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Naxitamab per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio con malattia primaria refrattaria o risposta incompleta al trattamento di salvataggio nell'osso e/o nel midollo osseo

17 febbraio 2026 aggiornato da: Y-mAbs Therapeutics

Uno studio cardine di fase 2 dell'anticorpo naxitamab (hu3F8) e del fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio con malattia refrattaria primaria o risposta incompleta al trattamento di salvataggio nell'osso e/o nel midollo osseo

Bambini e adulti con diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio con malattia primaria refrattaria o risposta incompleta al trattamento di salvataggio nell'osso e/o nel midollo osseo saranno trattati fino a 101 settimane con naxitamab e fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF). I pazienti saranno seguiti fino a cinque anni dopo la prima dose.

Naxitamab, noto anche come hu3F8, è un anticorpo monoclonale umanizzato mirato a GD2

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ogni paziente riceverà un trattamento fino a 101 settimane dopo la prima somministrazione di Naxitamab. Dopo la fine della visita di prova, ogni paziente entrerà in un follow-up a lungo termine in cui verrà monitorato fino a 5 anni dopo il primo ciclo di trattamento.

Ogni ciclo sperimentale inizia con 5 giorni, giorni da -4 a 0, di fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) somministrato a 250 µg/m2/giorno prima dell'inizio della somministrazione di Naxitamab. Il GM-CSF viene successivamente somministrato a 500 µg/m2/giorno nei giorni da 1 a 5. Come trattamento standard, Naxitamab viene somministrato a 3 mg/kg/giorno nei giorni 1, 3 e 5, per un totale di 9 mg/kg per ciclo.

I cicli di trattamento vengono ripetuti ogni 4 settimane (±1 settimana) fino alla risposta completa o parziale seguita da 5 cicli aggiuntivi ogni 4 settimane (±1 settimana). I cicli successivi vengono ripetuti ogni 8 settimane (±2 settimane) fino a 101 settimane dalla prima infusione a discrezione dello sperimentatore. La fine del trattamento avverrà circa 8 settimane dopo l'ultimo ciclo e successivamente continuerà il follow-up a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

122

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet
  • Francia
    • Marseille
      • Marseille, Marseille, Francia, 13005
        • Ritirato
        • Hopital pour enfants de la Timone
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Reclutamento
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Germania
        • Reclutamento
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Regensburg
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Reclutamento
        • Hong Kong Children's Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Attivo, non reclutante
        • Queen Mary Hospital
  • India
      • Mumbai, India, 400012
        • Reclutamento
        • Tata Memorial Centre
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Reclutamento
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Reclutamento
        • Leeds General Infirmary
      • London, Regno Unito, SW3 6JJ
        • Ritirato
        • The Royal Marsden
      • Southampton, Regno Unito, so16 6yd
        • Reclutamento
        • University Hospital Southampton
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Ritirato
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Ritirato
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Attivo, non reclutante
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Attivo, non reclutante
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Ritirato
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ritirato
        • M.D. Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di neuroblastoma come definito dai criteri internazionali di risposta al neuroblastoma
  • Pazienti con neuroblastoma ad alto rischio con malattia primaria refrattaria o risposta incompleta al trattamento di salvataggio (in entrambi i casi includendo malattia stabile, risposta minore e risposta parziale) valutabili nell'osso e/o nel midollo osseo.
  • Aspettativa di vita ≥ 6 mesi

