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Naxitamab para pacientes com neuroblastoma de alto risco com doença refratária primária ou resposta incompleta ao tratamento de resgate em osso e/ou medula óssea

29 de julho de 2026 atualizado por: Y-mAbs Therapeutics

Um Ensaio Pivotal de Fase 2 de Anticorpo Naxitamab (hu3F8) e Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos-Macrófagos (GM-CSF) em Pacientes com Neuroblastoma de Alto Risco com Doença Refratária Primária ou Resposta Incompleta ao Tratamento de Salvamento em Osso e/ou Medula Óssea

Crianças e adultos diagnosticados com pacientes com neuroblastoma de alto risco com doença refratária primária ou resposta incompleta ao tratamento de resgate no osso e/ou medula óssea serão tratados por até 101 semanas com naxitamabe e fator estimulador de colônias de granulócitos-macrófagos (GM-CSF). Os pacientes serão acompanhados por até cinco anos após a primeira dose.

O naxitamab, também conhecido como hu3F8, é um anticorpo monoclonal humanizado direcionado a GD2

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Cada paciente receberá tratamento por até 101 semanas após a primeira administração de Naxitabe. Após o final da visita experimental, cada paciente entrará em um acompanhamento de longo prazo, onde será monitorado por até 5 anos após o primeiro ciclo de tratamento.

Cada ciclo de investigação é iniciado com 5 dias, dias -4 a 0, de Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos-Macrófagos (GM-CSF) administrado a 250 µg/m2/dia antes do início da administração de Naxitabe. O GM-CSF é posteriormente administrado a 500 µg/m2/dia nos dias 1 a 5. Como tratamento padrão, Naxitamab é administrado a 3 mg/kg/dia nos dias 1, 3 e 5, totalizando 9 mg/kg por ciclo.

Os ciclos de tratamento são repetidos a cada 4 semanas (±1 semana) até resposta completa ou resposta parcial, seguido de 5 ciclos adicionais a cada 4 semanas (±1 semana). Os ciclos subsequentes são repetidos a cada 8 semanas (±2 semanas) até 101 semanas a partir da primeira infusão, a critério do investigador. O fim do tratamento ocorrerá cerca de 8 semanas após o último ciclo e, posteriormente, o acompanhamento de longo prazo continuará.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

122

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Alemanha
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Alemanha
        • University Hospital Regensburg
  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville, Espanha
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Itália
      • Rome, Itália
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Itália, 16147
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • Índia
      • Mumbai, Índia, 400012
        • Tata Memorial Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de neuroblastoma conforme definido pelos Critérios Internacionais de Resposta a Neuroblastoma
  • Pacientes com neuroblastoma de alto risco com doença refratária primária ou resposta incompleta ao tratamento de resgate (em ambos os casos, incluindo doença estável, resposta menor e resposta parcial) avaliável em osso e/ou medula óssea.
  • Expectativa de vida ≥ 6 meses

Critério de exclusão:

  • Qualquer terapia anticancerígena sistêmica, incluindo quimioterapia ou imunoterapia, dentro de 3 semanas antes da 1ª dose de GM-CSF
  • Neuroblastoma avaliável fora do osso e da medula óssea
  • Disfunção orgânica maior existente > Grau 2, com exceção de perda auditiva, estado hematológico, função renal e hepática
  • Infecção ativa com risco de vida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GM-CSF + Naxitabe
Cada ciclo de investigação é iniciado com 5 dias de GM-CSF administrado a 250 µg/m2/dia antes do início da administração de Naxitamab. GM-CSF é posteriormente administrado a 500 µg/m2/dia nos dias 1 a 5. Como tratamento padrão, Naxitamab é administrado a 3 mg/kg/dia nos dias 1, 3 e 5 totalizando 9 mg/kg por ciclo. Os ciclos de tratamento são repetidos a cada 4 semanas até CR ou PR, seguidos por 5 ciclos adicionais a cada 4 semanas (±1 semana). Os ciclos subsequentes são repetidos a cada 8 semanas (±2 semanas) até 101 semanas a partir da primeira infusão, a critério do investigador. Após o término do tratamento, os pacientes entrarão em um acompanhamento de longo prazo por até 3 anos após o término da consulta de tratamento.
Biológico: GM-CSF + Naxitabe
Fator Estimulante de Colônia de Granulócitos-Macrófagos (GM-CSF) e anticorpo monoclonal humanizado IgG1 GD2

