Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En første-i-menneske, bevis på konseptstudie av CPK850 hos pasienter med RLBP1 Retinitis Pigmentosa

11. desember 2023 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen første-i-menneskelig enkelt stigende dosestudie for å utforske sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet ved subretinal administrering av CPK850-genterapi hos pasienter med retinitis Pigmentosa på grunn av mutasjoner i retinaldehydbindende protein 1 (RLBP1)-genet

Hensikten med denne første-i-menneske-studien er å utforske den maksimalt tolererte dosen (MTD) av CPK850 som bestemt av den enkelt stigende doseintervalldelen av studien. Denne studien vil også evaluere sikkerheten og potensiell effekt av CPK850 på å forbedre visuell funksjon hos pasienter med nedsatt synsfunksjon fra RLBP1 retinitis pigmentosa på grunn av bialleliske mutasjoner i RLBP1-genet.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil potensielt inkludere 5 kohorter med minimum 3 pasienter per kohort, med en valgfri kohort på inntil 6 pasienter. Denne forsøksdesignen bruker en forskjøvet pasientregistrering med kontinuerlige datagjennomganger for å begrense så mye uforutsett risiko som mulig før hver pasient registreres i hver kohort eller starte en annen kohort. Bare ett øye (utpekt som studiet eller behandlet øye) vil bli dosert per pasient. Hver pasient vil bli fulgt i 5 år etter subretinal injeksjon av CPK850.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 18 til 70 år inklusive.
  • Synsstyrken i studieøyet ved screening 1-besøket skal ikke være bedre enn 60 ETDRS-bokstaver.
  • Klinisk diagnose av Botnia-dystrofi, Newfoundland stav-kjegledystrofi eller annen progressiv retinitis pigmentosa-fenotype med mutasjoner i RLBP1-genet verifisert ved genetisk testing.
  • Synlig fotoreseptor (ytre kjernefysisk) og retinal pigmentepitel (RPE) lag på standard OCT-skanning i studieøyet ved screening 1 besøk.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhet overfor studiemedikamentet eller overfor legemidler av lignende klasser eller til noen av medisinene som kreves i den perioperative perioden.
  • Eksisterende øyetilstander som vil utelukke den planlagte operasjonen eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter
  • Enhver kontraindikasjon til den planlagte operasjonen eller anestesi som bestemt av den behandlende legen (kirurg, anestesilege, internist eller utpekt).
  • Kvinner som er gravide, ammende eller kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i to måneder etter behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CPK dose 1 (laveste dose)
CPK850, en subretinal injeksjon i studieøyet
Biologisk: CPK850
I ett av 4 dosenivåer administrert via subretinal injeksjon under anestesi
Eksperimentell: CPK-dose 2 (nest laveste dose)
CPK850, en subretinal injeksjon i studieøyet
Biologisk: CPK850
I ett av 4 dosenivåer administrert via subretinal injeksjon under anestesi
Eksperimentell: CPK-dose 3 (tredje laveste dose)
CPK850, en subretinal injeksjon i studieøyet
Biologisk: CPK850
I ett av 4 dosenivåer administrert via subretinal injeksjon under anestesi
Eksperimentell: CPK-dose 4 (høyeste dose)
CPK850, en subretinal injeksjon i studieøyet
Biologisk: CPK850
I ett av 4 dosenivåer administrert via subretinal injeksjon under anestesi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og dødsfall
Tidsramme: Opp til år 5
Sikkerhetsarrangementer
Opp til år 5
Antall respondere i mørketilpasning
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
En pasient regnes som en responder hvis verdier for sensitivitetsgjenoppretting 1 time etter bleking observeres å være utenfor pasientens prediksjonsintervall ved ≥2 påfølgende besøk etter behandling innen ett år etter behandling.
Screening/baseline opp til år 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med restitusjon av kjeglesystemet
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
kjeglegjenoppretting under mørketilpasning
Screening/baseline opp til år 1
Antall pasienter med forbedring av stavfunksjonen i det behandlede øyet vs det ubehandlede øyet
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
stangfunksjon under mørketilpasning
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i Synsfeltperimetri betyr avvik
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Vurdert ved hjelp av automatisert statisk perimetri
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/grunnlinje i total kontrastfølsomhetsscore
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Kontrastfølsomhet (dvs. evnen til å oppdage relativt svake objekter) vil bli vurdert
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i lystilpasset mikroperimetrisensitivitet
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Vurdert ved bruk av standard mikroperimetriutstyr
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i netthinnens lokale elektriske aktivitet
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Vurdert ved hjelp av et system designet for å registrere multifokalt elektroretinogram (ERG) svar fra en rekke steder på en gang
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i netthinnens elektriske aktivitet
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Vurdert ved hjelp av et system designet for å registrere full-field electroretinogram (ERG) responser med Ganzfeld stimulering.
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i Lesehastighet
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Vurdert ved hjelp av standard lesehastighetsdiagrammer
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i øyedominans
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Dominerende øye for å se mål på avstand
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i Endring fra baseline i mobilitetstestresultater
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Vurdert ved hjelp av et system designet for å måle evnen til å navigere i hindringer i et labyrintlignende miljø under varierende lysforhold
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/baseline i National Eye Institute - Visuell funksjon spørreskjema 25 (NEI-VFQ 25) sammensatt poengsum
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Spørreskjema utfylt av deltaker for å måle påvirkning av synshemming på livskvalitet
Screening/baseline opp til år 1
Endring fra screening/grunnlinje i svarene på spørreskjemaet med lav luminans (LLQ).
Tidsramme: Screening/baseline opp til år 1
Spørreskjema utfylt av deltakeren for å vurdere visuelle problemer under forhold med lav luminans, inkludert nattetid
Screening/baseline opp til år 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. august 2018

Primær fullføring (Antatt)

11. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

11. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Iran

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere