Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een first-in-human, proof of concept-studie van CPK850 bij patiënten met RLBP1 Retinitis Pigmentosa

14 januari 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label, eerste onderzoek bij mensen met enkelvoudige oplopende dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van subretinale toediening van CPK850-gentherapie te onderzoeken bij patiënten met retinitis pigmentosa als gevolg van mutaties in het gen voor retinaldehyde-bindend eiwit 1 (RLBP1)

Het doel van dit eerste onderzoek bij mensen is om de maximaal getolereerde dosis (MTD) van CPK850 te onderzoeken, zoals bepaald door het gedeelte met een enkele oplopende dosis van het onderzoek. Deze studie zal ook de veiligheid en potentiële werkzaamheid van CPK850 evalueren bij het verbeteren van de visuele functie bij patiënten met een verminderde visuele functie van RLBP1 retinitis pigmentosa als gevolg van biallelische mutaties in het RLBP1-gen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie omvat mogelijk 5 cohorten met een minimum van 3 patiënten per cohort, met een optioneel cohort van maximaal 6 patiënten. Dit proefontwerp maakt gebruik van een gespreide patiëntinschrijving met continue gegevensbeoordelingen om zoveel mogelijk onvoorziene risico's te beperken voordat elke patiënt in elk cohort wordt ingeschreven of een ander cohort wordt gestart. Per patiënt wordt slechts één oog (aangeduid als het onderzoeks- of behandeld oog) gedoseerd. Elke patiënt zal gedurende 5 jaar worden gevolgd na de subretinale injectie van CPK850.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 18 tot en met 70 jaar.
  • De gezichtsscherpte in het onderzoeksoog bij het screening 1-bezoek mag niet beter zijn dan 60 ETDRS-letters.
  • Klinische diagnose van Bothnia-dystrofie, Newfoundland-staafkegeldystrofie of ander progressief retinitis pigmentosa-fenotype met mutaties in het RLBP1-gen geverifieerd door genetische tests.
  • Zichtbare fotoreceptor (buitenste nucleaire) en retinale pigmentepitheel (RPE) lagen op standaard OCT-scan in het onderzoeksoog bij het screening 1-bezoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of voor geneesmiddelen van vergelijkbare klassen of voor een van de medicijnen die nodig zijn in de perioperatieve periode.
  • Reeds bestaande oogaandoeningen die de geplande operatie zouden verhinderen of de interpretatie van onderzoekseindpunten zouden verstoren
  • Elke contra-indicatie voor de geplande operatie of anesthesie zoals bepaald door de behandelend arts (chirurg, anesthesioloog, internist of aangewezen persoon).
  • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of vrouwen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering en gedurende twee maanden na de behandeling

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CPK-dosis 1 (laagste dosis)
CPK850, één subretinale injectie in het onderzoeksoog
Biologisch: CPK850
In een van de 4 dosisniveaus toegediend via subretinale injectie onder anesthesie
Experimenteel: CPK-dosis 2 (volgende laagste dosis)
CPK850, één subretinale injectie in het onderzoeksoog
Biologisch: CPK850
In een van de 4 dosisniveaus toegediend via subretinale injectie onder anesthesie
Experimenteel: CPK-dosis 3 (derde laagste dosis)
CPK850, één subretinale injectie in het onderzoeksoog
Biologisch: CPK850
In een van de 4 dosisniveaus toegediend via subretinale injectie onder anesthesie
Experimenteel: CPK-dosis 4 (hoogste dosis)
CPK850, één subretinale injectie in het onderzoeksoog
Biologisch: CPK850
In een van de 4 dosisniveaus toegediend via subretinale injectie onder anesthesie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en sterfgevallen
Tijdsspanne: Tot jaar 5
Veiligheid evenementen
Tot jaar 5
Aantal responders in donkere aanpassing
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Een patiënt wordt als een responder beschouwd als wordt waargenomen dat de gevoeligheidsherstelwaarden 1 uur na het bleken buiten het voorspellingsinterval van de patiënt liggen bij ≥2 opeenvolgende bezoeken na de behandeling binnen een jaar na de behandeling.
Screening/baseline tot jaar 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met herstel van het kegelsysteem
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
kegelherstel tijdens donkere aanpassing
Screening/baseline tot jaar 1
Aantal patiënten met verbetering van de staaffunctie in het behandelde oog versus het onbehandelde oog
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
staaffunctie tijdens donkere aanpassing
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/basislijn in gemiddelde afwijking van gezichtsveldperimetrie
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Beoordeeld met behulp van geautomatiseerde statische perimetrie
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/basislijn in Totale contrastgevoeligheidsscore
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Contrastgevoeligheid (dwz het vermogen om relatief donkere objecten te detecteren) zal worden beoordeeld
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering van screening/basislijn in aan licht aangepaste microperimetriegevoeligheid
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Beoordeeld met behulp van standaard microperimetrie-apparatuur
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/baseline in de lokale elektrische activiteit van het netvlies
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Beoordeeld met behulp van een systeem dat is ontworpen om multifocale electroretinogram (ERG)-reacties van een aantal locaties tegelijk vast te leggen
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/baseline in de elektrische activiteit van het netvlies
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Beoordeeld met behulp van een systeem dat is ontworpen om full-field electroretinogram (ERG)-responsen met Ganzfeld-stimulatie vast te leggen.
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering van screening/baseline in leessnelheid
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Beoordeeld met behulp van standaard leessnelheidsgrafieken
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/baseline in oogdominantie
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Dominant oog voor het bekijken van doelen op afstand
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/baseline in Verandering ten opzichte van baseline in mobiliteitstestscores
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Beoordeeld met behulp van een systeem dat is ontworpen om het vermogen te meten om obstakels te navigeren in een doolhofachtige omgeving onder wisselende lichtomstandigheden
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/baseline in het National Eye Institute - Visuele functievragenlijst 25 (NEI-VFQ 25) samengestelde score
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Door de deelnemer ingevulde vragenlijst om de invloed van visuele beperking op kwaliteit van leven te meten
Screening/baseline tot jaar 1
Verandering ten opzichte van screening/basislijn in de antwoorden op de lage luminantievragenlijst (LLQ).
Tijdsspanne: Screening/baseline tot jaar 1
Vragenlijst ingevuld door de deelnemer om visuele problemen te beoordelen bij weinig licht, ook 's nachts
Screening/baseline tot jaar 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 augustus 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

11 mei 2026

Studie voltooiing (Geschat)

11 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Retinitis Pigmentosa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren