Une première étude de preuve de concept chez l'homme de CPK850 chez des patients atteints de rétinite pigmentaire RLBP1
9 juin 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une première étude ouverte à dose unique croissante chez l'homme pour explorer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration sous-rétinienne de la thérapie génique CPK850 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire due à des mutations du gène de la protéine de liaison au rétinaldéhyde 1 (RLBP1)
Le but de cette première étude chez l'homme est d'explorer la dose maximale tolérée (MTD) de CPK850, telle que déterminée par la portion de dose croissante unique de l'étude.
Cette étude évaluera également l'innocuité et l'efficacité potentielle du CPK850 sur l'amélioration de la fonction visuelle chez les patients présentant une diminution de la fonction visuelle due à la rétinite pigmentaire RLBP1 due à des mutations bialléliques du gène RLBP1.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Cette étude comprendra potentiellement 5 cohortes avec un minimum de 3 patients par cohorte, avec une cohorte optionnelle pouvant aller jusqu'à 6 patients.
Cette conception d'essai utilise un recrutement échelonné des patients avec des examens continus des données pour limiter autant que possible les risques imprévus avant de recruter chaque patient dans chaque cohorte ou de lancer une autre cohorte.
Un seul œil (désigné comme l'étude ou l'œil traité) sera dosé par patient.
Chaque patient sera suivi pendant 5 ans après l'injection sous-rétinienne de CPK850.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Stockholm, Suède, SE-112 82
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients hommes et femmes âgés de 18 à 70 ans inclus.
- L'acuité visuelle de l'œil de l'étude lors de la visite de dépistage 1 ne doit pas être supérieure à 60 lettres ETDRS.
- Diagnostic clinique de la dystrophie de Botnie, de la dystrophie en bâtonnets de Terre-Neuve ou d'un autre phénotype de rétinite pigmentaire progressive avec des mutations du gène RLBP1 vérifiées par des tests génétiques.
- Couches visibles de photorécepteur (nucléaire externe) et d'épithélium pigmentaire rétinien (RPE) sur un scan OCT standard dans l'œil de l'étude lors de la visite de dépistage 1.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'hypersensibilité au médicament à l'étude ou à des médicaments de classes similaires ou à l'un des médicaments requis pendant la période périopératoire.
- Conditions oculaires préexistantes qui empêcheraient la chirurgie prévue ou interféreraient avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude
- Toute contre-indication à la chirurgie ou à l'anesthésie prévue, telle que déterminée par le médecin traitant (chirurgien, anesthésiste, interniste ou personne désignée).
- Femmes enceintes ou allaitantes ou femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant deux mois après le traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: CPK Dose 1 (dose la plus faible)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
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Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
|
|
Expérimental: CPK Dose 2 (prochaine dose la plus faible)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
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Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
|
|
Expérimental: CPK Dose 3 (troisième dose la plus faible)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
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Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
|
|
Expérimental: CPK Dose 4 (dose la plus élevée)
CPK850, une injection sous-rétinienne dans l'œil étudié
|
Dans l'un des 4 niveaux de dose administrés par injection sous-rétinienne sous anesthésie
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Number of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) and deaths
Délai: Up to Year 5
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Safety events
|
Up to Year 5
|
|
Number of responders in dark adaptation
Délai: Screening/baseline up to Year 1
|
A patient is considered a responder if sensitivity recovery values at 1 hour post-bleach are observed to be outside of the patient's prediction interval at ≥2 consecutive post-treatment visits within one year after treatment.
|
Screening/baseline up to Year 1
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Number of responders with recovery of the cone system
Délai: Screening/baseline up to Year 1
|
cone recovery during dark adaptation
|
Screening/baseline up to Year 1
|
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Change from screening/baseline in Visual field perimetry mean deviation
Délai: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using automated static perimetry
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Screening/baseline up to Year 2
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Change from screening/baseline in Total contrast sensitivity score
Délai: Screening/baseline up to Year 2
|
Contrast sensitivity (ie, the ability to detect relatively dim objects) will be assessed
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in Light-adapted microperimetry sensitivity
Délai: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using standard microperimetry equipment
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in the local electrical activity of the retina
Délai: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using a system designed to record multifocal electroretinogram (ERG) responses from a number of locations at one time
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in the electrical activity of the retina
Délai: Screening/baseline up to Year 5
|
Assessed using a system designed to record full-field electroretinogram (ERG) responses with Ganzfeld stimulation.
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in Reading speed
Délai: Screening/baseline up to Year 2
|
Assessed using standard reading speed charts
|
Screening/baseline up to Year 2
|
|
Change from screening/baseline in eye dominance
Délai: Screening/baseline up to Year 5
|
Dominant eye for viewing targets at distance
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in Change from baseline in mobility test scores
Délai: Screening/baseline up to Year 2
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Assessed using a system designed to measure the ability to navigate obstacles in a maze-like environment under varying light conditions
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Screening/baseline up to Year 2
|
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Change from screening/baseline in the National Eye Institute - Visual function questionnaire 25 (NEI-VFQ 25) composite score
Délai: Screening/baseline up to Year 5
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Questionnaire completed by the participant to measure the influence of visual impairment on quality of life
|
Screening/baseline up to Year 5
|
|
Change from screening/baseline in the low luminance questionnaire (LLQ) responses
Délai: Screening/baseline up to Year 5
|
Questionnaire completed by the participant to assess visual problems under low luminance conditions, including nighttime
|
Screening/baseline up to Year 5
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 août 2018
Achèvement primaire (Réel)
12 mai 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
12 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2017
Première publication (Réel)
15 décembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CCPK850X2202
- 2016-002696-10 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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