CPK850 在 RLBP1 视网膜色素变性患者中的首次人体概念验证研究
2023年12月11日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项开放标签的首次人体单次递增剂量研究，旨在探索视网膜下给药 CPK850 基因治疗因视黄醛结合蛋白 1 (RLBP1) 基因突变导致的视网膜色素变性患者的安全性、耐受性和有效性
这项首次人体研究的目的是探索 CPK850 的最大耐受剂量 (MTD)，该剂量由研究的单次递增剂量范围部分确定。
本研究还将评估 CPK850 改善因 RLBP1 基因双等位基因突变导致的 RLBP1 视网膜色素变性视功能下降患者视功能的安全性和潜在疗效。
研究概览
详细说明
该研究可能包括 5 个队列，每个队列至少 3 名患者，可选队列最多 6 名患者。
该试验设计使用交错的患者入组和连续的数据审查，以在将每个患者入组每个队列或启动另一个队列之前尽可能地限制不可预见的风险。
每位患者仅一只眼睛（指定为研究或治疗的眼睛）给药。
在视网膜下注射 CPK850 后，将对每位患者进行为期 5 年的随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Stockholm、瑞典、SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 岁至 70 岁之间的男性和女性患者。
- 在筛选 1 次就诊时研究眼的视力不应优于 60 个 ETDRS 字母。
- Bothnia 营养不良、纽芬兰视杆细胞营养不良或其他进行性视网膜色素变性表型的临床诊断，通过基因检测验证了 RLBP1 基因突变。
- 筛选 1 次就诊时研究眼中标准 OCT 扫描可见光感受器（外核）和视网膜色素上皮 (RPE) 层。
排除标准：
- 对研究药物或类似类别的药物或围手术期所需的任何药物过敏史。
- 预先存在的眼部疾病会妨碍计划的手术或干扰研究终点的解释
- 治疗医师（外科医生、麻醉师、内科医生或指定人员）确定的计划手术或麻醉的任何禁忌症。
- 怀孕或哺乳期妇女或有生育能力的妇女，定义为生理上能够怀孕的所有妇女，除非她们在给药期间和治疗后两个月内使用高效避孕方法
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CPK 剂量 1（最低剂量）
CPK850，对研究眼进行一次视网膜下注射
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在麻醉下通过视网膜下注射进行 4 种剂量水平之一
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实验性的：CPK 剂量 2（下一个最低剂量）
CPK850，对研究眼进行一次视网膜下注射
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在麻醉下通过视网膜下注射进行 4 种剂量水平之一
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实验性的：CPK 剂量 3（第三低剂量）
CPK850，对研究眼进行一次视网膜下注射
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在麻醉下通过视网膜下注射进行 4 种剂量水平之一
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实验性的：CPK 剂量 4（最高剂量）
CPK850，对研究眼进行一次视网膜下注射
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在麻醉下通过视网膜下注射进行 4 种剂量水平之一
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和死亡的参与者人数
大体时间：直到第 5 年
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安全事件
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直到第 5 年
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暗适应中的响应者数量
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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如果观察到漂白后 1 小时的敏感性恢复值在治疗后一年内≥2 次连续治疗后就诊时超出患者的预测区间，则患者被视为有反应者。
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筛选/基线至第 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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锥体系统恢复患者数
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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暗适应过程中的视锥细胞恢复
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筛选/基线至第 1 年
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治疗眼与未治疗眼相比，杆状体功能改善的患者人数
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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暗适应过程中的杆函数
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筛选/基线至第 1 年
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视野计平均偏差中筛选/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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使用自动静态视野计进行评估
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筛选/基线至第 1 年
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总对比敏感度评分相对于筛选/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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将评估对比敏感度（即检测相对暗淡物体的能力）
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筛选/基线至第 1 年
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光适应微视野测量灵敏度从筛选/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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使用标准显微视野测量设备进行评估
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筛选/基线至第 1 年
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视网膜局部电活动从筛选/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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使用旨在同时记录来自多个位置的多焦视网膜电图 (ERG) 反应的系统进行评估
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筛选/基线至第 1 年
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视网膜电活动从筛选/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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使用设计用于记录 Ganzfeld 刺激的全视野视网膜电图 (ERG) 反应的系统进行评估。
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筛选/基线至第 1 年
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阅读速度从筛选/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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使用标准阅读速度图表进行评估
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筛选/基线至第 1 年
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眼优势筛查/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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用于观察远处目标的主眼
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筛选/基线至第 1 年
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与筛查/基线相比的变化 移动测试分数与基线相比的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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使用旨在测量在不同光照条件下在迷宫般的环境中穿越障碍物的能力的系统进行评估
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筛选/基线至第 1 年
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国家眼科研究所筛查/基线的变化 - 视觉功能问卷 25 (NEI-VFQ 25) 综合评分
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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参与者完成的问卷，用于衡量视力障碍对生活质量的影响
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筛选/基线至第 1 年
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低亮度问卷 (LLQ) 响应中筛选/基线的变化
大体时间：筛选/基线至第 1 年
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参与者完成的问卷，用于评估低亮度条件下（包括夜间）的视觉问题
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筛选/基线至第 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月22日
初级完成 (估计的)
2026年5月11日
研究完成 (估计的)
2026年5月11日
研究注册日期
首次提交
2017年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2017年12月11日
首次发布 (实际的)
2017年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年12月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月11日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。
此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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