Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Naxitamab pro vysoce rizikové pacienty s neuroblastomem s primárním refrakterním onemocněním nebo neúplnou odpovědí na záchrannou léčbu v kosti a/nebo kostní dřeni

17. února 2026 aktualizováno: Y-mAbs Therapeutics

Stěžejní studie fáze 2 s protilátkou naxitamab (hu3F8) a faktorem stimulujícím kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) u vysoce rizikových pacientů s neuroblastomem s primárním refrakterním onemocněním nebo neúplnou odpovědí na záchrannou léčbu v kosti a/nebo kostní dřeni

Děti a dospělí s diagnózou vysoce rizikových pacientů s neuroblastomem s primárním refrakterním onemocněním nebo neúplnou odpovědí na záchrannou léčbu v kosti a/nebo kostní dřeni budou léčeni po dobu až 101 týdnů naxitamabem a faktorem stimulujícím kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF). Pacienti budou sledováni po dobu až pěti let po první dávce.

Naxitamab, také známý jako hu3F8, je humanizovaná monoklonální protilátka zacílená na GD2

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Každý pacient bude dostávat léčbu po dobu až 101 týdnů po prvním podání naxitamabu. Po ukončení zkušební návštěvy každý pacient vstoupí do dlouhodobého sledování, kde bude sledován po dobu až 5 let po prvním léčebném cyklu.

Každý testovací cyklus je zahájen 5 dny, dny -4 až 0, faktorem stimulujícím kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) podávaným v dávce 250 ug/m2/den před začátkem podávání naxitamabu. GM-CSF se poté podává v dávce 500 ug/m2/den ve dnech 1 až 5. Jako standardní léčba se naxitamab podává v dávce 3 mg/kg/den ve dnech 1, 3 a 5, celkem 9 mg/kg na cyklus.

Léčebné cykly se opakují každé 4 týdny (±1 týden) až do úplné odpovědi nebo částečné odpovědi, po které následuje 5 dalších cyklů každé 4 týdny (±1 týden). Následující cykly se opakují každých 8 týdnů (±2 týdny) až 101 týdnů od první infuze podle uvážení zkoušejícího. Ukončení léčby se uskuteční přibližně 8 týdnů po posledním cyklu a poté bude pokračovat dlouhodobé sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

