Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Naxitamab för högriskneuroblastompatienter med primär refraktär sjukdom eller ofullständig respons på räddningsbehandling i ben och/eller benmärg

29 juli 2026 uppdaterad av: Y-mAbs Therapeutics

En pivotal fas 2-studie av antikropps-naxitamab (hu3F8) och granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF) i högriskneuroblastompatienter med primär refraktär sjukdom eller ofullständigt svar på räddningsbehandling i ben och/eller benmärg

Barn och vuxna som diagnostiserats med högriskpatienter med neuroblastom med primär refraktär sjukdom eller ofullständigt svar på räddningsbehandling i ben och/eller benmärg kommer att behandlas i upp till 101 veckor med naxitamab och granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF). Patienterna kommer att följas i upp till fem år efter den första dosen.

Naxitamab, även känd som hu3F8 är en humaniserad monoklonal antikropp riktad mot GD2

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Varje patient kommer att få behandling i upp till 101 veckor efter den första administreringen av Naxitamab. Efter avslutat provbesök kommer varje patient att gå in i en långtidsuppföljning där de kommer att övervakas i upp till 5 år efter första behandlingscykeln.

Varje undersökningscykel startas med 5 dagar, dagar -4 till 0, med Granulocyt-Makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF) administrerad med 250 µg/m2/dag innan administreringen av Naxitamab påbörjas. GM-CSF administreras därefter med 500 µg/m2/dag dag 1 till 5. Som standardbehandling administreras Naxitamab med 3 mg/kg/dag dag 1, 3 och 5, totalt 9 mg/kg per cykel.

Behandlingscykler upprepas var 4:e vecka (±1 vecka) tills fullständigt svar eller partiellt svar följt av 5 ytterligare cykler var 4:e vecka (±1 vecka). Efterföljande cykler upprepas var 8:e vecka (±2 veckor) till och med 101 veckor från första infusionen enligt utredarens bedömning. Behandlingsslutet kommer att ske cirka 8 veckor efter den sista cykeln och därefter kommer långtidsuppföljningen att fortsätta.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

122

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400012
        • Tata Memorial Centre
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Italien, 16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Tyskland
        • University Hospital Regensburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av neuroblastom enligt definitionen av internationella neuroblastomresponskriterier
  • Högrisk neuroblastompatienter med antingen primär refraktär sjukdom eller ofullständigt svar på räddningsbehandling (i båda fallen inklusive stabil sjukdom, mindre respons och partiell respons) som kan utvärderas i ben och/eller benmärg.
  • Förväntad livslängd ≥ 6 månader

Exklusions kriterier:

  • All systemisk anti-cancerterapi, inklusive kemoterapi eller immunterapi, inom 3 veckor före den första dosen av GM-CSF
  • Evaluerbart neuroblastom utanför ben och benmärg
  • Befintlig större organdysfunktion > Grad 2, med undantag för hörselnedsättning, hematologisk status, njur- och leverfunktion
  • Aktiv livshotande infektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GM-CSF + Naxitamab
Varje undersökningscykel startas med 5 dagars GM-CSF administrerat med 250 µg/m2/dag innan administreringen av Naxitamab påbörjas. GM-CSF administreras därefter med 500 µg/m2/dag dag 1 till 5. Som standardbehandling administreras Naxitamab med 3 mg/kg/dag dag 1, 3 och 5 med totalt 9 mg/kg per cykel. Behandlingscykler upprepas var 4:e vecka tills CR eller PR följt av 5 ytterligare cykler var 4:e vecka (±1 vecka). Efterföljande cykler upprepas var 8:e vecka (±2 veckor) till och med 101 veckor från första infusionen enligt utredarens bedömning. Efter avslutad behandling kommer patienter att gå in i en långtidsuppföljning i upp till 3 år efter avslutad behandling.
Biologisk: GM-CSF + Naxitamab
Granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF) och humaniserad IgG1 monoklonal GD2-antikropp

