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Un primer estudio de prueba de concepto en humanos de CPK850 en pacientes con retinosis pigmentaria RLBP1

11 de diciembre de 2023 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un primer estudio abierto de dosis única ascendente en humanos para explorar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la administración subretiniana de la terapia génica CPK850 en pacientes con retinosis pigmentaria debido a mutaciones en el gen de la proteína de unión al retinaldehído 1 (RLBP1)

El propósito de este primer estudio en humanos es explorar la dosis máxima tolerada (MTD) de CPK850 según lo determinado por la porción de rango de dosis ascendente única del estudio. Este estudio también evaluará la seguridad y la eficacia potencial de CPK850 para mejorar la función visual en pacientes con función visual disminuida por retinitis pigmentosa RLBP1 debido a mutaciones bialélicas en el gen RLBP1.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio incluirá potencialmente 5 cohortes con un mínimo de 3 pacientes por cohorte, con una cohorte opcional de hasta 6 pacientes. Este diseño de ensayo utiliza una inscripción de pacientes escalonada con revisiones continuas de datos para limitar tanto riesgo imprevisto como sea posible antes de inscribir a cada paciente en cada cohorte o iniciar otra cohorte. Solo se administrará la dosis a un ojo (designado como el estudio o el ojo tratado) por paciente. Cada paciente será seguido durante 5 años después de la inyección subretiniana de CPK850.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos de 18 a 70 años inclusive.
  • La agudeza visual en el ojo del estudio en la visita de selección 1 no debe ser superior a 60 letras ETDRS.
  • Diagnóstico clínico de distrofia de Botnia, distrofia de conos y bastones de Terranova u otro fenotipo de retinosis pigmentaria progresiva con mutaciones en el gen RLBP1 verificadas mediante pruebas genéticas.
  • Capas visibles de fotorreceptores (nucleares externos) y epitelio pigmentario de la retina (RPE) en la exploración OCT estándar en el ojo del estudio en la visita de selección 1.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de hipersensibilidad al fármaco del estudio o a fármacos de clases similares o a cualquiera de los medicamentos requeridos en el período perioperatorio.
  • Afecciones oculares preexistentes que impedirían la cirugía planificada o interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio
  • Cualquier contraindicación a la cirugía o anestesia planificada según lo determine el médico tratante (cirujano, anestesiólogo, internista o designado).
  • Mujeres embarazadas, lactantes o mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén usando métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la dosificación y durante dos meses después del tratamiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CPK Dosis 1 (dosis más baja)
CPK850, una inyección subretiniana en el ojo del estudio
Biológico: CPK850
En uno de los 4 niveles de dosis administrados mediante inyección subretiniana bajo anestesia
Experimental: CPK Dosis 2 (siguiente dosis más baja)
CPK850, una inyección subretiniana en el ojo del estudio
Biológico: CPK850
En uno de los 4 niveles de dosis administrados mediante inyección subretiniana bajo anestesia
Experimental: CPK Dosis 3 (tercera dosis más baja)
CPK850, una inyección subretiniana en el ojo del estudio
Biológico: CPK850
En uno de los 4 niveles de dosis administrados mediante inyección subretiniana bajo anestesia
Experimental: CPK Dosis 4 (dosis más alta)
CPK850, una inyección subretiniana en el ojo del estudio
Biológico: CPK850
En uno de los 4 niveles de dosis administrados mediante inyección subretiniana bajo anestesia

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y muertes
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Eventos de seguridad
Hasta el año 5
Número de respondedores en adaptación a la oscuridad
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Se considera que un paciente responde si se observa que los valores de recuperación de la sensibilidad 1 hora después del blanqueamiento están fuera del intervalo de predicción del paciente en ≥2 visitas consecutivas posteriores al tratamiento dentro de un año después del tratamiento.
Detección/línea de base hasta el año 1

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con recuperación del sistema de conos
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
recuperación del cono durante la adaptación a la oscuridad
Detección/línea de base hasta el año 1
Número de pacientes con mejoría en la función de los bastones en el ojo tratado frente al ojo no tratado
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
función de varilla durante la adaptación a la oscuridad
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/valor inicial en la desviación media de la perimetría del campo visual
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Evaluado mediante perimetría estática automatizada
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/valor inicial en la puntuación total de sensibilidad al contraste
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Se evaluará la sensibilidad al contraste (es decir, la capacidad de detectar objetos relativamente oscuros).
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/basal en la sensibilidad de la microperimetría adaptada a la luz
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Evaluado con equipo de microperimetría estándar
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/basal en la actividad eléctrica local de la retina
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Evaluado mediante un sistema diseñado para registrar respuestas de electrorretinograma multifocal (ERG) desde varios lugares al mismo tiempo
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/basal en la actividad eléctrica de la retina
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Evaluado mediante un sistema diseñado para registrar respuestas de electrorretinograma (ERG) de campo completo con estimulación de Ganzfeld.
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde la evaluación/línea de base en la velocidad de lectura
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Evaluado usando tablas de velocidad de lectura estándar
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/basal en dominancia ocular
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Ojo dominante para ver objetivos a distancia
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde la evaluación/línea de base en Cambio desde la línea de base en las puntuaciones de las pruebas de movilidad
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Evaluado usando un sistema diseñado para medir la capacidad de sortear obstáculos en un entorno similar a un laberinto bajo diferentes condiciones de luz
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/valor inicial en el Instituto Nacional del Ojo - Cuestionario de función visual 25 (NEI-VFQ 25) puntuación compuesta
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Cuestionario cumplimentado por el participante para medir la influencia de la discapacidad visual en la calidad de vida
Detección/línea de base hasta el año 1
Cambio desde el cribado/línea de base en las respuestas del cuestionario de baja luminancia (LLQ)
Periodo de tiempo: Detección/línea de base hasta el año 1
Cuestionario completado por el participante para evaluar problemas visuales en condiciones de baja luminancia, incluida la noche
Detección/línea de base hasta el año 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de agosto de 2018

Finalización primaria (Estimado)

11 de mayo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

11 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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