Une première étude de preuve de concept chez l'homme de CPK850 chez des patients atteints de rétinite pigmentaire RLBP1
14 janvier 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une première étude ouverte à dose unique croissante chez l'homme pour explorer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration sous-rétinienne de la thérapie génique CPK850 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire due à des mutations du gène de la protéine de liaison au rétinaldéhyde 1 (RLBP1)
Le but de cette première étude chez l'homme est d'explorer la dose maximale tolérée (MTD) de CPK850, telle que déterminée par la portion de dose croissante unique de l'étude.
Cette étude évaluera également l'innocuité et l'efficacité potentielle du CPK850 sur l'amélioration de la fonction visuelle chez les patients présentant une diminution de la fonction visuelle due à la rétinite pigmentaire RLBP1 due à des mutations bialléliques du gène RLBP1.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude comprendra potentiellement 5 cohortes avec un minimum de 3 patients par cohorte, avec une cohorte optionnelle pouvant aller jusqu'à 6 patients.
Cette conception d'essai utilise un recrutement échelonné des patients avec des examens continus des données pour limiter autant que possible les risques imprévus avant de recruter chaque patient dans chaque cohorte ou de lancer une autre cohorte.
Un seul œil (désigné comme l'étude ou l'œil traité) sera dosé par patient.
Chaque patient sera suivi pendant 5 ans après l'injection sous-rétinienne de CPK850.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Stockholm, Suède, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients hommes et femmes âgés de 18 à 70 ans inclus.
- L'acuité visuelle de l'œil de l'étude lors de la visite de dépistage 1 ne doit pas être supérieure à 60 lettres ETDRS.
- Diagnostic clinique de la dystrophie de Botnie, de la dystrophie en bâtonnets de Terre-Neuve ou d'un autre phénotype de rétinite pigmentaire progressive avec des mutations du gène RLBP1 vérifiées par des tests génétiques.
- Couches visibles de photorécepteur (nucléaire externe) et d'épithélium pigmentaire rétinien (RPE) sur un scan OCT standard dans l'œil de l'étude lors de la visite de dépistage 1.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'hypersensibilité au médicament à l'étude ou à des médicaments de classes similaires ou à l'un des médicaments requis pendant la période périopératoire.
- Conditions oculaires préexistantes qui empêcheraient la chirurgie prévue ou interféreraient avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude
- Toute contre-indication à la chirurgie ou à l'anesthésie prévue, telle que déterminée par le médecin traitant (chirurgien, anesthésiste, interniste ou personne désignée).
- Femmes enceintes ou allaitantes ou femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant deux mois après le traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: CPK Dose 1 (dose la plus faible)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
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Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
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Expérimental: CPK Dose 2 (prochaine dose la plus faible)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
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Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
|
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Expérimental: CPK Dose 3 (troisième dose la plus faible)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
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Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
|
|
Expérimental: CPK Dose 4 (dose la plus élevée)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
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Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des décès
Délai: Jusqu'à l'année 5
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Événements de sécurité
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Jusqu'à l'année 5
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Nombre de répondeurs en adaptation à l'obscurité
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Un patient est considéré comme répondeur si les valeurs de récupération de la sensibilité à 1 heure après le blanchiment sont observées en dehors de l'intervalle de prédiction du patient à ≥ 2 visites consécutives après le traitement dans l'année suivant le traitement.
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de patients avec récupération du système conique
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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récupération du cône pendant l'adaptation à l'obscurité
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Nombre de patients présentant une amélioration de la fonction des bâtonnets dans l'œil traité par rapport à l'œil non traité
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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fonction de tige pendant l'adaptation à l'obscurité
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/au départ dans l'écart moyen de la périmétrie du champ visuel
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Évalué à l'aide d'une périmétrie statique automatisée
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/à la ligne de base du score total de sensibilité au contraste
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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La sensibilité au contraste (c'est-à-dire la capacité à détecter des objets relativement sombres) sera évaluée
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/au départ dans la sensibilité de la micropérimétrie adaptée à la lumière
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Évalué à l'aide d'un équipement de micropérimétrie standard
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
|
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Changement par rapport au dépistage/à la ligne de base de l'activité électrique locale de la rétine
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Évalué à l'aide d'un système conçu pour enregistrer les réponses d'électrorétinogramme multifocal (ERG) à partir d'un certain nombre d'emplacements à la fois
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
|
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Changement par rapport au dépistage/à la ligne de base de l'activité électrique de la rétine
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Évalué à l'aide d'un système conçu pour enregistrer les réponses d'électrorétinogramme (ERG) plein champ avec stimulation de Ganzfeld.
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/à la ligne de base dans la vitesse de lecture
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Évalué à l'aide de tableaux de vitesse de lecture standard
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/au départ dans la dominance oculaire
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Oeil dominant pour voir les cibles à distance
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/au départ dans Changement par rapport au départ dans les résultats des tests de mobilité
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Évalué à l'aide d'un système conçu pour mesurer la capacité à franchir des obstacles dans un environnement semblable à un labyrinthe dans des conditions d'éclairage variables
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/au départ dans le score composite du National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25)
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Questionnaire rempli par le participant pour mesurer l'influence de la déficience visuelle sur la qualité de vie
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Changement par rapport au dépistage/au départ dans les réponses au questionnaire de faible luminance (LLQ)
Délai: Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Questionnaire rempli par le participant pour évaluer les problèmes visuels dans des conditions de faible luminance, y compris la nuit
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Dépistage/référence jusqu'à l'année 1
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 août 2018
Achèvement primaire (Estimé)
11 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
11 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2017
Première publication (Réel)
15 décembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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