Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze u ludzi badanie potwierdzające słuszność koncepcji CPK850 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki RLBP1

11 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte pierwsze u ludzi badanie z pojedynczą rosnącą dawką w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności podsiatkówkowego podawania terapii genowej CPK850 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki spowodowanym mutacjami w genie białka wiążącego retinaldehyd 1 (RLBP1)

Celem tego pierwszego badania z udziałem ludzi jest zbadanie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) CPK850 określonej na podstawie pojedynczej rosnącej części badania. W badaniu tym zostanie również ocenione bezpieczeństwo i potencjalna skuteczność CPK850 w poprawie funkcji wzrokowych u pacjentów z upośledzoną funkcją wzrokową z powodu barwnikowego zapalenia siatkówki RLBP1 z powodu mutacji biallelicznych w genie RLBP1.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to potencjalnie obejmie 5 kohort z co najmniej 3 pacjentami na kohortę, z opcjonalną kohortą do 6 pacjentów. Ten projekt badania wykorzystuje stopniową rejestrację pacjentów z ciągłym przeglądem danych, aby ograniczyć jak najwięcej nieprzewidzianego ryzyka przed zapisaniem każdego pacjenta do każdej kohorty lub rozpoczęciem innej kohorty. Tylko do jednego oka (oznaczonego jako badane lub leczone) zostanie podana dawka na pacjenta. Każdy pacjent będzie obserwowany przez 5 lat po podsiatkówkowym wstrzyknięciu CPK850.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, SE-112 82
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 18 do 70 lat włącznie.
  • Ostrość wzroku badanego oka podczas pierwszej wizyty przesiewowej nie powinna być lepsza niż 60 liter ETDRS.
  • Rozpoznanie kliniczne dystrofii botnickiej, nowofundlandzkiej dystrofii pręcikowo-stożkowej lub innego fenotypu postępującego barwnikowego siatkówki z mutacjami w genie RLBP1 potwierdzonym badaniami genetycznymi.
  • Widoczne warstwy fotoreceptorów (jądra zewnętrznego) i nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) na standardowym skanie OCT w badanym oku podczas 1 wizyty przesiewowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia nadwrażliwości na badany lek lub leki z podobnych klas lub na którykolwiek z leków wymaganych w okresie okołooperacyjnym.
  • Istniejące wcześniej choroby oczu, które wykluczałyby planowaną operację lub zakłócały interpretację punktów końcowych badania
  • Wszelkie przeciwwskazania do planowanej operacji lub znieczulenia określone przez lekarza prowadzącego (chirurga, anestezjologa, internistę lub osobę wyznaczoną).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas dawkowania i przez dwa miesiące po zakończeniu leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CPK Dawka 1 (najniższa dawka)
CPK850, jedno wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka
Biologiczny: CPK850
W jednym z 4 poziomów dawek podawanych we wstrzyknięciu podsiatkówkowym w znieczuleniu
Eksperymentalny: CPK Dawka 2 (kolejna najniższa dawka)
CPK850, jedno wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka
Biologiczny: CPK850
W jednym z 4 poziomów dawek podawanych we wstrzyknięciu podsiatkówkowym w znieczuleniu
Eksperymentalny: CPK Dawka 3 (trzecia najniższa dawka)
CPK850, jedno wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka
Biologiczny: CPK850
W jednym z 4 poziomów dawek podawanych we wstrzyknięciu podsiatkówkowym w znieczuleniu
Eksperymentalny: CPK Dawka 4 (najwyższa dawka)
CPK850, jedno wstrzyknięcie podsiatkówkowe do badanego oka
Biologiczny: CPK850
W jednym z 4 poziomów dawek podawanych we wstrzyknięciu podsiatkówkowym w znieczuleniu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zgonami
Ramy czasowe: Do roku 5
Zdarzenia związane z bezpieczeństwem
Do roku 5
Liczba respondentów w adaptacji do ciemności
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Pacjenta uważa się za reagującego na leczenie, jeśli zaobserwowano, że wartości przywracania wrażliwości po 1 godzinie po wybielaniu wykraczają poza przewidywany przedział pacjenta podczas ≥2 kolejnych wizyt po leczeniu w ciągu jednego roku po leczeniu.
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z rekonwalescencją układu czopków
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
regeneracja stożka podczas adaptacji do ciemności
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Liczba pacjentów z poprawą funkcji pręcików w oku leczonym w porównaniu z okiem nieleczonym
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
funkcja pręta podczas adaptacji do ciemności
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana od badania przesiewowego/linii bazowej w średnim odchyleniu perymetrii pola widzenia
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Ocena za pomocą zautomatyzowanej perymetrii statycznej
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana w stosunku do badania przesiewowego/linii bazowej w wyniku całkowitej czułości na kontrast
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Oceniona zostanie wrażliwość na kontrast (tj. zdolność do wykrywania stosunkowo ciemnych obiektów).
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana od badania przesiewowego/linii bazowej w czułości mikroperymetrycznej dostosowanej do światła
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Oceniono przy użyciu standardowego sprzętu do mikroperymetrii
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana od badania przesiewowego/linii bazowej w lokalnej aktywności elektrycznej siatkówki
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Oceniane przy użyciu systemu zaprojektowanego do rejestrowania odpowiedzi wieloogniskowego elektroretinogramu (ERG) z wielu lokalizacji w tym samym czasie
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana od badań przesiewowych/linii bazowej w aktywności elektrycznej siatkówki
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Oceniono za pomocą systemu przeznaczonego do rejestrowania odpowiedzi elektroretinogramu pełnego pola (ERG) ze stymulacją Ganzfelda.
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana z badania przesiewowego/linii bazowej w szybkości czytania
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Oceniane za pomocą standardowych wykresów prędkości czytania
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana z badania przesiewowego/linii bazowej w dominacji oka
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Dominujące oko do oglądania celów na odległość
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana w stosunku do badań przesiewowych/początkowych w zmianach w wynikach testów mobilności w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Oceniono za pomocą systemu zaprojektowanego do pomiaru zdolności pokonywania przeszkód w środowisku przypominającym labirynt w różnych warunkach oświetleniowych
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana w porównaniu z badaniem przesiewowym/wyjściowym w National Eye Institute — kwestionariusz dotyczący funkcji wzrokowych 25 (NEI-VFQ 25) wynik złożony
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Kwestionariusz wypełniany przez uczestnika w celu pomiaru wpływu wady wzroku na jakość życia
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Zmiana w stosunku do badań przesiewowych/linii bazowej w odpowiedziach kwestionariusza o niskiej luminancji (LLQ).
Ramy czasowe: Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1
Kwestionariusz wypełniany przez uczestnika w celu oceny problemów ze wzrokiem w warunkach słabej luminancji, w tym w nocy
Badania przesiewowe/linia podstawowa do roku 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

11 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

11 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCPK850X2202
  • 2016-002696-10 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj