Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První studie CPK850 u lidí s důkazem o konceptu u pacientů s RLBP1 Retinitis Pigmentosa

11. prosince 2023 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená studie první vzestupné dávky u člověka s cílem prozkoumat bezpečnost, snášenlivost a účinnost subretinálního podávání genové terapie CPK850 u pacientů s retinitis Pigmentosa v důsledku mutací v genu pro retinaldehyd vázající protein 1 (RLBP1)

Účelem této první studie na člověku je prozkoumat maximální tolerovanou dávku (MTD) CPK850, jak byla stanovena částí studie s jednotlivými vzestupnými dávkami. Tato studie bude také hodnotit bezpečnost a potenciální účinnost CPK850 na zlepšení zrakových funkcí u pacientů se sníženou zrakovou funkcí z RLBP1 retinitis pigmentosa v důsledku bialelických mutací v genu RLBP1.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude potenciálně zahrnovat 5 kohort s minimálně 3 pacienty na kohortu, s volitelnou kohortou až 6 pacientů. Tento design studie využívá postupné zařazování pacientů s průběžnými kontrolami dat, aby se omezilo co nejvíce nepředvídaných rizik před zařazením každého pacienta do každé kohorty nebo zahájením další kohorty. Každému pacientovi bude podáváno pouze jedno oko (označené jako studijní nebo léčené oko). Každý pacient bude sledován po dobu 5 let po subretinální injekci CPK850.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti muži a ženy ve věku 18 až 70 let včetně.
  • Zraková ostrost ve studovaném oku při screeningové 1 návštěvě by neměla být lepší než 60 písmen ETDRS.
  • Klinická diagnóza dystrofie Bothnia, dystrofie tyčinek-čípků z Newfoundlandu nebo jiného progresivního fenotypu retinitis pigmentosa s mutacemi v genu RLBP1 ověřená genetickým vyšetřením.
  • Viditelné vrstvy fotoreceptoru (vnější jádro) a retinálního pigmentového epitelu (RPE) na standardním OCT skenu ve studovaném oku při screeningové 1 návštěvě.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza přecitlivělosti na studované léčivo nebo na léčiva podobných tříd nebo na kteroukoli medikaci vyžadovanou v perioperačním období.
  • Preexistující oční stavy, které by vylučovaly plánovanou operaci nebo by narušovaly interpretaci koncových bodů studie
  • Jakékoli kontraindikace plánovaného chirurgického zákroku nebo anestezie stanovené ošetřujícím lékařem (chirurgem, anesteziologem, internistou nebo určeným lékařem).
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během dávkování a po dobu dvou měsíců po léčbě

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CPK dávka 1 (nejnižší dávka)
CPK850, jedna subretinální injekce do studovaného oka
Biologický: 850 CPK
V jedné ze 4 úrovní dávky podávané subretinální injekcí v anestezii
Experimentální: CPK dávka 2 (další nejnižší dávka)
CPK850, jedna subretinální injekce do studovaného oka
Biologický: 850 CPK
V jedné ze 4 úrovní dávky podávané subretinální injekcí v anestezii
Experimentální: CPK dávka 3 (třetí nejnižší dávka)
CPK850, jedna subretinální injekce do studovaného oka
Biologický: 850 CPK
V jedné ze 4 úrovní dávky podávané subretinální injekcí v anestezii
Experimentální: CPK dávka 4 (nejvyšší dávka)
CPK850, jedna subretinální injekce do studovaného oka
Biologický: 850 CPK
V jedné ze 4 úrovní dávky podávané subretinální injekcí v anestezii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a úmrtími
Časové okno: Do roku 5
Bezpečnostní akce
Do roku 5
Počet respondentů v adaptaci na tmu
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Pacient je považován za reagujícího, pokud jsou hodnoty obnovení citlivosti 1 hodinu po bělení pozorovány mimo předpovědní interval pacienta při ≥ 2 po sobě jdoucích návštěvách po léčbě během jednoho roku po léčbě.
Screening/základní stav do 1. roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s obnovou čípkového systému
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
zotavení kužele během adaptace na tmu
Screening/základní stav do 1. roku
Počet pacientů se zlepšením funkce tyčinky v léčeném oku oproti neléčenému oku
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
funkce tyče během adaptace na tmu
Screening/základní stav do 1. roku
Změna od screeningu/základní hodnoty střední odchylky perimetrie zorného pole
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Vyhodnoceno pomocí automatické statické perimetrie
Screening/základní stav do 1. roku
Změna od screeningu/základní hodnoty v celkovém skóre kontrastní citlivosti
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Bude hodnocena kontrastní citlivost (tj. schopnost detekovat relativně slabé objekty).
Screening/základní stav do 1. roku
Změna citlivosti mikroperimetrie přizpůsobené světlu od screeningu/základní hodnoty
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Vyhodnoceno pomocí standardního mikroperimetrického zařízení
Screening/základní stav do 1. roku
Změna místní elektrické aktivity sítnice od screeningu/základní hodnoty
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Vyhodnoceno pomocí systému navrženého pro záznam odpovědí multifokálního elektroretinogramu (ERG) z několika míst najednou
Screening/základní stav do 1. roku
Změna elektrické aktivity sítnice od screeningu/základní hodnoty
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Hodnoceno pomocí systému navrženého pro záznam odpovědí elektroretinogramu v plném poli (ERG) s Ganzfeldovou stimulací.
Screening/základní stav do 1. roku
Změna od screeningu/základní hodnoty v rychlosti čtení
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Hodnotí se pomocí standardních tabulek rychlosti čtení
Screening/základní stav do 1. roku
Změna oční dominance oproti screeningu/základnímu stavu
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Dominantní oko pro sledování cílů na dálku
Screening/základní stav do 1. roku
Změna oproti výchozímu stavu ve výsledcích testů mobility oproti výchozímu stavu
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Posuzováno pomocí systému navrženého k měření schopnosti navigace přes překážky v prostředí podobném bludišti za různých světelných podmínek
Screening/základní stav do 1. roku
Změna oproti screeningu/základním hodnotám v National Eye Institute – dotazník zrakové funkce 25 (NEI-VFQ 25) kompozitní skóre
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Účastníkem vyplněný dotazník k měření vlivu zrakového postižení na kvalitu života
Screening/základní stav do 1. roku
Změna od screeningu/základní hodnoty v odpovědích dotazníku nízkého jasu (LLQ).
Časové okno: Screening/základní stav do 1. roku
Účastník vyplněný dotazník k posouzení zrakových problémů za podmínek nízkého osvětlení, včetně noci
Screening/základní stav do 1. roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. srpna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

11. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

11. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit