RLBP1網膜色素変性症患者におけるCPK850の最初のヒトでの概念実証研究
2023年12月11日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
レチンアルデヒド結合タンパク質1（RLBP1）遺伝子の変異による網膜色素変性症患者におけるCPK850遺伝子治療の網膜下投与の安全性、忍容性、および有効性を調査するための非盲検ファーストインヒト単回漸増用量試験
このファースト・イン・ヒューマン研究の目的は、研究の単一の漸増用量範囲部分によって決定されるCPK850の最大耐用量（MTD）を調査することです。
この研究では、RLBP1 遺伝子の両アレル変異による RLBP1 網膜色素変性症による視覚機能の低下を伴う患者の視覚機能の改善に対する CPK850 の安全性と潜在的な有効性も評価します。
調査の概要
詳細な説明
この研究には、コホートあたり最低 3 人の患者を含む 5 つのコホートが含まれる可能性があり、オプションで最大 6 人の患者のコホートが含まれます。
この試験デザインでは、各患者を各コホートに登録する前、または別のコホートを開始する前に、可能な限り多くの予期しないリスクを制限するために、継続的なデータ レビューを伴う段階的な患者登録を使用します。
患者ごとに片眼（研究眼または治療眼として指定）のみに投与します。
各患者は、CPK850の網膜下注射後5年間追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Stockholm、スウェーデン、SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18 歳から 70 歳までの男女の患者。
- スクリーニング1回目の訪問時の研究眼の視力は、60 ETDRS文字を超えてはなりません。
- -ボスニアジストロフィー、ニューファンドランドロッドコーンジストロフィー、またはその他の進行性網膜色素変性症の臨床診断 遺伝子検査によって検証された RLBP1 遺伝子の変異を伴う表現型。
- スクリーニング 1 回目の来院時の研究眼の標準 OCT スキャンでの可視光受容体 (外側核) および網膜色素上皮 (RPE) 層。
除外基準:
- -治験薬または同様のクラスの薬に対する過敏症の病歴、または周術期に必要な薬のいずれかに対する過敏症の病歴。
- -計画された手術を妨げる、または研究の解釈を妨げる既存の眼の状態 エンドポイント
- -治療する医師（外科医、麻酔科医、内科医、または被指名人）によって決定された、計画された手術または麻酔に対する禁忌。
- 妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性のある女性。投薬中および治療後 2 か月間、非常に効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性と定義されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CPK 用量 1 (最低用量)
CPK850、研究眼への 1 回の網膜下注射
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麻酔下で網膜下注射により投与される 4 つの用量レベルのいずれか
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実験的：CPK 用量 2 (次に低い用量)
CPK850、研究眼への 1 回の網膜下注射
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麻酔下で網膜下注射により投与される 4 つの用量レベルのいずれか
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実験的：CPK 用量 3 (3 番目に低い用量)
CPK850、研究眼への 1 回の網膜下注射
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麻酔下で網膜下注射により投与される 4 つの用量レベルのいずれか
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実験的：CPK 用量 4 (最高用量)
CPK850、研究対象の眼への網膜下注射1回
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麻酔下で網膜下注射により投与される 4 つの用量レベルのいずれか
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）および死亡した参加者の数
時間枠：5年まで
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安全イベント
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5年まで
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暗順応のレスポンダー数
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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漂白後 1 時間での感度回復値が、治療後 1 年以内に 2 回以上の治療後の連続来院で患者の予測範囲外であることが観察された場合、患者はレスポンダーと見なされます。
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コーンシステムが回復した患者数
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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暗順応時の錐体回復
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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治療した眼と未治療の眼で桿体機能が改善した患者の数
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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暗順応時の桿体機能
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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視野平均偏差のスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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自動化された静的視野測定を使用して評価
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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総コントラスト感度スコアのスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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コントラスト感度（つまり、比較的暗い物体を検出する能力）が評価されます
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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光適応マイクロペリメトリー感度のスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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標準的なマイクロペリメトリー装置を使用して評価
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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網膜の局所電気活動におけるスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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一度に多数の場所からの多焦点網膜電図 (ERG) 応答を記録するように設計されたシステムを使用して評価
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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網膜の電気的活動のスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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ガンツフェルド刺激による全視野網膜電図 (ERG) 応答を記録するように設計されたシステムを使用して評価されます。
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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リーディング速度のスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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標準的な読書速度チャートを使用して評価
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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眼優位性におけるスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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遠くのターゲットを見るための利き目
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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モビリティテストスコアのベースラインからの変化のスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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さまざまな照明条件の下で、迷路のような環境で障害物をナビゲートする能力を測定するように設計されたシステムを使用して評価
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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国立眼科研究所のスクリーニング/ベースラインからの変更 - 視覚機能アンケート 25 (NEI-VFQ 25) 複合スコア
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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生活の質に対する視覚障害の影響を測定するために参加者が記入したアンケート
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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低輝度アンケート (LLQ) の回答におけるスクリーニング/ベースラインからの変化
時間枠：1年目までのスクリーニング/ベースライン
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夜間を含む低照度条件下での視覚的問題を評価するために参加者が記入したアンケート
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1年目までのスクリーニング/ベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月22日
一次修了 (推定)
2026年5月11日
研究の完了 (推定)
2026年5月11日
試験登録日
最初に提出
2017年12月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月11日
最初の投稿 (実際)
2017年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月11日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。