122

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Nábor
        • Rigshospitalet
  • Francie
    • Marseille
      • Marseille, Marseille, Francie, 13005
        • Staženo
        • Hopital pour enfants de la Timone
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Nábor
        • Hong Kong Children's Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Aktivní, ne nábor
        • Queen Mary Hospital
  • Indie
      • Mumbai, Indie, 400012
        • Nábor
        • Tata Memorial Centre
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Genoa
      • Genoa, Genoa, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Giannina Gaslini Hospital
    • Milan
      • Milan, Milan, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Nábor
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Německo
        • Nábor
        • Johannes Gutenberg-Universität
      • Regensburg, Německo
        • Nábor
        • University Hospital Regensburg
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Nábor
        • The Royal Glasgow Children's Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Nábor
        • Leeds General Infirmary
      • London, Spojené království, SW3 6JJ
        • Staženo
        • The Royal Marsden
      • Southampton, Spojené království, so16 6yd
        • Nábor
        • University Hospital Southampton
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • Staženo
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Staženo
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Aktivní, ne nábor
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Aktivní, ne nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Staženo
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Staženo
        • M.D. Anderson Cancer Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Seville, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza neuroblastomu, jak je definována podle mezinárodních kritérií odpovědi na neuroblastom
  • Pacienti s vysokým rizikem neuroblastomu s primárním refrakterním onemocněním nebo neúplnou odpovědí na záchrannou léčbu (v obou případech včetně stabilního onemocnění, malé odpovědi a částečné odpovědi) hodnotitelnou v kosti a/nebo kostní dřeni.
  • Předpokládaná délka života ≥ 6 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli systémová protinádorová léčba, včetně chemoterapie nebo imunoterapie, během 3 týdnů před první dávkou GM-CSF
  • Hodnotitelný neuroblastom mimo kost a kostní dřeň
  • Stávající dysfunkce hlavních orgánů > stupeň 2, s výjimkou ztráty sluchu, hematologického stavu, funkce ledvin a jater
  • Aktivní život ohrožující infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GM-CSF + naxitamab
Každý testovací cyklus je zahájen 5denním podáváním GM-CSF v dávce 250 ug/m2/den před začátkem podávání naxitamabu. GM-CSF se poté podává v dávce 500 ug/m2/den ve dnech 1 až 5. Jako standardní léčba se naxitamab podává v dávce 3 mg/kg/den ve dnech 1, 3 a 5 v celkové dávce 9 mg/kg na cyklus. Léčebné cykly se opakují každé 4 týdny až do CR nebo PR následovaných 5 dalšími cykly každé 4 týdny (±1 týden). Následující cykly se opakují každých 8 týdnů (±2 týdny) až 101 týdnů od první infuze podle uvážení zkoušejícího. Po ukončení léčby budou pacienti zařazeni do dlouhodobého sledování po dobu až 3 let po ukončení léčby.
Biologický: GM-CSF + naxitamab
Faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) a humanizovaná monoklonální protilátka GD2 IgG1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi během léčby naxitamabem
Časové okno: 101 týdnů
Celková míra objektivní odpovědi (ORR) během období léčby naxitamabem, která bude centrálně hodnocena podle mezinárodních kritérií odpovědi na neuroblastom (INRC) modifikovaných kritérii 123I-MIBG a po použití 18F FDG-PET pro neavidní léze MIBG.
101 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 101 týdnů
Bezpečnost bude hodnocena podle výskytu nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) odstupňovaných podle CTCAE, verze 4.0.
101 týdnů
Doba odezvy (DoR)
Časové okno: 101 týdnů
Doba od reakce pacienta do progrese onemocnění.
101 týdnů
Kompletní míra odezvy
Časové okno: 101 týdnů
Míra kompletní odpovědi (CR) je definována jako podíl pacientů, u kterých došlo k CR podle kritérií International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) během léčebného období.
101 týdnů
Stanovení maximální sérové ​​koncentrace (cmax) naxitamabu
Časové okno: Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Výpočet maximální sérové ​​koncentrace naxitamabu bude vypočítán a shrnut s popisnou statistikou.
Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Stanovení minimální sérové ​​koncentrace (cmin) naxitamabu
Časové okno: Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Výpočet minimální sérové ​​koncentrace naxitamabu bude vypočítán a shrnut s popisnou statistikou.
Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Hodnocení clearance naxitamabu
Časové okno: Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Výpočet clearance naxitamabu bude vypočítán a shrnut s popisnými statistikami.
Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Hodnocení distribučního objemu naxitamabu
Časové okno: Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Výpočet distribučního objemu naxitamabu bude vypočítán a shrnut s popisnou statistikou.
Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Hodnocení oblasti pod křivkou (AUC) naxitamabu
Časové okno: Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Vypočte se AUC naxitamabu a shrne se s popisnou statistikou.
Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Stanovení terminálního poločasu (t½) naxitamabu
Časové okno: Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Vypočte se t½ naxitamabu a shrne se s popisnou statistikou.
Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Hodnocení tvorby protilátek (ADA).
Časové okno: Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Tvorba ADA bude zkoumána podle víceúrovňového přístupu: Screeningová konfirmační-titrační analýza plus test vazby ligandu pro zkoumání potenciálního neutralizačního účinku protilátek proti naxitamabu.
Pre-naxitamab dávka - 552 hodin
Intravenózní (IV) užívání opioidů (cyklus 1)
Časové okno: 6 hodin
IV užití opioidů během cyklu 1 definované jako celková dávka IV morfinu (nebo ekvivalentního opioidu) podaná 2 hodiny před infuzí až do 4 hodin po ukončení infuze naxitamabu
6 hodin
Intravenózní (IV) užívání opioidů (všechny cykly)
Časové okno: 101 týdnů
IV užití opioidů pro každý cyklus během studie definované jako celková dávka IV morfinu (nebo ekvivalentního opioidu) podaná 2 hodiny před infuzí až do 4 hodin po ukončení infuze naxitamabu
101 týdnů
Dny hospitalizace (cyklus 1)
Časové okno: 4 týdny
Počet dní hospitalizace souvisejících s naxitamabem během cyklu 1, definovaný jako počet přenocování. Hospitalizace požadované pouze pro protokolem specifikovaná hodnocení (např. odběr vzorků PK) nebo nelékařské okolnosti jsou vyloučeny
4 týdny
Bezpečnost pacientů s pozitivní lidskou anti-drug protilátkou (ADA)
Časové okno: 101 týdnů
U pacientů s pozitivní ADA při zařazení do studie bude bezpečnost hodnocena podle incidence AE a SAE odstupňovaných podle CTCAE, verze 4.0
101 týdnů
Počet infuzí provedených ambulantně
Časové okno: 101 týdnů
Počet infuzí provedených ambulantně
101 týdnů
Procento infuzí provedených ambulantně
Časové okno: 101 týdnů
Procento infuzí provedených ambulantně
101 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod u ADA pozitivních pacientů
Časové okno: 101 týdnů
Bezpečnost bude hodnocena výskytem nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAEs) odstupňovaných podle CTCAE, verze 4.0 u ADA pozitivních pacientů.
101 týdnů
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 5 let
PFS, definované jako doba od první 1. infuze naxitamabu do progrese onemocnění nebo smrti, podle toho, co nastane dříve
5 let
Celkové přežití
Časové okno: 5 let
Interval od data první dávky naxitamabu do data úmrtí z jakékoli příčiny.
5 let
Štěstí a úroveň aktivity
Časové okno: 39 dní
Úroveň štěstí a aktivity bude měřena v průběhu času a posouzena správcem
39 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Y-mAbs Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. dubna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Klinické studie na GM-CSF + naxitamab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit