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Eine erste Proof-of-Concept-Studie am Menschen zu CPK850 bei Patienten mit RLBP1-Retinitis Pigmentosa

14. Januar 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Open-Label-First-in-Human Single Ascending Dose-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der subretinalen Verabreichung der CPK850-Gentherapie bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa aufgrund von Mutationen im Retinaldehyd-bindenden Protein 1 (RLBP1)-Gen

Der Zweck dieser First-in-Human-Studie besteht darin, die maximal tolerierte Dosis (MTD) von CPK850 zu untersuchen, wie sie durch den Teil der Studie mit ansteigender Einzeldosis festgelegt wurde. Diese Studie wird auch die Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit von CPK850 bei der Verbesserung der Sehfunktion bei Patienten mit verminderter Sehfunktion durch RLBP1-Retinitis pigmentosa aufgrund biallelischer Mutationen im RLBP1-Gen bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird möglicherweise 5 Kohorten mit mindestens 3 Patienten pro Kohorte umfassen, mit einer optionalen Kohorte von bis zu 6 Patienten. Dieses Studiendesign verwendet eine gestaffelte Patientenrekrutierung mit kontinuierlichen Datenüberprüfungen, um so viele unvorhergesehene Risiken wie möglich zu begrenzen, bevor jeder Patient in jede Kohorte aufgenommen oder eine andere Kohorte initiiert wird. Pro Patient wird nur ein Auge (als Studien- oder behandeltes Auge bezeichnet) behandelt. Jeder Patient wird nach der subretinalen Injektion von CPK850 5 Jahre lang beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten im Alter von 18 bis einschließlich 70 Jahren.
  • Die Sehschärfe im Studienauge beim Screening-1-Besuch sollte nicht besser als 60 ETDRS-Buchstaben sein.
  • Klinische Diagnose von Bothnia-Dystrophie, Neufundland-Stäbchen-Zapfen-Dystrophie oder einem anderen progressiven Phänotyp der Retinitis pigmentosa mit Mutationen im RLBP1-Gen, die durch Gentests bestätigt wurden.
  • Sichtbarer Photorezeptor (äußerer Kern) und Schichten des retinalen Pigmentepithels (RPE) auf einem Standard-OCT-Scan im Studienauge beim Screening-1-Besuch.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder gegen Medikamente ähnlicher Klassen oder gegen eines der in der perioperativen Phase erforderlichen Medikamente.
  • Vorbestehende Augenerkrankungen, die die geplante Operation ausschließen oder die Interpretation der Studienendpunkte beeinträchtigen würden
  • Jede Kontraindikation für die geplante Operation oder Anästhesie, die vom behandelnden Arzt (Chirurg, Anästhesist, Internist oder Beauftragter) festgelegt wurde.
  • Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Einnahme und für zwei Monate nach der Behandlung hochwirksame Verhütungsmethoden an

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CPK Dosis 1 (niedrigste Dosis)
CPK850, eine subretinale Injektion in das Studienauge
Biologisch: CPK850
In einer von 4 Dosisstufen, verabreicht durch subretinale Injektion unter Narkose
Experimental: CPK Dosis 2 (nächstniedrigste Dosis)
CPK850, eine subretinale Injektion in das Studienauge
Biologisch: CPK850
In einer von 4 Dosisstufen, verabreicht durch subretinale Injektion unter Narkose
Experimental: CPK Dosis 3 (drittniedrigste Dosis)
CPK850, eine subretinale Injektion in das Studienauge
Biologisch: CPK850
In einer von 4 Dosisstufen, verabreicht durch subretinale Injektion unter Narkose
Experimental: CPK-Dosis 4 (höchste Dosis)
CPK850, eine subretinale Injektion in das Studienauge
Biologisch: CPK850
In einer von 4 Dosisstufen, verabreicht durch subretinale Injektion unter Narkose

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Todesfällen
Zeitfenster: Bis Klasse 5
Sicherheitsereignisse
Bis Klasse 5
Anzahl der Responder in Dunkeladaptation
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Ein Patient gilt als Responder, wenn bei ≥ 2 aufeinanderfolgenden Nachbehandlungsbesuchen innerhalb eines Jahres nach der Behandlung beobachtet wird, dass die Empfindlichkeitswiederherstellungswerte 1 Stunde nach der Bleiche außerhalb des Vorhersageintervalls des Patienten liegen.
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Wiederherstellung des Zapfensystems
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Zapfenerholung während der Dunkeladaptation
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Anzahl der Patienten mit Verbesserung der Stäbchenfunktion im behandelten Auge im Vergleich zum unbehandelten Auge
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Stäbchenfunktion während der Dunkeladaptation
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Änderung der mittleren Abweichung der Gesichtsfeldperimetrie gegenüber Screening/Basislinie
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Bewertet mit automatisierter statischer Perimetrie
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Änderung gegenüber dem Screening/Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl für die Kontrastempfindlichkeit
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Die Kontrastempfindlichkeit (dh die Fähigkeit, relativ dunkle Objekte zu erkennen) wird bewertet
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Änderung gegenüber dem Screening/Ausgangswert in der lichtadaptierten Mikroperimetrie-Empfindlichkeit
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Bewertet mit Standard-Mikroperimetrie-Ausrüstung
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Veränderung der lokalen elektrischen Aktivität der Netzhaut gegenüber Screening/Basislinie
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Bewertet mit einem System, das entwickelt wurde, um multifokale Elektroretinogramm (ERG)-Reaktionen von mehreren Stellen gleichzeitig aufzuzeichnen
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Veränderung der elektrischen Aktivität der Netzhaut gegenüber Screening/Basislinie
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Bewertet mit einem System zur Aufzeichnung von Vollfeld-Elektroretinogramm (ERG)-Antworten mit Ganzfeld-Stimulation.
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Änderung von Screening/Baseline in der Lesegeschwindigkeit
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Bewertet anhand von Standard-Lesegeschwindigkeitstabellen
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Veränderung der Augendominanz gegenüber Screening/Baseline
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Dominantes Auge zum Betrachten von Zielen in der Ferne
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Änderung gegenüber dem Screening/Ausgangswert in Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Mobilitätstestergebnissen
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Bewertet mit einem System, das entwickelt wurde, um die Fähigkeit zu messen, Hindernisse in einer labyrinthartigen Umgebung unter unterschiedlichen Lichtverhältnissen zu überwinden
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Änderung gegenüber dem Screening/Ausgangswert im National Eye Institute – Visual Function Questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) Composite Score
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Vom Teilnehmer auszufüllender Fragebogen zur Messung des Einflusses der Sehbehinderung auf die Lebensqualität
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Änderung gegenüber dem Screening/Ausgangswert in den Antworten des Low-Luminanz-Fragebogens (LLQ).
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zum 1. Jahr
Vom Teilnehmer auszufüllender Fragebogen zur Beurteilung von Sehproblemen unter Bedingungen mit geringer Leuchtdichte, einschließlich nachts
Screening/Baseline bis zum 1. Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. August 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

11. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

11. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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