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta durante o tratamento com Naxitabe
Prazo: 101 semanas
Taxa de resposta objetiva geral (ORR) durante o período de tratamento com Naxitamab que será avaliada centralmente de acordo com os Critérios Internacionais de Resposta ao Neuroblastoma (INRC) modificados com critérios 123I-MIBG e após o uso de 18F FDG-PET para lesões não ávidas de MIBG.
101 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: 101 semanas
A segurança será avaliada pela incidência de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (SAEs) classificados de acordo com CTCAE, versão 4.0.
101 semanas
Duração da Resposta (DoR)
Prazo: 101 semanas
Período de tempo desde a resposta do paciente até a progressão da doença.
101 semanas
Taxa de resposta completa
Prazo: 101 semanas
A taxa de resposta completa (CR) é definida como a fração de pacientes que apresentam uma CR de acordo com os critérios do International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) durante o período de tratamento.
101 semanas
Avaliação da concentração sérica máxima (cmax) de naxitamab
Prazo: Dose de pré-naxitabe - 552 horas
O cálculo da concentração sérica máxima de naxitabe será calculado e resumido com estatísticas descritivas.
Dose de pré-naxitabe - 552 horas
Avaliação da concentração sérica mínima (cmin) de naxitamab
Prazo: Dose de pré-naxitabe - 552 horas
O cálculo da concentração sérica mínima de naxitabe será calculado e resumido com estatísticas descritivas.
Dose de pré-naxitabe - 552 horas
Avaliação da depuração de naxitabe
Prazo: Dose de pré-naxitabe - 552 horas
O cálculo da depuração do naxitabe será calculado e resumido com estatísticas descritivas.
Dose de pré-naxitabe - 552 horas
Avaliação do volume de distribuição de naxitabe
Prazo: Dose de pré-naxitabe - 552 horas
O cálculo do volume de distribuição do naxitabe será calculado e resumido com estatísticas descritivas.
Dose de pré-naxitabe - 552 horas
Avaliação da área sob a curva (AUC) de naxitamab
Prazo: Dose de pré-naxitabe - 552 horas
O cálculo da AUC do naxitabe será calculado e resumido com estatísticas descritivas.
Dose de pré-naxitabe - 552 horas
Avaliação da meia-vida terminal (t½) do naxitabe
Prazo: Dose de pré-naxitabe - 552 horas
O cálculo do t½ de naxitabe será calculado e resumido com estatísticas descritivas.
Dose de pré-naxitabe - 552 horas
Avaliação da formação de anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Dose de pré-naxitabe - 552 horas
A formação de ADA será investigada seguindo uma abordagem multicamadas: Uma análise de titulação de confirmação de triagem mais um ensaio de ligação de ligante para examinar um potencial efeito neutralizador de anticorpos anti-naxitamab.
Dose de pré-naxitabe - 552 horas
Uso de opioides intravenosos (IV) (ciclo 1)
Prazo: 6 horas
Uso de opioide IV durante o ciclo 1 definido como dosagem total de morfina IV (ou opioide equivalente) administrada 2 horas antes da infusão até 4 horas após o término da infusão de naxitamab
6 horas
Uso de opioide intravenoso (IV) (todos os ciclos)
Prazo: 101 semanas
Uso de opioide IV para cada ciclo durante o estudo definido como dosagem total de morfina IV (ou opioide equivalente) administrada 2 horas antes da infusão até 4 horas após o final da infusão de naxitamab
101 semanas
Dias de internação (ciclo 1)
Prazo: 4 semanas
Número de dias de internação relacionados ao naxitabe durante o ciclo 1, definido como número de pernoites. Hospitalizações necessárias apenas para avaliações especificadas pelo protocolo (por exemplo, amostragem farmacocinética) ou circunstâncias não médicas são excluídas
4 semanas
Segurança de pacientes com anticorpo humano antidroga (ADA) positivo
Prazo: 101 semanas
Em pacientes com ADA positivo na inclusão no estudo, a segurança será avaliada pela incidência de EAs e SAEs classificados de acordo com CTCAE, versão 4.0
101 semanas
Número de infusões feitas em ambiente ambulatorial
Prazo: 101 semanas
Número de infusões feitas em ambiente ambulatorial
101 semanas
Porcentagem de infusões feitas em ambiente ambulatorial
Prazo: 101 semanas
Porcentagem de infusões feitas em ambiente ambulatorial
101 semanas
Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves em pacientes ADA positivos
Prazo: 101 semanas
A segurança será avaliada pela incidência de eventos adversos (AE) e eventos adversos graves (SAEs) classificados de acordo com CTCAE, versão 4.0 em pacientes ADA positivos.
101 semanas
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: 5 anos
PFS, definido como o tempo desde a primeira 1ª infusão de naxitamab até doença progressiva ou morte, o que ocorrer primeiro
5 anos
Sobrevivência geral
Prazo: 5 anos
O intervalo desde a data da primeira dose de Naxitamab até a data da morte por qualquer causa.
5 anos
Felicidade e níveis de atividade
Prazo: 39 dias
Os níveis de felicidade e atividade serão medidos ao longo do tempo e avaliados pelo cuidador
39 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Y-mAbs Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de abril de 2018

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

6 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de julho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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