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi terapia antitumorale sistemica, inclusa la chemioterapia o l'immunoterapia, entro 3 settimane prima della 1a dose di GM-CSF
  • Neuroblastoma valutabile al di fuori dell'osso e del midollo osseo
  • Disfunzione d'organo principale esistente> Grado 2, ad eccezione di perdita dell'udito, stato ematologico, funzionalità renale ed epatica
  • Infezione attiva pericolosa per la vita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GM-CSF + Naxitamab
Ogni ciclo sperimentale inizia con 5 giorni di GM-CSF somministrato a 250 µg/m2/giorno prima dell'inizio della somministrazione di Naxitamab. Il GM-CSF viene successivamente somministrato a 500 µg/m2/giorno nei giorni da 1 a 5. Come trattamento standard, Naxitamab viene somministrato a 3 mg/kg/giorno nei giorni 1, 3 e 5 per un totale di 9 mg/kg per ciclo. I cicli di trattamento vengono ripetuti ogni 4 settimane fino a CR o PR seguiti da 5 cicli aggiuntivi ogni 4 settimane (±1 settimana). I cicli successivi vengono ripetuti ogni 8 settimane (±2 settimane) fino a 101 settimane dalla prima infusione a discrezione dello sperimentatore. Dopo la fine del trattamento i pazienti entreranno in un follow-up a lungo termine fino a 3 anni dopo la visita di fine trattamento.
Biologico: GM-CSF + Naxitamab
Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) e anticorpo monoclonale GD2 IgG1 umanizzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta durante il trattamento con Naxitamab
Lasso di tempo: 101 settimane
Tasso di risposta obiettiva complessiva (ORR) durante il periodo di trattamento con Naxitamab che sarà valutato a livello centrale secondo i criteri internazionali di risposta al neuroblastoma (INRC) modificati con i criteri 123I-MIBG e in seguito all'uso di 18F FDG-PET per le lesioni non avide del MIBG.
101 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 101 settimane
La sicurezza sarà valutata in base all'incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) classificati secondo CTCAE, versione 4.0.
101 settimane
Durata della risposta (DoR)
Lasso di tempo: 101 settimane
Periodo di tempo dalla risposta del paziente alla progressione della malattia.
101 settimane
Tasso di risposta completo
Lasso di tempo: 101 settimane
Il tasso di risposta completa (CR) è definito come la frazione di pazienti che hanno manifestato una risposta completa secondo i criteri dell'International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) durante il periodo di trattamento.
101 settimane
Valutazione della concentrazione sierica massima (cmax) di naxitamab
Lasso di tempo: Dose pre-naxitamab - 552 ore
Il calcolo della concentrazione sierica massima di naxitamab sarà calcolato e riassunto con statistiche descrittive.
Dose pre-naxitamab - 552 ore
Valutazione della concentrazione sierica minima (cmin) di naxitamab
Lasso di tempo: Dose pre-naxitamab - 552 ore
Il calcolo della concentrazione sierica minima di naxitamab sarà calcolato e riassunto con statistiche descrittive.
Dose pre-naxitamab - 552 ore
Valutazione della clearance di naxitamab
Lasso di tempo: Dose pre-naxitamab - 552 ore
Il calcolo della clearance di naxitamab sarà calcolato e riassunto con statistiche descrittive.
Dose pre-naxitamab - 552 ore
Valutazione del volume di distribuzione di naxitamab
Lasso di tempo: Dose pre-naxitamab - 552 ore
Il calcolo del volume di distribuzione di naxitamab sarà calcolato e riassunto con statistiche descrittive.
Dose pre-naxitamab - 552 ore
Valutazione dell'area sotto la curva (AUC) di naxitamab
Lasso di tempo: Dose pre-naxitamab - 552 ore
Il calcolo dell'AUC di naxitamab sarà calcolato e riassunto con statistiche descrittive.
Dose pre-naxitamab - 552 ore
Valutazione dell'emivita terminale (t½) di naxitamab
Lasso di tempo: Dose pre-naxitamab - 552 ore
Il calcolo del t½ di naxitamab sarà calcolato e riassunto con statistiche descrittive.
Dose pre-naxitamab - 552 ore
Valutazione della formazione di anticorpi anti-farmaco (ADA).
Lasso di tempo: Dose pre-naxitamab - 552 ore
La formazione di ADA sarà studiata seguendo un approccio a più livelli: un'analisi di titolazione di conferma dello screening più un test di legame del ligando per esaminare un potenziale effetto neutralizzante degli anticorpi anti-naxitamab.
Dose pre-naxitamab - 552 ore
Uso di oppioidi per via endovenosa (IV) (ciclo 1)
Lasso di tempo: 6 ore
Uso di oppioidi EV durante il ciclo 1 definito come dosaggio totale di morfina EV (o oppioide equivalente) somministrato 2 ore prima dell'infusione fino a 4 ore dopo la fine dell'infusione di naxitamab
6 ore
Uso di oppioidi per via endovenosa (IV) (tutti i cicli)
Lasso di tempo: 101 settimane
Uso di oppioidi EV per ciascun ciclo durante lo studio definito come dosaggio totale di morfina EV (o oppioide equivalente) somministrato 2 ore prima dell'infusione fino a 4 ore dopo la fine dell'infusione di naxitamab
101 settimane
Giorni di ricovero (ciclo 1)
Lasso di tempo: 4 settimane
Numero di giorni di ricovero correlati a naxitamab durante il ciclo 1, definito come numero di pernottamenti. Sono esclusi i ricoveri richiesti esclusivamente per le valutazioni specificate dal protocollo (ad esempio, campionamento farmacocinetico) o circostanze non mediche
4 settimane
Sicurezza dei pazienti con anticorpi umani anti-farmaco (ADA) positivi
Lasso di tempo: 101 settimane
Nei pazienti con ADA positivo all'inclusione nello studio, la sicurezza sarà valutata dall'incidenza di AE e SAE classificati secondo CTCAE, versione 4.0
101 settimane
Numero di infusioni effettuate in regime ambulatoriale
Lasso di tempo: 101 settimane
Numero di infusioni effettuate in regime ambulatoriale
101 settimane
Percentuale di infusioni effettuate in regime ambulatoriale
Lasso di tempo: 101 settimane
Percentuale di infusioni effettuate in regime ambulatoriale
101 settimane
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi nei pazienti ADA positivi
Lasso di tempo: 101 settimane
La sicurezza sarà valutata in base all'incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) classificati secondo CTCAE, versione 4.0 in pazienti ADA positivi.
101 settimane
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 5 anni
PFS, definita come il tempo dalla prima 1a infusione di naxitamab fino alla progressione della malattia o al decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo
5 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 5 anni
L'intervallo dalla data della prima dose di Naxitamab fino alla data del decesso per qualsiasi causa.
5 anni
Felicità e livelli di attività
Lasso di tempo: 39 giorni
I livelli di felicità e attività saranno misurati nel tempo e valutati dal custode
39 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Y-mAbs Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 aprile 2018

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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