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsfrekvens under behandling med Naxitamab
Tidsram: 101 veckor
Övergripande objektiv svarsfrekvens (ORR) under behandlingsperioden för Naxitamab som kommer att bedömas centralt enligt International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) modifierad med 123I-MIBG-kriterier och efter användning av 18F FDG-PET för MIBG icke-avida lesioner.
101 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 101 veckor
Säkerheten kommer att utvärderas utifrån förekomsten av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) graderade enligt CTCAE, version 4.0.
101 veckor
Duration of Response (DoR)
Tidsram: 101 veckor
Tidslängden från patientens svar till sjukdomsprogression.
101 veckor
Komplett svarsfrekvens
Tidsram: 101 veckor
Den fullständiga responsen (CR) definieras som andelen patienter som upplever en CR enligt International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) kriterier under behandlingsperioden.
101 veckor
Bedömning av maximal serumkoncentration (cmax) av naxitamab
Tidsram: Dos före naxitamab - 552 timmar
Beräkning av maximal serumkoncentration av naxitamab kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik.
Dos före naxitamab - 552 timmar
Bedömning av lägsta serumkoncentration (cmin) av naxitamab
Tidsram: Dos före naxitamab - 552 timmar
Beräkning av lägsta serumkoncentration av naxitamab kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik.
Dos före naxitamab - 552 timmar
Bedömning av clearance av naxitamab
Tidsram: Dos före naxitamab - 552 timmar
Beräkning av clearance av naxitamab kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik.
Dos före naxitamab - 552 timmar
Bedömning av distributionsvolymen för naxitamab
Tidsram: Dos före naxitamab - 552 timmar
Beräkning av distributionsvolymen för naxitamab kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik.
Dos före naxitamab - 552 timmar
Bedömning av arean under kurvan (AUC) av naxitamab
Tidsram: Dos före naxitamab - 552 timmar
Beräkning av AUC för naxitamab kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik.
Dos före naxitamab - 552 timmar
Bedömning av den terminala halveringstiden (t½) för naxitamab
Tidsram: Dos före naxitamab - 552 timmar
Beräkning av t½ för naxitamab kommer att beräknas och sammanfattas med beskrivande statistik.
Dos före naxitamab - 552 timmar
Bedömning av bildning av anti-läkemedelsantikroppar (ADA).
Tidsram: Dos före naxitamab - 552 timmar
ADA-bildning kommer att undersökas enligt ett tillvägagångssätt i flera nivåer: En screeningbekräftelse-titreringsanalys plus en ligandbindningsanalys för att undersöka en potentiell neutraliserande effekt av anti-naxitamab-antikroppar.
Dos före naxitamab - 552 timmar
Intravenös (IV) opioidanvändning (cykel 1)
Tidsram: 6 timmar
IV opioidanvändning under cykel 1 definierad som total dos av IV morfin (eller motsvarande opioid) administrerad 2 timmar före infusion till 4 timmar efter avslutad infusion av naxitamab
6 timmar
Intravenös (IV) opioidanvändning (alla cykler)
Tidsram: 101 veckor
IV opioidanvändning för varje cykel under prövningen definierad som total dos av IV morfin (eller motsvarande opioid) administrerad 2 timmar före infusion till 4 timmar efter avslutad infusion av naxitamab
101 veckor
Inläggningsdagar (cykel 1)
Tidsram: 4 veckor
Antal inläggningsdagar relaterade till naxitamab under cykel 1, definierat som antal övernattningar. Sjukhusinläggningar som krävs enbart för protokollspecificerade bedömningar (t.ex. PK-provtagning) eller icke-medicinska omständigheter är uteslutna
4 veckor
Säkerhet för patienter med positiv human anti-drug antikropp (ADA)
Tidsram: 101 veckor
Hos patienter med positiv ADA vid studieinkludering kommer säkerheten att utvärderas utifrån förekomsten av biverkningar och SAE graderade enligt CTCAE, version 4.0
101 veckor
Antal infusioner gjorda i poliklinisk miljö
Tidsram: 101 veckor
Antal infusioner gjorda i poliklinisk miljö
101 veckor
Procentandel av infusioner gjorda i öppenvård
Tidsram: 101 veckor
Procentandel av infusioner gjorda i öppenvård
101 veckor
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar hos ADA-positiva patienter
Tidsram: 101 veckor
Säkerheten kommer att utvärderas utifrån förekomsten av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) graderade enligt CTCAE, version 4.0 hos ADA-positiva patienter.
101 veckor
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: 5 år
PFS, definierad som tiden från den första 1:a infusionen av naxitamab till progressiv sjukdom eller död, beroende på vilket som inträffar först
5 år
Total överlevnad
Tidsram: 5 år
Intervallet från datumet för första dosen av Naxitamab till datumet för dödsfall på grund av någon orsak.
5 år
Lycka och aktivitetsnivåer
Tidsram: 39 dagar
Lycka och aktivitetsnivåer kommer att mätas över tiden och bedömas av vaktmästaren
39 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Y-mAbs Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 april 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2017

Första postat (Faktisk)

6 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera