kiszámítják és leíró statisztikákkal összegzik.
Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab terminális felezési idejének (t½) értékelése
Időkeret: Pre-naxitamab adag - 552 óra
A naxitamab t½ kiszámítása ki lesz számítva és leíró statisztikákkal összegezve.
Pre-naxitamab adag - 552 óra
A gyógyszerellenes antitest (ADA) képződésének értékelése
Időkeret: Pre-naxitamab adag - 552 óra
Az ADA képződését többszintű megközelítéssel vizsgálják: Szűrő, megerősítő-titrálási analízis, valamint ligandumkötési vizsgálat az anti-naxitamab antitestek lehetséges semlegesítő hatásának vizsgálatára.
Pre-naxitamab adag - 552 óra
Intravénás (IV) opioidhasználat (1. ciklus)
Időkeret: 6 óra
IV. opioidhasználat az 1. ciklus során, az IV. morfin (vagy azzal egyenértékű opioid) teljes adagjaként definiálva, 2 órával az infúzió előtt és 4 órával a naxitamab infúzió befejezése után
6 óra
Intravénás (IV) opioidhasználat (minden ciklus)
Időkeret: 101 hét
IV. opioidhasználat minden ciklusban a vizsgálat során, az intravénás morfin (vagy azzal egyenértékű opioid) teljes adagjaként definiálva, 2 órával az infúzió előtt és 4 órával a naxitamab infúzió befejezése után
101 hét
Kórházi napok (1. ciklus)
Időkeret: 4 hét
A naxitamabbal kapcsolatos kórházi kezelési napok száma az 1. ciklusban, az éjszakázások számaként definiálva. A kizárólag a protokollban meghatározott értékelésekhez (pl. PK mintavétel) vagy a nem egészségügyi körülményekhez szükséges kórházi kezelések kizártak.
4 hét
Pozitív humán gyógyszerellenes antitesttel (ADA) rendelkező betegek biztonsága
Időkeret: 101 hét
Azoknál a betegeknél, akiknél pozitív az ADA a vizsgálatba való bevonáskor, a biztonságot az AE és SAE előfordulási gyakorisága alapján értékelik a CTCAE 4.0 verziója szerint.
101 hét
A járóbeteg-körülmények között végzett infúziók száma
Időkeret: 101 hét
A járóbeteg-körülmények között végzett infúziók száma
101 hét
A járóbeteg-körülmények között végzett infúziók százalékos aránya
Időkeret: 101 hét
A járóbeteg-körülmények között végzett infúziók százalékos aránya
101 hét
Nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása ADA pozitív betegeknél
Időkeret: 101 hét
A biztonságot a nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulási gyakorisága alapján értékelik, a CTCAE 4.0-s verziója szerint osztályozva ADA pozitív betegeknél.
101 hét
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: 5 év
PFS, a naxitamab első első infúziójától a progresszív betegség vagy halálozás közötti idő, attól függően, hogy melyik következik be előbb
5 év
Általános túlélés
Időkeret: 5 év
A Naxitamab első adagjának időpontjától a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig eltelt idő.
5 év
Boldogság és aktivitási szintek
Időkeret: 39 nap
A boldogságot és az aktivitási szintet idővel mérik, és a gondnok értékeli
39 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Y-mAbs Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 5.

Első közzététel (Tényleges)

2017. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel